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아밀로이드증 : 시장 인사이트, 역학 및 시장 예측(2036년)

Amyloidosis - Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast - 2036

발행일: | 리서치사: 구분자 DelveInsight | 페이지 정보: 영문 200 Pages | 배송안내 : 2-10일 (영업일 기준)

    
    
    




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아밀로이드증에 대한 인사이트와 동향

  • 아밀로이드증은 조직이나 장기에 비정상적인 구조를 띤 아밀로이드 섬유가 세포 외부에 침착되어 진행성 장기 기능 장애를 일으키는 것을 특징으로 하는 드문 진행성 다기관 질환입니다. 가장 흔한 전신성 아밀로이드증에는 면역글로불린 경쇄(AL) 아밀로이드증과 트랜스사이레틴(ATTR) 아밀로이드증(유전성 및 야생형)이 포함됩니다.
  • 이 질환의 임상 양상은 매우 다양하며, 장기에 따라 다르지만, 가장 흔히 심장, 신장, 말초 신경, 간이 침범됩니다. 심장 병변(아밀로이드성 심근증)은 특히 ATTR 및 진행된 AL 질환에서 발병률과 사망률의 주요 원인이 되고 있습니다.
  • 임상 증상은 비특이적이며 여러 장기에 걸쳐 나타나는 경우가 많으며, 박출률 보존형 심부전(HFpEF), 신증후군, 말초 신경 장애, 자율신경 기능 장애, 피로, 원인 불명의 체중 감소 등이 포함되며, 이러한 증상들이 진단 지연을 초래하는 요인이 되고 있습니다.
  • 아밀로이드증은 기초가 되는 단백질의 잘못된 접힘 장애로 인해 발생합니다. 이 질환에서는 불안정한 전구체 단백질(AL의 경우 경쇄, ATTR의 경우 트랜스사이레틴)이 불용성 피브리일로 응집되어, 진행성 세포외 침착과 조직 손상을 초래합니다.
  • 진단은 여전히 과제로 남아 있으며, 일반적으로 바이오마커, 영상 검사(심초음파 검사, 심장 MRI, ATTR의 경우 핵의학 신티그래피), 콩고레드 염색을 통한 조직 생검, 그리고 아밀로이드 유형 분석을 조합하여 실시해야 하지만, 그 결과 진단 누락이나 진행된 단계에서 발견되는 경우가 적지 않습니다.
  • 인식 제고와 진단 능력 향상으로 인해, 특히 고령층에서 발생하는 ATTR 아밀로이드증 및 AL 아밀로이드증에 대한 전 세계적인 질병 부담이 점점 더 널리 인식되고 있지만, 과거에는 이에 대한 인식이 부족했기 때문에 실제 유병률은 여전히 과소평가되고 있습니다.
  • 치료는 하위 유형에 따라 다르며, 여러 전문직 간의 협력을 통해 이루어집니다. 전구체 단백질의 생성을 억제하고, 잘못 접힌 단백질을 안정화시키며, 순환기내과, 혈액내과, 신경내과, 신장내과의 협력을 통한 치료를 통해 말초 장기의 기능 장애를 관리하는 데 중점을 두고 있습니다.
  • 치료법의 발전으로 인해 예후가 크게 개선되었습니다. 여기에는 ATTR 아밀로이드증 치료제인 타파미디스(VYNDAMAX), 아콜라미디스(ATTRUBY/BEYONTTRA), 파티실란(ONPATTRO), 이노텔센(TEGSEDI), 부트리스란(AMVUTTRA)과 같은 질환 수정 치료제 외에도, AL 아밀로이드증에 대한 달라줌맙(DARZALEX FASPRO) 및 보르테조밉(VELCADE)을 기반으로 한 치료 요법, 나아가 심부전에 대한 지지 요법 및 장기 표적 치료 등이 포함됩니다.
  • 일부 진전이 보이기는 하지만, 아밀로이드증은 여전히 해결되지 않은 의료적 요구가 많이 남아 있습니다. 그 요인으로는 진단 지연, 질환에 대한 인식 부족, 발병 시 발생하는 돌이킬 수 없는 장기 손상, 그리고 조기 개입의 필요성과 첨단 표적 치료에 대한 보다 광범위한 접근성 등이 꼽힙니다.

본 아밀로이드증 시장 보고서에서는 표준 치료, 임상 실무, 진화하는 치료 알고리즘 등 현재의 치료 현황에 대한 종합적인 분석을 제공합니다. 또한, 아밀로이드증 환자의 부담 추이, 수익 및 시장 점유율 추이, 정점 시의 환자 점유율 및 치료 도입률 분석을 평가함과 동시에, 세계 각 지역 시장 규모에 대한 상세한 평가 및 성장률 예측(과거 데이터 및 2022년-2036년 예측)을 제시하고 있습니다. 본 보고서는 아밀로이드증 분야에서 주요 미충족 의료 수요를 부각시키고, 경쟁 환경 및 임상 상황을 분석하여 고부가가치 기회를 도출함으로써, 향후 시장 성장 가능성에 대한 명확한 전망을 제시하고 있습니다.

아밀로이드증 시장을 주도하는 주요 요인

아밀로이드증에 대한 질환 인지도 및 진단율 향상

아밀로이드증의 전반적인 유병률 및 진단률은 이 질환에 대한 인식 제고, 첨단 영상 진단 및 바이오마커 기반 진단법의 보급, 유전자 검사 이용 확대, 그리고 AL형과 ATTR형 아형의 감별 정확도 향상으로 인해 증가하고 있으며, 이는 시장의 지속적인 성장을 뒷받침하고 있습니다.

