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2023864
진성적혈구증가증 - 시장 인사이트, 역학, 시장 예측(2036년)Polycythemia Vera - Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast - 2036 |
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DelveInsight
진성적혈구증가증에 대한 인사이트와 트렌드
진성적혈구증가증 시장 규모 및 예측(주요 7개국)
DelveInsight의 보고서 'PV(Polycythemia vera) - 시장 인사이트, 역학 및 시장 예측 - 2036년'은 PV에 대한 심층적인 이해, 과거 및 예측 역학 데이터, 미국, EU 4개국(독일, 스페인, 이탈리아, 프랑스), 영국, 일본의 진성적혈구증가증 시장 동향을 제공합니다.
이 보고서는 표준 치료법, 임상 실습 및 진화하는 치료 알고리즘을 포함하여 현재 시장 상황에 대한 종합적인 분석을 제공합니다. 세계 적혈구 증가증 환자 부담 동향, 매출 및 시장 점유율 동향, 최고 환자 점유율 및 치료 도입률 분석을 평가하고, 세계 각 지역의 상세한 시장 규모 평가와 성장률 예측(과거 데이터 및 2022-2036년 예측)을 전해드립니다. 이 보고서는 진성적혈구증가증 분야의 주요 미충족 의료 수요를 강조하고, 경쟁 상황과 임상 환경을 매핑하여 고부가가치 성장 기회를 파악하며, 향후 시장 성장 가능성에 대한 명확한 전망을 제공합니다.
진성적혈구증가증 시장을 이끄는 주요 요인
진성적혈구증가증 개요 및 진단
진성 다혈구증은 혈류 내 적혈구 수가 점진적으로 증가하는 것이 특징인 희귀 질환으로, 환자에서는 백혈구(WBC)와 혈소판 수 또한 증가합니다. 진성 다혈구증은 가장 흔한 골수증식성 종양(MPN)입니다. 모든 MPN 중에서 적혈구(RBC) 생산이 증가하는 유일한 질환인 진성 다혈구증은 가장 흔한 질환입니다. 진성적혈구증가증은 일반적으로 고령자에게 발병하며, 환자는 위험 및 기타 동반 질환에 취약하기 때문에 일반적인 비율보다 높은 위험에 노출되어 있습니다.
진성적혈구증가증 진단
진성 다혈구증의 진단은 혈액 검사를 통해 혈구 수 증가와 이 질환과 관련된 분자 돌연변이 유무를 평가한 결과를 바탕으로 이루어집니다. 초기 평가에는 자세한 병력 청취, 신체 검사, 혈색소 수치, 적혈구 수, 백혈구 수, 혈소판 수, 혈청 EPO 수치 및 세포 유전학적 이상에 대한 검사가 포함되어야 합니다. 환자의 진료과정은 혈액내과 전문의에게 의뢰하는 것부터 시작됩니다. 그러나 많은 개발도상국들이 WHO 기준을 사용하여 페이슨트 여정을 수립하고 있기 때문에 현재 이러한 환자의 진단에 대한 접근 방식은 매우 유사합니다. WHO 기준은 JAK2 돌연변이 상태와 혈청 에리스로포이에틴 농도를 포함한 임상 및 검사 소견의 종합적인 평가를 기반으로 합니다. 그러나 지역별로 다른 실제 상황을 분석할 때, 특정 유럽 국가의 다른 조직이 제안한 진단 기준과 위험 계층화에는 몇 가지 차이점이 있습니다.
예를 들어, WHO 분류에서는 조직학이 다른 골수증식성 종양(MPN)과 구별하는 데 유용하게 사용되지만, 영국혈액학회 가이드라인에서는 진성다혈구증 환자에서 조직학적 진단에 이르지 못하는 비율이 높다고 보고한 여러 연구들을 인용하고 있습니다.
진성적혈구증가증 치료
실제 임상 패턴 분석에 따르면, 진성적혈구증가증 환자에게는 골수에서 혈액세포 형성을 억제하는 특정 약물(골수억제제)로 치료합니다. 항암제인 하이드 록시 우레아가 가장 많이 사용되며, 부설판이라는 또 다른 항암제와 함께 사용됩니다. 클로람부실, 방사성 인 등의 약물도 사용되어 왔습니다. JAKAFI와 BESREMi는 미국 식품의약국(FDA)이 진성적혈구증가증 치료를 위해 승인한 두 가지 약물입니다.