표적 치료 및 질환 수정 치료 분야의 기회 확대

아밀로이드증 시장은 RNA 침묵제, 단일클론 항체, 형질세포를 표적으로 하는 치료법, 그리고 아밀로이드 생성 감소, 장기 반응 개선, 나아가 장기적인 질병 진행 양상을 변화시킬 가능성을 목표로 하는 새로운 유전자 편집 접근법 등 표적 치료법의 급속한 발전에 힘입어 성장하고 있습니다.

조기 진단과 다직종 협력을 통한 질환 관리에 대한 관심 증가

특히 심장 아밀로이드증 및 신경계 아밀로이드증의 경우, 조기 진단과 다학제적 협력을 통한 질환 관리에 대한 임상적 관심이 높아짐에 따라, ATTR 및 AL 아밀로이드증 환자 집단 모두에서 치료 대상이 되는 환자층이 확대되고 있으며, 치료법의 도입이 가속화되고 있습니다.

아밀로이드증 분야의 새로운 경쟁 구도

차세대 트랜스사이레틴 안정화제, siRNA 치료법, 아밀로이드 침착을 표적으로 하는 단일클론 항체, 그리고 새로운 플라스마세포 표적 약물의 개발이 지속되는 가운데, 아밀로이드증 분야경쟁 구도는 변화하고 있습니다. 넥시그란·지클메란(nex-z), 누클레실란, 안셀라미맙, 기타 임상시험 중인 치료법 등 새로운 파이프라인 자산들은 예측 기간 동안 시장 경쟁을 더욱 심화시킬 것으로 예측됩니다.

아밀로이드증의 이해와 치료 알고리즘

아밀로이드증 개요

아밀로이도증은 조직이나 장기에 비정상적인 구조를 띤 단백질(아밀로이드 섬유)이 축적되어 진행성 장기 기능 장애를 일으키는 일련의 희귀질환입니다. 이 질환은 일반적으로 심장, 말초 신경, 신장에 영향을 미치며, 임상 증상은 아밀로이드 단백질의 유형에 따라 달라집니다. 주요 전신성 유형으로는 트랜스사이레틴(TTR) 유전자의 변이로 인해 발생하는 유전성 트랜스사이레틴 아밀로이드증(hATTR), 비정상적인 형질세포에 의한 단일클론 경쇄의 과잉 생산으로 인해 발생하는 AL 아밀로이드증 등이 있습니다.

아밀로이드증의 진단

아밀로이드증의 진단은 임상 양상이 다양하고, 다른 심장·신경·신장 질환과 증상이 겹치기 때문에 종종 지연되는 경향이 있어 어려움이 따릅니다. 초기 평가에는 AL 아밀로이드증 평가를 목적으로 하는 혈청 및 소변의 면역고정법을 이용한 단일 클론성 단백질 검사 및 혈청 유리 경쇄 측정이 포함됩니다. 진단은 콩고 레드 염색을 실시한 조직 생검을 통해 확정되며, 편광 하에서 사과 녹색의 복굴절이 확인됩니다. 아형의 확인을 위해서는 질량 분석법에 기반한 아밀로이드 유형 분석, 유전성 트랜스사이레틴 아밀로이드증(ATTR) 유전자 검사, 그리고 심장 ATTR 아밀로이드증에 대한 심초음파 검사, 심장 MRI, 99mTc-PYP 신티그래피 등의 첨단 영상 진단 기술이 사용되기도 합니다. 비가역적인 장기 손상을 예방하기 위해서는 조기 진단이 매우 중요합니다.

아밀로이드증의 치료

아밀로이드증의 치료는 아밀로이드 형성 단백질의 생성을 억제하고, 질환의 진행을 늦추며, 장기와 관련된 합병증을 관리하는 데 중점을 두고 있습니다. 유전성 트랜스사이레틴 아밀로이드증의 경우, 승인된 치료법으로는 VYNDAMAX와 같은 TTR 안정화제 및 ONPATTRO, TEGSEDI, AMVUTTRA, WAINUA와 같은 유전자 침묵제가 포함됩니다. 이 약제들은 비정상적인 트랜스사이레틴 생성을 억제하여, 신경학적 및 심장 기능 저하를 늦추는 데 도움이 됩니다.

AL 아밀로이드증의 치료는 주로 다발성 골수종에 사용되는 것과 동일한 항형질세포 요법을 통해 기저가 되는 형질세포 클론을 표적으로 삼습니다. 현재의 표준 치료에는 DARZALEX FASPRO를 기반으로 한 치료 요법이 포함되어 있으며, 적격한 환자의 경우 자가 조혈모세포 이식이 시행되기도 합니다. 심장, 신장 및 기타 장기의 합병증을 관리하기 위해서는 여전히 지지 요법이 필수적이며, 단일클론 항체나 CAR T세포 치료법 등 새로운 치료법들이 현재 임상시험 중입니다.

아밀로이드증의 역학

아밀로이드증의 역학 분석 및 예측에 관한 주요 연구 결과

  • 아밀로이드증은 이 질환에 대한 인식 제고, 진단 기술의 발전, 그리고 전신성 아밀로이드증의 아형에 대한 인식이 높아짐에 따라 전 세계적으로 진단 유병률이 증가하는 추세에 있습니다.
  • AL 아밀로이드증은 전신성 아밀로이드증 중 가장 흔한 형태이며, 새로 진단된 사례의 대부분을 차지합니다. 미국에서는 연간 약 1,275-3,200건의 신규 사례가 보고되고 있으며, 2021년 추정 발생률은 인구 100만 명당 16.7명입니다.
  • AL 아밀로이드증은 주로 고령자에게서 발병하며, 진단 당시의 연령 중앙값은 63-65세이며, 노화에 따라 발병률이 크게 증가합니다. 또한, 이 질환은 남성에게서 약간 더 많이 나타납니다.
  • 유전성 트랜스사이레틴 아밀로이도증은 남성과 여성 모두에게 발병하지만, 지연형 가족성 질환은 남성에게서 더 많이 나타납니다. 비유행 지역에서의 사례나 지연 발병 사례에 대한 인식이 높아지고 있는 것이, 진단된 환자 수 증가에 기여하고 있습니다.
  • 질환 부담에는 여전히 지역 간 차이가 뚜렷하며, 유전자 검사, 심장 영상 진단 및 아밀로이드증 전문센터에 대한 접근성이 확대됨에 따라 일부 선진국 시장에서는 진단 유병률이 높은 것으로 보고되고 있습니다.