복약 순응도가 어려운 경우도 있지만, 주사제 세포감소제를 처방받은 환자는 경구제를 복용하는 환자에 비해 복약 순응도가 낮은 것으로 알려져 있습니다. 치료 순응도를 떨어뜨리는 요인은 다양합니다. 예를 들어, 환자가 동시에 많은 치료를 받고 있는 경우, 부작용에 직면한 경우, 비용 문제가 있는 경우, 또는 투약 일정에 문제가 있는 경우 등이 있습니다.
진성적혈구증가증의 미충족 수요
'진성 다혈구증 미충족 수요' 섹션에서는 현재 환자 치료 및 진단 현황과 이 질환의 이상적이고 효과적인 관리 사이의 심각한 격차를 설명합니다. 여기서는 환자, 임상의, 연구자들이 직면하고 있는 과제에 초점을 맞추고, 앞으로의 진전을 위한 잠재적인 해결책을 제시합니다.
본 보고서 전문에서 진성적혈구증가증에 대한 종합적인 미충족 수요 분석과 그 전략적 의미에 대해 자세히 확인할 수 있습니다.
진성적혈구증가증 역학 분석 및 예측에 관한 주요 연구 결과
진성적혈구증가증 약물 장 및 경쟁 분석
진성적혈구증가증 치료제에 대한 장에서는 승인된 치료제와 임상 1상부터 3상 단계에 있는 개발 파이프라인에 대한 시장 중심의 상세한 검토를 제공합니다. 각 치료법에 대해 작용기전, 임상시험 데이터, 규제당국의 승인 현황, 특허, 공동 연구, 전략적 제휴, 장점, 한계, 최근 동향을 다루고 있습니다. 이 섹션에서는 진성 다혈구증 치료 환경에 대한 중요한 인사이트를 제공하여 진성 다혈구증 치료제 시장의 시장 평가, 경쟁 분석 및 성장 예측을 지원합니다.
진성적혈구증가증에 대한 승인된 치료법
룩소리티닙(JAKAFI/JAKAVI) - Incyte/Novartis
JAKAFI/JAKAVI는 JAK 1 및 JAK 2 티로신 키나아제의 경구용 억제제입니다. 이 약은 하이드 록시 우레아에 내성이 있거나 내약성이 없는 성인 환자의 치료제로 승인되었습니다. Incyte의 주력 제품인 JAKAFI는 2014년 12월 미국에서 진성적혈구증가증 환자의 2차 치료제로 승인 받았으며, 2015년 EU와 일본에서도 승인을 받았습니다.
2024년 12월에 열린 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회 및 전시회에서 루キ소리티닙의 장기적인 안전성과 효능에 대한 새로운 연구 결과가 발표되었습니다. 특히 포스터 발표에서는 룩소리티닙이 하이드록시우레아보다 우수하다는 점과 룩소리티닙이 환자의 코르티코스테로이드 의존도를 낮출 수 있다는 점이 밝혀졌습니다.
진성적혈구증가증 파이프라인 분석
루스페르티도(PTG-300) : Protagonist Therapeutics
라스페르티드는 천연 호르몬인 헵시딘을 모방한 신규 주사제로 천연 호르몬에 비해 높은 효능, 용해도, 안정성을 가지고 있습니다. 이를 통해 생체 내 약동학 및 약력학적 특성이 개선되고, 제조상의 이점도 얻을 수 있습니다. 2024년 12월, ASH(4559) 연례총회에서 라스페르티드의 임상 2상 REVIVE 시험의 최종 결과가 발표되었습니다. 이 데이터에 따르면, 라스페르티드를 치료용 정맥주사(체중감량 요법 유무에 관계없이)와 함께 사용하면 적혈구 증가증을 효과적으로 억제하고, 적혈구 용적률을 장기간 지속적으로 조절하며, 치료용 정맥주사의 필요성을 감소시킬 수 있는 것으로 나타났습니다.
2026년 1월 공개된 Protagonist Therapeutics의 기업 프리젠테이션에 따르면, 회사는 2025년 루스페르티드의 신약허가신청(NDA)을 제출했으며, 2026년 하반기에 조기 출시될 것으로 예상됩니다.
다발성 경화증 관련 주요 기업, 시장 선도 기업 및 스타트업
진성 다혈질증 관련 약물 최신 정보
미국의 진성적혈구증가증 치료는 상황의 변화에 따라 새로운 시대를 맞이하고 있습니다. 진성적혈구증가증 치료 옵션은 제한적이며, 근본적인 치료법은 존재하지 않습니다. BESREMi가 1, 2차 치료제로, JAKAFI가 2차 치료제로 승인되기 전까지는 하이드록시우레아, 2세대 인터페론, 정맥주사 요법 등 기존 제네릭 치료제가 주를 이루었으나, 3차 치료제의 선택은 여전히 제한적이었습니다. 또한, 혈전성 사건의 위험이 낮은 환자에게는 저용량 아스피린과 정맥주사가 1차 치료로 권장되고 있습니다. 고위험군 환자에게는 세포감소요법(보통 하이드록시우레아 또는 인터페론 알파)이 권장됩니다. 하이드록시우레아 치료를 받은 환자의 약 30%가 내성 또는 불내성을 보이기 때문에 진성적혈구증가증 치료는 여전히 불충분합니다.
현재 시장은 주요 7개국의 일반적인 치료 패턴에 따라 일반적으로 사용되는 치료제의 분류에 따라 세분화되어 있습니다. 전체적인 처방 패턴에는 약간의 차이가 있습니다. JAK 억제제, 인터페론, 헵시딘 모방약, TMPRSS6 억제제, CK1a, BCL-2 억제제, 그리고 LSDI 억제제가 예측 모델에서 다루는 주요 분류입니다.
다발성 다혈증 치료를 위한 표적 치료제 개발에 참여하고 있는 주요 기업으로는 Protagonist Therapeutics와 다케다제약(루스페르티드), 머크(보메뎀스타트), 이탈파마코(기비노스타트), Ionis Pharmaceuticals, 오노제약(사파브루센), Silence Therapeutics(다이베실란, SLN123), Perseus Proteomics(PPMX-T003), Disc Medicine Ono Pharmaceutical(사파브루센), Silence Therapeutics(다이베실란(SLN124)), Perseus Proteomics(PPMX-T003), Disc Medicine(DISC-3405) 등을 들 수 있습니다. 각기 다른 임상개발 단계에서 주력 후보물질에 대한 평가를 진행하고 있습니다. 이들 기업들은 진성적혈구증가증 치료제로서 자사 제품을 검증하는 것을 목표로 하고 있습니다.
의약품 분류/인사이트
기존의 진성적혈구증가증 치료제는 주로 대사길항제, 혈소판 감소제, 인터페론, JAK 억제제 등의 약제군이 차지하고 있습니다.
JAK 억제제는 2005년 JAK2V617F가 비BCR-ABL1형 MPN의 대부분을 차지하는 드라이버 돌연변이인 JAK2V617F가 발견됨에 따라 개발되었습니다. 임상시험이 시작된 지 10년이 지난 현재, 2014년 이후 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 JAK 억제제는 JAKAFI가 유일하며, 하이드록시우레아에 내성 또는 불내성을 보이는 진성적혈구증가증 환자들을 대상으로 하고 있습니다. JAKAFI는 2차 치료에서 혈소판 감소제(아나글레리드), 인터페론 알파, BESREMi와 경쟁하고 있습니다. JAK 억제제는 안전성에 대한 우려가 있지만, 이 혈액질환 기치료 환자에서 JAKAFI의 현저한 보급을 과소평가할 수 없습니다.
다음으로 인터페론에 대해 말씀드리면, BESREMi는 진성적혈구증가증 환자를 위해 승인된 최초의 인터페론 제제이지만, 이 환자들에게 처음 사용된 것은 아닙니다. 수년 동안 PEGASYS는 시판되고 있으며, 항상 존재해 왔습니다. PEGASYS는 페그화 인터페론의 일종으로 골수증식성 종양 환자들이 적응증 외로 사용하고 있습니다. 그러나 적응증 외 사용으로 인해 많은 환자들이 접근성 및 보험 환급 문제에 직면해 왔습니다.
또한, 철분 조절제, LSD1 억제제, 범 HDAC 억제제, TMPRSS6 억제제, TfR 표적 치료제, BCL-2 억제제, 면역증강제, CK1a 등 새로운 약제군의 등장으로 향후 치료 환경은 더욱 확대될 것으로 보입니다.