아밀로이드증 시장 전망

아밀로이드증의 치료 양상은 최근 몇 년간 현저하게 변화하고 있으며, ATTR 및 AL 두 가지 아형 모두에서 주로 지지 요법 위주에서 표적화된 작용기전에 기반한 치료로 전환되고 있습니다. 현재의 치료 전략은 아밀로이드 단백질의 생성을 억제하고, 질병의 진행을 늦추며, 장기 기능을 유지하고, 생존율을 높이는 데 중점을 두고 있습니다.

ATTR 아밀로이드증의 경우, 타파미디스, 파티실란, 이노텔센, 에프론텔센, 부토리실란 등의 RNA 침묵화제와 같은 질환 수정 요법이 트랜스사이레틴(TTR) 수치를 안정화하거나 감소시킴으로써 치료 방식을 완전히 바꿔 놓았습니다. 현재 이 분야에서는 차세대 RNA 표적 치료법 및 유전자 편집 치료법으로 전환되고 있으며, 넥시그란·지클메란(nex-z) 등의 임상시험용 약물이 더욱 강력하고 지속적인 TTR 억제를 목표로 하고 있습니다.

AL 아밀로이드증의 경우, 치료는 기존의 화학요법에서 보다 표적을 좁힌 형질세포 중심 치료 요법으로 발전하고 있습니다. DARZALEX FASPRO를 기반으로 한 병용 요법은 1차 치료에서 중요한 핵심 치료법으로 자리 잡고 있습니다. 한편, BCMA를 표적으로 하는 CAR-T 요법, 이중 특이성 항체 및 삼중 특이성 항체, 피브리릴을 표적으로 하는 단일클론 항체와 같은 새로운 치료법들이 치료 선택지를 확대하고 정밀 의학으로의 전환을 뒷받침하고 있습니다.

이러한 진전에도 불구하고, 진단 지연, 돌이킬 수 없는 장기 손상, 그리고 아밀로이드 침착을 완전히 제거할 수 있는 근치적 치료법의 부재로 인해 여전히 해결되지 않은 의료적 요구가 많이 남아 있습니다. 그 결과, 아밀로이드 생성을 억제하고 아밀로이드를 능동적으로 제거하며 장기 기능을 회복시키는 것을 결합한 접근법에 대한 관심이 높아지고 있습니다.

전반적으로, 질환에 대한 인지도 제고, 조기 진단, 표적 치료법 접근성 확대, 그리고 후기 개발 단계에 있는 파이프라인의 강화로 인해, 주요 7개국 전체의 아밀로이드증 시장이 꾸준히 성장할 것으로 예측됩니다. 시장 규모 면에서는 미국이 여전히 가장 크며, 그 뒤를 유럽과 일본이 잇고 있습니다.

  • 저분자 화합물: ATTR 아밀로이드증에서 타파미디스(VYNDAMAX)는 TTR 안정화제로 작용하며, 특히 ATTR 심근증의 경우 트랜스사이레틴의 잘못된 접힘과 아밀로이드 섬유 형성을 방지함으로써 주요 경구용 질환 수정 요법으로서의 역할을 수행하고 있습니다.
  • RNA 기반 치료법(유전자 침묵화) : 파티실란, 이노텔센, 에프론테르센, 부토리실란 등의 약제는 siRNA 및 안티센스 올리고뉴클레오티드의 기전을 통해 간에서의 TTR 생성을 억제하며, hATTR 다발성 신경병증 및 심근병증의 현재 치료의 기반을 형성하고 있습니다.
  • 단일클론 항체: AL 아밀로이드증의 경우, DARZALEX FASPRO 등 CD38을 표적으로 하는 단일클론 항체가 현재의 표준 치료법으로 자리 잡고 있으나, 새롭게 등장한 피브리일 표적 항체는 면역 매개성 아밀로이드 제거를 촉진하는 것을 목적으로 하고 있습니다.
  • 세포 면역 요법 및 이중 특이성 항체: AL 아밀로이드증의 새로운 치료법으로는 BCMA를 표적으로 하는 CAR T 세포 요법, 이중 특이성 T 세포 엔게이저, 삼중 특이성 항체 등이 있으며, 이들은 비정상 형질세포의 제거를 촉진하고 혈액학적 반응을 더욱 높일 수 있도록 설계되었습니다.
  • 새로운 유전자 편집 치료법: 넥시그란·지클메란(nex-z)을 포함한 CRISPR-Cas9 기반 치료법, 뉴클레실란과 같은 새로운 siRNA 후보 물질 등 차세대 접근법들이 트랜스사이레틴 생성을 더욱 강력하고 잠재적으로 장기간에 걸쳐 억제하기 위해 개발되고 있습니다.

전반적으로, 아밀로이드증의 치료 방식은 대증 요법이나 단백질 안정화 요법에서 지속적 유전자 침묵화, 면역 요법, 그리고 유전자 편집 전략으로 진화하고 있습니다. 현재, 표적 생물학적 제제와 RNA 기반 치료법이 시장 성장을 주도하고 있는 한편, 차세대 파이프라인 신약들이 향후 치료법의 확대를 이끌고 있습니다.

자주 묻는 질문

  • 아밀로이드증의 주요 유형은 무엇인가요?
  • 아밀로이드증의 임상 증상은 어떤 것들이 있나요?
  • 아밀로이드증의 진단 방법은 무엇인가요?
  • 아밀로이드증의 치료 방법은 어떻게 되나요?
  • 아밀로이드증 시장의 성장 요인은 무엇인가요?
  • 아밀로이드증의 역학은 어떻게 되나요?
  • 아밀로이드증 시장의 미래 전망은 어떤가요?

목차

제1장 주요 인사이트

제2장 서론

제3장 아밀로이드증 : 주요 요약

제4장 아밀로이드증 : 주요 이벤트

제5장 아밀로이드증 : 역학 및 시장 조사 방법

제6장 아밀로이드증 : 시장 개요

제7장 아밀로이드증 : 질환 배경과 개요

제8장 아밀로이드증 : 치료와 가이드라인

제9장 아밀로이드증 : 역학 및 환자 인구

제10장 아밀로이드증 : 환자 경과

제11장 아밀로이드증 : 주요 7개국 분석

제12장 아밀로이드증 : 미충족 요구

제13장 아밀로이드증 : SWOT 분석

제14장 아밀로이드증 : KOL(Key Opinion Leader)의 견해

제15장 아밀로이드증 : 시장 참여 및 상환

제16장 부록

제17장 DelveInsight의 서비스 내용

제18장 면책사항

제19장 DelveInsight에 대해

LSH 26.07.27

Amyloidosis Insights and Trends

  • Amyloidosis is a rare, progressive, and multisystem disorder characterized by extracellular deposition of misfolded amyloid fibrils in tissues and organs, leading to progressive organ dysfunction. The most common systemic forms include immunoglobulin light chain (AL) amyloidosis and transthyretin (ATTR) amyloidosis (hereditary and wild-type).
  • Disease presentation is highly heterogeneous and organ-dependent, most frequently involving the heart, kidneys, peripheral nerves, and liver. Cardiac involvement (amyloid cardiomyopathy) is a major driver of morbidity and mortality, particularly in ATTR and advanced AL disease.
  • Clinical manifestations are often non-specific and multi-systemic, including heart failure with preserved ejection fraction (HFpEF), nephrotic syndrome, peripheral neuropathy, autonomic dysfunction, fatigue, and unexplained weight loss, contributing to frequent diagnostic delays.
  • Amyloidosis is driven by underlying protein misfolding disorders, where unstable precursor proteins (light chains in AL or transthyretin in ATTR) aggregate into insoluble fibrils, resulting in progressive extracellular deposition and tissue damage.
  • Diagnosis remains challenging and typically requires a combination of biomarkers, imaging (echocardiography, cardiac MRI, nuclear scintigraphy for ATTR), tissue biopsy with Congo red staining, and amyloid typing, often leading to underdiagnosis or late-stage detection.
  • The global disease burden is increasingly recognized, particularly for ATTR amyloidosis in aging populations and AL amyloidosis due to improved awareness and diagnostic capabilities, though true prevalence remains underestimated due to historical under-recognition.
  • Management is subtype-specific and multidisciplinary, focusing on reducing precursor protein production, stabilizing misfolded proteins, and managing end-organ dysfunction through coordinated cardiology, hematology, neurology, and nephrology care.
  • Therapeutic advances have significantly improved outcomes, including disease-modifying agents such as tafamidis (VYNDAMAX), acoramidis (ATTRUBY/BEYONTTRA), patisiran (ONPATTRO), inotersen (TEGSEDI), and vutrisiran (AMVUTTRA) for ATTR amyloidosis, and daratumumab (DARZALEX FASPRO) and bortezomib (VELCADE) based regimens for AL amyloidosis, alongside supportive heart failure and organ-directed therapies.
  • Despite progress, amyloidosis continues to represent a major unmet clinical need, driven by delayed diagnosis, limited disease awareness, irreversible organ damage at presentation, and the need for earlier intervention and broader access to advanced targeted therapies.

DelveInsight's 'Amyloidosis- Market Insights, Epidemiology and Market Forecast - 2036' report delivers an in-depth understanding of amyloidosis, historical and forecasted epidemiology, as well as the amyloidosis market trends in the United States, EU4 (Germany, Spain, Italy, and France), and the United Kingdom, and Japan.

The amyloidosis market report delivers a comprehensive analysis of the current treatment landscape, including standards of care, clinical practices, and evolving therapeutic algorithms. It evaluates amyloidosis patient burden trends, revenue & market share dynamics, peak patient share & therapy uptake analysis, and provides an in-depth market size assessment, and growth rate projections (Historical & Forecast 2022-2036) across global regions. The report highlights key unmet medical needs in amyloidosis and maps the competitive and clinical landscape to uncover high-value opportunities, providing a clear outlook on future market growth potential.

Key Factors Driving the Amyloidosis Market

Rising Amyloidosis Disease Recognition and Diagnosis

The overall prevalence and diagnosis rates of Amyloidosis are increasing due to improved disease awareness, wider availability of advanced imaging and biomarker-based diagnostics, growing use of genetic testing, and better differentiation between AL and ATTR subtypes, supporting continued market expansion.

Growing Opportunities in Targeted and Disease-Modifying Therapies

The amyloidosis market is being driven by rapid advances in targeted therapies, including RNA-silencing agents, monoclonal antibodies, plasma cell-directed therapies, and emerging gene-editing approaches aimed at reducing amyloid production, improving organ response, and potentially altering long-term disease progression.

Increasing Focus on Early Diagnosis and Multidisciplinary Disease Management

Increasing clinical focus on earlier diagnosis and multidisciplinary disease management, particularly in cardiac and neurologic amyloidosis, is expanding treatment eligibility and accelerating therapeutic adoption across both ATTR and AL amyloidosis populations.

Emerging Competitive Landscape in Amyloidosis

The competitive landscape of amyloidosis is evolving with continued development of next-generation transthyretin stabilizers, siRNA therapies, monoclonal antibodies targeting amyloid deposits, and novel plasma cell-targeted agents. Emerging pipeline assets such as nexiguran ziclumeran (nex-z), nucresiran, anselamimab, and other investigational therapies are expected to further strengthen market competition over the forecast period.