진성적혈구증가증 치료제 보급 현황
본 절에서는 2022년부터 2036년 사이에 시장에 출시될 것으로 예상되는 유망한 약물의 시장 침투율에 초점을 맞출 것입니다. 예를 들어, 루스페르티드의 경우, FDA가 획기적 지정을 취소한 것으로, 시장 침투 속도는 중속-고속으로 예상되며, 확률 조정 후 1차 및 2차 선택 치료의 피크 점유율은 5.7%로 예상되며, 피크에 도달하는 데 걸리는 기간은 출시 후 7년이 소요될 것으로 예상됩니다. 이 약은 안전성과 유효성 측면에서 다른 모든 치료법보다 우수한 것으로 입증되었습니다.
진성적혈구증가증 치료제 가격 시나리오 및 동향
진성 적혈구 증가증 치료제의 가격 책정 및 유사 약물의 평가는 가격 동태 구조의 변화를 강조하고 있습니다. 이 섹션에서는 승인된 치료제의 비용, 새로운 치료제에 가장 근접하고 적절한 유사 약물의 선택, 그리고 가격 책정이 시장 접근성, 복약 순응도 및 장기적인 보급에 미치는 영향에 대해 설명합니다.
BESREMi의 권장 시작 용량은 2주마다 100mcg 피하주사(하이드 록시우레아를 병용하는 경우 50mcg)입니다. 그 후, 혈액학적 파라미터가 안정될 때까지 2주마다 50mcg씩 증량합니다(최대 500mcg까지). 따라서 이 기준에 따라 연간 22개의 주사기가 필요하다고 가정했습니다. PharmaEssentia는 BESREMi를 병당 6,988달러(WAC)의 도매 취득 가격(WAC)으로 출시하여 연간 15만 3,736달러(USD)의 비용으로 판매합니다.
자세한 내용은 최종 보고서에서 확인할 수 있습니다.
진성적혈구증가증에 대한 업계 전문가와 의사의 견해
당사는 진성적혈구증가증 시장 동향을 파악하기 위해 1차 조사를 통해 해당 분야에서 활동하는 KOL 및 전문지식을 가진 전문가(SME)들의 의견을 수집하여 부족한 데이터를 보완하고, 2차 조사 결과를 검증하고 있습니다. 다발성 경화증의 새로운 치료법, 치료 환경의 변화, 기존 치료제에 대한 환자 순응도, 치료법 전환 동향, 약물 채택 및 보급, 접근성 문제, 역학 및 실제 임상에서의 처방 패턴에 관한 지식을 얻기 위해 업계 전문가(MD, PhD, 강사, 박사후연구원, 교수, 연구원 등)와 접촉했습니다. 교수, 연구원, 교수, 연구원 등)을 접촉하였습니다.
Delveinsight의 분석가들은 20명 이상의 KOL(Key Opinion Leader)들과 협력하여 조사 결과를 수집했으며, 주요 7개국(주요 시장)에서 10명 이상의 KOL과 인터뷰를 진행했습니다. 텍사스 주 댈러스에 위치한 UT 사우스웨스턴 메디컬 센터 산하 MD 앤더슨 암센터, 런던의 Cancer Research UK Barts Centre, MD 앤더슨 암센터 등의 기관에 연락을 취했습니다. 이들의 의견은 진성적혈구증가증에 대한 현재 및 신흥 치료 패턴과 시장 동향을 이해하고 검증하는 데 도움이 될 것입니다. 이를 통해 시장의 전체적 그림과 미충족 수요를 파악하여 향후 등장할 수 있는 새로운 치료법에 대해 고객을 지원합니다.
정성적 분석 : SWOT 분석 및 결합 분석
당사는 SWOT 분석, 결합 분석 등 다양한 접근법을 통해 정성적 분석 및 시장 인텔리전스 분석을 수행합니다. 진성적혈구증가증에 대한 SWOT 분석은 질병 진단, 환자 인지도, 환자 부담, 경쟁 상황, 비용 효율성, 지리적 치료 접근성 등의 관점에서 강점, 약점, 기회, 위협을 제시합니다.
결합 분석은 안전성, 유효성, 투여 빈도, 투여 경로, 시장 진입 순서 등 관련 속성에 따라 신흥 치료법을 분석합니다. 이러한 매개변수에 따라 점수를 매겨 치료법의 효과를 분석합니다.