Amyloidosis Understanding and Treatment Algorithm

Amyloidosis Overview

Amyloidosis is a group of rare disorders caused by the accumulation of misfolded proteins (amyloid fibrils) in tissues and organs, leading to progressive organ dysfunction. The disease commonly affects the heart, peripheral nerves, and kidneys, with clinical manifestations varying by amyloid protein type. Major systemic forms include Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR), caused by mutations in the transthyretin (TTR) gene, and AL Amyloidosis, which results from excess monoclonal light-chain production by abnormal plasma cells.

Amyloidosis Diagnosis

Diagnosis of Amyloidosis is often delayed and challenging because of its heterogeneous clinical presentation and overlap with other cardiac, neurologic, and renal disorders. Initial evaluation includes testing for monoclonal proteins using serum and urine immunofixation and serum free light-chain assays to assess for AL Amyloidosis. Diagnosis is confirmed through tissue biopsy with Congo red staining, demonstrating apple-green birefringence under polarized light. Subtype identification may involve mass spectrometry-based amyloid typing, genetic testing for Hereditary Transthyretin Amyloidosis, and advanced imaging techniques such as echocardiography, cardiac MRI, and 99mTc-PYP scintigraphy for cardiac ATTR amyloidosis. Early diagnosis is critical to prevent irreversible organ damage.

Amyloidosis Treatment

Treatment of Amyloidosis focuses on reducing the production of amyloid-forming proteins, slowing disease progression, and managing organ-related complications. In Hereditary Transthyretin Amyloidosis, approved therapies include TTR stabilizers such as VYNDAMAX and gene-silencing agents including ONPATTRO, TEGSEDI, AMVUTTRA, and WAINUA, which reduce abnormal transthyretin production and help delay neurological and cardiac decline.

In AL Amyloidosis, treatment primarily targets the underlying plasma cell clone using anti-plasma cell regimens similar to those used in multiple myeloma. Current standard therapy includes a DARZALEX FASPRO-based regimen, while eligible patients may undergo autologous stem cell transplantation. Supportive care remains essential for managing cardiac, renal, and other organ complications, and emerging therapies such as monoclonal antibodies and CAR T-cell approaches are under clinical investigation.

Amyloidosis Unmet Needs

The section "unmet needs of amyloidosis" outlines the critical gaps between the current state of patient care, diagnosis, and the ideal & effective management of the disease. It highlights the obstacles experienced by patients, clinicians, and researchers and identifies potential solutions for future progress.

1. No curative therapies are currently available; existing treatments mainly slow disease progression rather than reverse established organ damage.

2. Delayed and challenging diagnosis due to nonspecific symptoms and clinical heterogeneity often results in advanced disease at presentation.

3. Irreversible cardiac and neurologic damage at diagnosis limits long-term treatment benefit and worsens patient outcomes.

4. There remains a need for therapies that effectively address both cardiomyopathy and neuropathy across amyloidosis subtypes, and others.....

Amyloidosis Epidemiology

Key Findings from Amyloidosis Epidemiological Analysis and Forecast

  • Amyloidosis shows an increasing diagnosed prevalence globally due to improved disease awareness, advancements in diagnostic techniques, and growing recognition of systemic amyloidosis subtypes.
  • AL Amyloidosis is the most common form of systemic amyloidosis and accounts for the majority of newly diagnosed cases. In the United States, approximately 1,275-3,200 new cases are reported annually, with an estimated incidence of 16.7 patients per million population in 2021.
  • AL Amyloidosis primarily affects older adults, with a median age at diagnosis of 63-65 years, and incidence increases substantially with advancing age. The disease also demonstrates a slight male predominance.
  • Hereditary Transthyretin Amyloidosis affects both males and females, although late-onset familial disease is more commonly observed in men. Increasing recognition of non-endemic and late-onset cases has contributed to growth in the diagnosed patient population.
  • Regional variation in disease burden remains significant, with higher diagnosed prevalence reported in several developed markets due to wider access to genetic testing, cardiac imaging, and specialized amyloidosis centers.

Amyloidosis Drug Analysis & Competitive Landscape

The Amyloidosis drug chapter provides a detailed, market-focused review of the approved therapies and emerging pipeline across Phase I-III clinical trials. It covers the mechanism of action, clinical trial data, regulatory approvals, patents, collaborations, and strategic partnerships for each therapy, along with their advantages, limitations, and recent developments. This section offers critical insights into the Amyloidosis treatment landscape, supporting market assessment, competitive analysis, and growth forecasting for the Amyloidosis therapeutics market.

Approved Therapies for Amyloidosis

Vutrisiran (AMVUTTRA): Alnylam Pharmaceuticals

AMVUTTRA is a subcutaneously administered transthyretin-directed siRNA (RNAi) therapy developed by Alnylam Pharmaceuticals for the treatment of ATTR amyloidosis, including Hereditary Transthyretin Amyloidosis and wild-type ATTR amyloidosis. The therapy received FDA approval in June 2022 for adults with hATTR amyloidosis with polyneuropathy and subsequently received a positive EU opinion for adults with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.

Daratumumab and hyaluronidase-fihj (DARZALEX FASPRO): Johnson & Johnson

DARZALEX FASPRO is the only CD38-directed antibody approved to be given subcutaneously to treat patients with multiple myeloma and now AL amyloidosis. DARZALEX FASPRO is co-formulated with recombinant human hyaluronidase PH20 (rHuPH20), which is part of Halozyme's ENHANZE drug delivery technology.