애널리스트 팀은 안전성, 유효성, 투여 빈도, 투여 경로, 시장 진입 순서 등 관련 속성을 바탕으로 유망한 신흥 치료법을 분석합니다. 유효성은 임상시험의 주 평가항목과 부 평가항목을 평가하고, 치료법의 안전성은 수용성, 내약성, 부작용을 주로 관찰합니다. 또한, 각 치료법에 대해 투여 경로, 시장 진입 순서, 성공 가능성, 대상 환자군에 따라 점수를 매깁니다. 이러한 매개 변수를 바탕으로 최종 가중치 점수와 신흥 치료법의 순위가 결정됩니다.
Polycythemia Vera Insights and Trends
Polycythemia Vera Market size and forecast (7MM)
DelveInsight's 'Polycythemia Vera (PV)- Market Insights, Epidemiology and Market Forecast - 2036' report delivers an in-depth understanding of the Polycythemia Vera, historical and forecasted epidemiology, as well as the Polycythemia Vera market trends in the United States, EU4 (Germany, Spain, Italy, and France) and the United Kingdom, and Japan.
The Polycythemia Vera market report delivers a comprehensive analysis of the current treatment landscape, including standards of care, clinical practices, and evolving therapeutic algorithms. It evaluates, Polycythemia Vera patient burden trends, revenue & market share dynamics, peak patient share & therapy uptake analysis, and provides an in-depth market size assessment, and growth rate projections (Historical & Forecast 2022-2036) across global regions. The report highlights key unmet medical needs in Polycythemia Vera and maps the competitive and clinical landscape to uncover high-value opportunities, providing a clear outlook on future market growth potential.
Key Factors Driving the Polycythemia Vera Market
Polycythemia Vera Overview and Diagnosis
Polycythemia Vera is a rare condition characterized by the progressively increased number of red blood cells in the bloodstream, white blood cells (WBC), and platelets also increase in number in the affected people. Polycythemia Vera is the most common myeloproliferative neoplasm (MPN). Out of all the MPNs, Polycythemia Vera is the most common and the only one in which there is an increase in RBC production. Polycythemia Vera usually occurs at an elderly age, and patients are at a higher risk than the usual percentage, as they are more prone to risks and other comorbidities.
Polycythemia Vera Diagnosis
The diagnosis of Polycythemia Vera is based on results from tests assessing elevations in blood counts and the presence of molecular mutations associated with the disease. The initial evaluation should include a focused clinical history, physical examination, hematocrit concentration, and count of RBC, WBC, platelets, serum EPO level, and cytogenetic abnormalities. The patient's journey begins with a referral to a hematologist. However, the current approach to diagnosing these patients is quite similar, as most developing countries establish a patient's diagnosis journey using WHO criteria, which is based on a composite assessment of clinical and laboratory features, including JAK2 mutation status and serum erythropoietin level. However, when it comes to analyzing the real-world scenario in varying geographies, there are some differences in diagnostic criteria and risk stratification that other organizations in certain European countries have proposed.
For example, even though the WHO classification considers histology useful in distinguishing Polycythemia Vera from other myeloproliferative neoplasms (MPNs), the British Society for Haematology Guideline has also cited several studies that have reported high rates of failure to reach a histological diagnosis in patients with Polycythemia Vera.
Polycythemia Vera Treatment
Based on real-world pattern analysis, patients suffering from Polycythemia Vera receive treatment with certain drugs (myelosuppressive drugs) that suppress the formation of blood cells by the marrow. A chemotherapy drug, hydroxyurea, is most often used, along with another chemotherapy drug known as busulfan. Other drugs, such as chlorambucil and radioactive phosphorus, have also been used. JAKAFI and BESREMi are the two FDA-approved drugs for treating Polycythemia Vera.
Although medication adherence can be elusive, it has been found that the patients who were prescribed injectable cytoreductive drugs had lower adherence rates than their counterparts taking oral formulations. There are many factors when it comes to lower adherence to therapies, for instance, when patients are taking too many therapies together, facing side effects, having cost concerns, and facing issues with dosing regimens.
Polycythemia Vera Unmet Needs
The section "unmet needs of Polycythemia Vera" outlines the critical gaps between the current state of patient care, diagnosis, and the ideal & effective management of the disease. It highlights the obstacles experienced by patients, clinicians, and researchers and identifies potential solutions for future progress.
Comprehensive unmet needs insights in Polycythemia Vera and their strategic implications are provided in the full report.
Key Findings from Polycythemia Vera Epidemiological Analysis and Forecast
Polycythemia Vera Drug Chapters & Competitive Analysis
The Polycythemia Vera drug chapter provides a detailed, market-focused review of approved therapies and the emerging pipeline across Phase I-III clinical trials. It covers the mechanism of action, clinical trial data, regulatory approvals, patents, collaborations, and strategic partnerships for each therapy, along with their advantages, limitations, and recent developments. This section offers critical insights into the Polycythemia Vera treatment landscape, supporting market assessment, competitive analysis, and growth forecasting for the Polycythemia Vera therapeutics market.
Approved Therapies for Polycythemia Vera
Ruxolitinib (JAKAFI/JAKAVI): Incyte/Novartis
JAKAFI/JAKAVI is an oral inhibitor of the JAK 1 and JAK 2 tyrosine kinases. It is approved for treating adult patients resistant to or intolerant of hydroxyurea. Incyte's flagship product, JAKAFI, received approval as a second-line therapy for Polycythemia Vera patients in December 2014 in the United States, followed by approvals in both the EU and Japan in 2015.
In December 2024, the American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition featured novel research on the long-term safety and efficacy of ruxolitinib for patients with polycythemia vera. The poster presentations in particular shed light on the superiority of ruxolitinib over hydroxyurea and how ruxolitinib can allow patients to rely less on corticosteroids.
Polycythemia Vera Pipeline Analysis
Rusfertide (PTG-300): Protagonist Therapeutics
Rusfertide is a novel injectable synthetic mimetic of the natural hormone hepcidin that offers greater potency, solubility, and stability, which translates to better in vivo pharmacokinetics and pharmacodynamics characteristics and manufacturability in comparison to the natural hormone. In December 2024, the final results of rusfertide from the Phase II REVIVE trial were presented at the ASH (4559) meeting. The data demonstrated that rusfertide, when added to therapeutic phlebotomy with or without cytoreductive therapy, effectively controlled erythrocytosis, provided long-term durable control of hematocrit, and reduced the need for therapeutic phlebotomy in patients with Polycythemia Vera.
According to Protagonist Therapeutics' corporate presentation published in January 2026, the company filed an NDA for rusfertide in 2025, with an anticipated early launch in H2 2026.
Polycythemia Vera Key Players, Market Leaders and Emerging Companies
Polycythemia Vera Drug Updates
Polycythemia Vera treatment in the US is entering a new era with changing dynamics. Therapeutic options for Polycythemia Vera are limited, and no cure is available. The treatment landscape was dominated by legacy, generic therapies such as Hydroxyurea, second-generation interferon, and Phlebotomy until the approval of BESREMi as both the first and second line of treatment, and JAKAFI in the second line of treatment only; options for third-line treatment are still limited. Adding to that, Low-dose aspirin and phlebotomy are recommended as first-line treatment options for patients at low risk of thrombotic events. Cytoreductive therapy (usually hydroxyurea or interferon alpha) is recommended for high-risk patients. Polycythemia Vera treatment is still inadequate, as approximately 30% of Hydroxyurea-treated patients become resistant/intolerant.
The current market has been segmented into different commonly used therapeutic classes based on the prevailing treatment pattern across the 7MM, which presents minor variations in the overall prescription pattern. JAK inhibitor, Interferons, Hepcidin mimetic, TMPRSS6 inhibitor, CK1a, BCL-2 inhibitor, and LSDI inhibitor are the major classes covered in the forecast model.
Key players involved in developing targeted therapies to treat Polycythemia Vera include Protagonist Therapeutics and Takeda Pharmaceuticals (rusfertide), Merck (bomedemstat), Italfarmaco (givinostat), Ionis Pharmaceuticals and Ono Pharmaceutical (sapablursen), Silence Therapeutics (Divesiran (SLN124)), Perseus Proteomics (PPMX-T003), Disc Medicines (DISC-3405), and others are evaluating their lead candidates in different stages of clinical development, respectively. They aim to investigate their products for the treatment of Polycythemia Vera.
Drug Class/Insights
The existing Polycythemia Vera treatment is mainly dominated by classes such as antimetabolites, platelet-reducing agents, Interferons, and JAK inhibitors.