Amyloidosis Pipeline Analysis

Nexiguran ziclumeran (nex-z, NTLA-2001): Intellia Therapeutics and Regeneron

NTLA-2001 is an investigational in vivo CRISPR-based gene-editing therapy being developed by Intellia Therapeutics in collaboration with Regeneron Pharmaceuticals as a one-time treatment for ATTR amyloidosis. The therapy is designed to inactivate the TTR gene and is currently in Phase III development. NTLA-2001 has received Orphan Drug Designation (ODD), Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation from the US FDA, and ODD from the European Commission.

NXC-201: Immix Biopharma

NXC-201 is a sterically optimized BCMA-targeted chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy. NXC-201 is being studied for the treatment of patients with r/r AL amyloidosis, with the potential to expand into autoimmune indications. NXC-201 has been awarded ODD and regenerative medicine advanced therapy designation in the US by the FDA and ODD in Europe by the European Medicines Agency in r/r AL Amyloidosis.

Amyloidosis Key Players, Market Leaders, and Emerging Companies

  • Alnylam Pharmaceuticals
  • Johnson & Johnson
  • Intellia Therapeutics and Regeneron
  • Immix Biopharma
  • AbbVie, and others

Amyloidosis Drug Updates

  • In March 2026, Intellia Therapeutics announced that the US FDA had lifted the clinical hold on the Phase III MAGNITUDE trial of nexiguran ziclumeran (nex-z; NTLA-2001) for ATTR Cardiomyopathy (ATTR-CM), reinforcing regulatory momentum and enabling continued late-stage development of the investigational CRISPR-based gene-editing therapy.
  • In January 2026, Immix Biopharma announced that the US FDA granted Breakthrough Therapy Designation to NXC-201 for the treatment of relapsed/refractory AL Amyloidosis, supporting expedited development of the investigational therapy based on encouraging interim Phase II results from the NEXICART-2 trial presented at the American Society of Hematology (ASH) 2025 annual meeting.
  • In April 2026, Alnylam Pharmaceuticals announced plans to increase patient enrollment in the nucresiran clinical trial due to rapid recruitment momentum, while maintaining expectations to potentially launch the therapy for ATTR Cardiomyopathy (ATTR-CM) by 2030, subject to positive clinical data and regulatory approval.

Drug Class Insights

Amyloidosis Market Outlook

The amyloidosis treatment landscape has evolved markedly in recent years, shifting from largely supportive care to targeted, mechanism-based therapies across both ATTR and AL subtypes. Current strategies focus on reducing amyloid protein production, slowing disease progression, preserving organ function, and improving survival outcomes.

In ATTR amyloidosis, disease-modifying therapies such as tafamidis and RNA-silencing agents, including patisiran, inotersen, eplontersen, and vutrisiran, have transformed management by stabilizing or reducing transthyretin levels. The field is now moving toward next-generation RNA-targeting approaches and gene-editing therapies, with investigational agents such as Nexiguran Ziclumeran (nex-z) aiming for deeper and potentially durable TTR suppression.

In AL amyloidosis, treatment has progressed from conventional chemotherapy to more targeted plasma cell-directed regimens. DARZALEX FASPRO-based combinations have become a key backbone in first-line therapy, while emerging modalities such as BCMA-targeted CAR T therapies, bispecific and trispecific antibodies, and fibril-directed monoclonal antibodies are expanding treatment options and reinforcing the shift toward precision medicine.

Despite these advances, major unmet needs persist due to late diagnosis, irreversible organ damage, and the absence of curative therapies that can fully eliminate amyloid deposits. As a result, increasing focus is being placed on approaches that combine suppression of amyloid production with active amyloid clearance and organ recovery.

Overall, improving disease awareness, earlier diagnosis, expanding access to targeted therapies, and a strengthening late-stage pipeline are expected to support steady growth of the amyloidosis market across the 7MM, with the US remaining the dominant market, followed by Europe and Japan.

Drug Class/Insights into Leading Emerging and Marketed Therapies in Amyloidosis (2022-2036 Forecast)

The Amyloidosis market comprises targeted small molecules, biologics, RNA-based therapies, and emerging cell and gene therapies aimed at reducing amyloid production, stabilizing precursor proteins, suppressing abnormal plasma cells, or enhancing amyloid clearance across ATTR and AL amyloidosis.

  • Small molecules: In ATTR amyloidosis, tafamidis (VYNDAMAX) acts as a TTR stabilizer, preventing transthyretin misfolding and amyloid fibril formation, particularly in ATTR cardiomyopathy, supporting its role as a key oral disease-modifying therapy.
  • RNA-based therapies (gene silencing): Agents including patisiran, inotersen, eplontersen, and vutrisiran reduce hepatic TTR production through siRNA and antisense oligonucleotide mechanisms, forming the backbone of current treatment across hATTR polyneuropathy and cardiomyopathy.
  • Monoclonal antibodies: In AL Amyloidosis, CD38-targeting monoclonal antibodies such as DARZALEX FASPRO represent the current standard of care, while emerging fibril-directed antibodies aim to promote immune-mediated amyloid clearance.
  • Cellular immunotherapies and bispecific antibodies: Emerging AL amyloidosis therapies include BCMA-targeted CAR T-cell therapies, bispecific T-cell engagers, and trispecific antibodies, designed to improve elimination of abnormal plasma cells and deepen hematologic responses.
  • Emerging gene-editing therapies: Next-generation approaches such as CRISPR-Cas9-based therapies, including nexiguran ziclumeran (nex-z), and novel siRNA candidates such as nucresiran are being developed to achieve deeper and potentially long-lasting suppression of transthyretin production.

Overall, the amyloidosis treatment landscape is evolving from supportive and protein-stabilizing approaches toward durable gene-silencing, immunotherapy, and gene-editing strategies, with targeted biologics and RNA-based therapies currently driving market growth while next-generation pipeline agents shape future therapeutic expansion.