JAK inhibitors have been developed following the discovery of the JAK2V617F in 2005 as the driver mutation of most non-BCR-ABL1 MPNs. A decade after the beginning of clinical trials, only one JAK inhibitor, JAKAFI, has been approved by the US Food and Drug Administration for hydroxyurea-resistant or intolerant Polycythemia Vera patients since 2014. JAKAFI competes with platelet-reducing agents (Anagrelide), Interferon alpha, and BESREMi in the second line of treatment. Even though there are safety concerns regarding JAK inhibitors, we cannot misconstrue the strong uptake of JAKAFI in the already treated patients with this blood disorder.
Moving on to Interferon's, BESREMi is not the first one being used in these patients, though it is the first approved interferon for Polycythemia Vera patients. For years, PEGASYS has been commercially available, which is present all along. PEGASYS is a form of pegylated interferon that is used off-label by patients living with a myeloproliferative neoplasm. However, many patients have dealt with access and reimbursement issues, as it is accessed off-label.
Moreover, the upcoming treatment landscape is poised to see further expansion after the emergence of new classes such as iron modulator, LSD1 inhibitor, Pan-HDAC inhibitor, TMPRSS6 inhibitor, TfR targeting, BCL-2 inhibitor, Immunostimulant, CK1a, and others.
Polycythemia Vera Drug Uptake
This section focuses on the uptake rate of potential drugs expected to be launched in the market during 2022-2036. For example, for Rusfertide, although the FDA rescinded its Breakthrough Designation, we expect the drug uptake to be medium-fast with a probability-adjusted peak share of 5.7% in the first line and second line, and years to the peak are expected to be 7 years from the year of launch. The drug was proven to be better among all the other therapies in terms of safety and efficacy.
Polycythemia Vera Therapies Price Scenario & Trends
Pricing and analogue assessment of Polycythemia Vera therapies highlights evolving price dynamics structures. This section summarizes the cost of approved treatments, closest and most appropriate analogue selection for emerging therapies, and understanding of how pricing influences market access, adherence, and long-term uptake.
Recommended starting dose of BESREMi is 100 mcg by subcutaneous injection every 2 weeks (50 mcg if receiving hydroxyurea). Further increasing the dose by 50 mcg every 2 weeks (up to a maximum of 500 mcg) until hematological parameters are stabilized. Hence, on this basis we have assumed 22 syringes would be needed in a year. PharmaEssentia launched BESREMi at a wholesale acquisition cost (WAC) of USD 6,988 per syringe, translating to an annual cost of USD 153,736
Further details are provided in the final report....
Industry Experts and Physician Views for Polycythemia Vera
To keep up with Polycythemia Vera market trends, we take Key Opinion Leaders (KOLs) and Subject Matter Experts (SMEs) opinions working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Industry Experts were contacted for insights on Polycythemia Vera emerging therapies, evolving treatment landscape, patient adherence to conventional therapies, therapy switching trends, drug adoption and uptake, accessibility challenges, and epidemiology and real-world prescription patterns in Polycythemia Vera, including MD, PhD, Instructor, Postdoctoral Researcher, Professor, Researcher, and others.
Delveinsight's analysts connected with 20+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 10+ KOLs in the 7MM. Centers such as MD Anderson Cancer Center, Texas, from UT Southwestern Medical Center in Dallas, Cancer Research UK Barts Centre in London, MD Anderson Cancer Center, etc., were contacted. Their opinion helps understand and validate current and emerging therapy treatment patterns or Polycythemia Vera market trends. This will support the clients in potential upcoming novel treatments by identifying the overall scenario of the market and the unmet needs.
Qualitative Analysis: SWOT and Conjoint Analysis
We perform qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and conjoint analysis. In the SWOT analysis of Polycythemia Vera, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of disease diagnosis, patient awareness, patient burden, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided.
Conjoint analysis analyzes emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. Scoring is given based on these parameters to analyze the effectiveness of therapy.
The team of analysts analyzes promising emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. In efficacy, the trial's primary and secondary outcome measures are evaluated, whereas the therapies' safety is evaluated, wherein the acceptability, tolerability, and adverse events are majorly observed. In addition, the scoring is also based on the route of administration, order of entry, probability of success, and the addressable patient pool for each therapy. According to these parameters, the final weightage score and the ranking of the emerging therapies are decided.
Market Insights