Amyloidosis Drug Uptake

This section focuses on the uptake rate of potential drugs expected to be launched in the market during the forecast period (2026-2036). The analysis covers the Amyloidosis drug's uptake, performance at peak, factors affecting performance during prime years of growth, patient uptake by therapy, and anticipated sales generated by each drug.

Drug uptake in Amyloidosis is increasing steadily due to improving diagnosis rates, growing disease awareness, and expanding use of targeted therapies across ATTR and AL amyloidosis. In ATTR amyloidosis, RNA-based therapies such as vutrisiran, patisiran, inotersen, and eplontersen are witnessing strong uptake because of their robust efficacy in reducing transthyretin production and slowing disease progression, while tafamidis continues to maintain significant use in ATTR cardiomyopathy.

In AL Amyloidosis, uptake of DARZALEX FASPRO-based regimens has increased substantially following its approval as the first FDA-approved therapy specifically indicated for AL amyloidosis. Emerging therapies, including BCMA-targeted therapies, bispecific antibodies, and gene-editing approaches, are expected to further support future market growth.

Amyloidosis Therapies Price Scenario & Trends

Pricing and analogue assessment of amyloidosis therapies highlights evolving price dynamics structures. This section summarizes the cost of approved treatments, the closest and most appropriate analogue selection for emerging therapies, and the understanding of how pricing influences market access, adherence, and long-term uptake.

Further details are provided in the final report....

Industry Experts and Physician Views for Amyloidosis

To keep up with Amyloidosis market trends, we take Key Opinion Leaders (KOLs) and Subject Matter Experts (SMEs) opinions working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Industry experts were contacted for insights on the emerging amyloidosis therapies, evolving treatment landscape, patient adherence to conventional therapies, therapy switching trends, drug adoption and uptake, accessibility challenges, and epidemiology and real-world prescription patterns in amyloidosis, including MD, PhD, Instructor, Postdoctoral Researcher, Professor, Researcher, and others.

DelveInsight's analysts connected with 10+ KOLs to gather insights at the country level. Centers such as the Columbia University Irving Medical Center, Universite Paris-Saclay, Bicetre Hospital, Mayo Clinic, National Amyloidosis Centre, etc., were contacted. Their opinion helps understand and validate current and emerging Amyloidosis therapies, highlight unmet medical needs, provide epidemiological context, and support strategic decisions for market access, therapy adoption, and pipeline prioritization in amyloidosis.

Qualitative Analysis: SWOT and Conjoint Analysis

We perform qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and conjoint analysis.

In the SWOT analysis of amyloidosis, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of disease diagnosis, patient awareness, patient burden, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided.

Conjoint analysis analyzes emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. Scoring is given based on these parameters to analyze the effectiveness of therapy.

The team of analysts analyzes promising emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. In efficacy, the trial's primary and secondary outcome measures are evaluated, whereas the therapies' safety is evaluated, wherein the acceptability, tolerability, and adverse events are mainly observed. In addition, the scoring is also based on the route of administration, order of entry, probability of success, and the addressable patient pool for each therapy. According to these parameters, the final weightage score and the ranking of the emerging therapies are decided.

Scope of the Report:

  • The report covers a segment of key events, an executive summary, a descriptive overview of amyloidosis, explaining its causes, signs and symptoms, pathogenesis, and currently available treatments.
  • Comprehensive insight has been provided into the epidemiology segments and forecasts, the future growth potential of the diagnosis rate, and disease progression along treatment guidelines.
  • Additionally, an all-inclusive account of both the current and emerging treatments, along with the elaborate profiles of late-stage and prominent therapies, will have an impact on the current treatment landscape.
  • A detailed review of the amyloidosis market, historical and forecasted market size, market share by therapies, detailed assumptions, and rationale behind our approach is included in the report, covering the 7MM drug outreach.
  • The report provides an edge while developing business strategies by understanding trends through SWOT analysis and expert insights/KOL views, patient journey, and treatment preferences that help in shaping and driving the 7MM amyloidosis market.

Report Insights

  • Amyloidosis Patient Population Forecast
  • Amyloidosis Therapeutics Market Size
  • Amyloidosis Pipeline Analysis
  • Amyloidosis Market Size and Trends
  • Amyloidosis Market Opportunity (Current and Forecasted)

Report Key Strengths

  • Epidemiology-based (Epi-based) Bottom-up Forecasting
  • Artificial Intelligence (AI)-Enabled Market Research Report
  • 11-Year Forecast
  • Amyloidosis Market Outlook (North America, Europe, Asia-Pacific)
  • Patient Burden Trends (By Geography)
  • Amyloidosis Treatment Addressable Market (TAM)
  • Amyloidosis Competitive Landscape
  • Amyloidosis Major Companies Insights
  • Amyloidosis Price Trends and Analogue Assessment
  • Amyloidosis Therapies Drug Adoption/Uptake
  • Amyloidosis Therapies Peak Patient Share Analysis

Report Assessment

  • Amyloidosis Current Treatment Practices
  • Amyloidosis Unmet Needs
  • Amyloidosis Clinical Development Analysis
  • Amyloidosis Emerging Drugs Product Profiles
  • Amyloidosis Market Attractiveness
  • Amyloidosis Qualitative Analysis (SWOT and conjoint analysis)

FAQs:

Market Insights

  • What was the amyloidosis market size, the market size by therapies, the market share (%) distribution in 2025, and what would it look like by 2036? What are the contributing factors for this growth?
  • What are the anticipated pricing variations among different geographies for the emerging therapies in the future?
  • What can be the future treatment paradigm of amyloidosis?
  • What are the disease risks, burdens, and unmet needs of amyloidosis? What will be the growth opportunities across the 7MM concerning the patient population with amyloidosis?
  • Who is the major future competitor in the market, and how will the competitors affect their market share?
  • What are the current options for the treatment of amyloidosis? What are the current guidelines for treating amyloidosis in the US, Europe, and Japan?

Reasons to Buy:

  • The report will help in developing business strategies by understanding the latest trends and changing treatment dynamics driving the amyloidosis market.
  • Bottom up forecasting builds from the affected population to product forecasts, delivering a robust, data driven approach ideal for new therapies and novel classes.
  • Insights on patient burden/disease incidence, evolution in diagnosis, and factors contributing to the change in the epidemiology of the disease during the forecast years.
  • Understand the existing market opportunities in varying geographies and the growth potential over the coming years.
  • Identifying strong upcoming players in the market will help devise strategies to help get ahead of competitors.
  • Detailed analysis and ranking of class-wise potential current and emerging therapies under the conjoint analysis section to provide visibility around leading classes.
  • To understand KOLs' perspectives on the accessibility, acceptability, and compliance-related challenges of existing treatment to overcome barriers in the future.
  • Detailed insights into the unmet needs of the existing market so that the upcoming players can strengthen their development and launch strategy.
  • This Artificial Intelligence (AI) enabled report summarizes and simplifies complex datasets within the report into clear, actionable insights for stakeholders, investors, and healthcare providers, enabling faster, data driven decisions.

Table of Contents

1. Key Insights

2. Report Introduction

3. Executive Summary of Amyloidosis

4. Key Events of Amyloidosis

  • 4.1. Upcoming Key Catalysts
  • 4.2. Key Conferences And Meetings
  • 4.3. Key Transactions And Collaborations
  • 4.4. News Flow

5. Epidemiology and Market Methodology of . Amyloidosis

6. Amyloidosis Market Overview at a Glance

  • 6.1. Clinical Landscape Analysis (By Molecule Type, Phase, and Route of Administration [ROA])
  • 6.2. Market Share of Amyloidosis by Therapies (%) in the 7MM in 2025
  • 6.3. Market Share of Amyloidosis by Therapies (%) in the 7MM in 2036

7. Disease Background And Overview of Amyloidosis

  • 7.1. Introduction
  • 7.2. Types
  • 7.3. Symptoms
  • 7.4. Causes
  • 7.5. Pathophysiology
  • 7.6. Diagnosis

8. Treatment and Guidelines of Amyloidosis

9. Epidemiology and Patient Population of Amyloidosis

  • 9.1. Key Findings
  • 9.2. Assumptions and Rationale: The 7MM
    • 9.2.1. Prevalent Cases of Amyloidosis in the 7MM
    • 9.2.2. Diagnosed Prevalence of Amyloidosis Cases in the 7MM
  • 9.3. The US
    • 9.3.1. Prevalent Cases of Amyloidosis in the US
    • 9.3.2. Diagnosed Prevalent Cases of Amyloidosis in the US
    • 9.3.3. Age-specific Cases of Amyloidosis in the US
    • 9.3.4. Type-specific Cases of Amyloidosis in the US
    • 9.3.5. Treated Cases of Amyloidosis in the US
  • 9.4. EU4 and the UK
    • 9.4.1. Prevalent Cases of Amyloidosis in EU4 and the UK
    • 9.4.2. Diagnosed Prevalent Cases of Amyloidosis in EU4 and the UK
    • 9.4.3. Age-specific Cases of Amyloidosis in EU4 and the UK
    • 9.4.4. Type-specific Cases of Amyloidosis in EU4 and the UK
    • 9.4.5. Treated Cases of Amyloidosis in EU4 and the UK
  • 9.5. Japan
    • 9.5.1. Prevalent Cases of Amyloidosis in Japan
    • 9.5.2. Diagnosed Prevalent Cases of Amyloidosis in Japan
    • 9.5.3. Age-specific Cases of Amyloidosis in Japan
    • 9.5.4. Type-specific Cases of Amyloidosis in Japan
    • 9.5.5. Treated Cases of Amyloidosis in Japan

10. Patient Journey of Amyloidosis

11. Amyloidosis: Seven Major Market Analysis

  • 11.1. Key Findings
  • 11.2. Market Outlook
  • 11.3. Conjoint Analysis
  • 11.4. Key Market Forecast Assumptions
    • 11.4.1. Cost Assumptions and Rebates
    • 11.4.2. Pricing Trends
    • 11.4.3. Analogue Assessment
    • 11.4.4. Launch Year and Therapy Uptakes
  • 11.5. Total Market Size of Amyloidosis in the 7MM
  • 11.6. The United States Market Size
    • 11.6.1. Total Market Size of Amyloidosis in the United States
    • 11.6.2. Market Size of Amyloidosis by Therapies in the United States
  • 11.7. EU4 and the UK Market Size
    • 11.7.1. Total Market Size of Amyloidosis in EU4 and the UK
    • 11.7.2. Market Size of Amyloidosis by Therapies in EU4 and the UK
  • 11.8. Japan Market Size
    • 11.8.1. Total Market Size of Amyloidosis in Japan
    • 11.8.2. Market Size of Amyloidosis by Therapies in Japan

12. Unmet Needs of Amyloidosis

13. SWOT Analysis of Amyloidosis

14. KOL Views of Amyloidosis

  • 14.1. Expert/KOL Interview Highlights

15. Market Access and Reimbursement of Amyloidosis

  • 15.1. United States
    • 15.1.1. Centre for Medicare and Medicaid Services (CMS)
  • 15.2. EU4 and the UK
    • 15.2.1. Germany
    • 15.2.2. France
    • 15.2.3. Italy
    • 15.2.4. Spain
    • 15.2.5. United Kingdom
  • 15.3. Japan
  • 15.4. Summary and comparison of Market Access and Pricing Policy Developments in 2025
  • 15.5. Market Access and Reimbursement of Amyloidosis Therapies

16. Appendix

  • 16.1. Bibliography
  • 16.2. Report Methodology

17. DelveInsight Capabilities

18. Disclaimer

19. About DelveInsight

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