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시장보고서
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2149656
전략적 인텔리전스 : 희귀질환 - 혁신, 투자, 그리고 미충족 수요Strategic Intelligence: Rare Disease: Innovation, Investment, and Unmet Need |
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희귀질환 시장은 규모는 크지만, 구조적으로 의료 서비스가 충분히 제공되지 않는 시장입니다.
개발 활동은 암 분야에 편중되어 있지만, 암 분야는 파이프라인 중에서도 성숙도가 가장 낮은 분야이기도 합니다.
희귀질환 분야의 M&A는 급격히 가속화되고 있으며, 2026년에는 이미 M&A 건수에서 사상 최대치를 기록했습니다.
희귀질환용 의약품(오펀드럭)의 지정 건수는 계속 증가하고 있지만, 규제 당국의 승인을 받았다고 해서 환자가 실제로 그 약을 구할 수 있는 것은 아닙니다.
범위
- 본 보고서에서는 희귀질환의 현황에 대해 해설하고, 치료 분야, 적응증, 치료법별로 의약품 개발이 어느 분야에 집중되고 있는지에 대해서도 다루고 있습니다. 또한, 이 분야에서 가장 활발히 활동하고 있는 기업들을 특집으로 다루며, 규제 상황과 접근 환경이 끊임없이 변화하는 가운데 각 기업이 M&A나 라이선싱 계약을 통해 어떻게 사업 기반을 구축하고 있는지에 대해서도 해설하고 있습니다.
구매 이유
- 본 보고서에서는 희귀질환의 현황에 대해 해설하고 있습니다. 여기에는 치료 영역, 적응증, 치료법별로 의약품 개발이 어디에 집중되어 있는지에 대한 분석이 포함됩니다. 또한, 이 분야에서 가장 활발하게 활동하고 있는 기업들을 선정하여, 규제 상황과 접근 환경이 끊임없이 변화하는 가운데 각 기업이 M&A 및 라이선싱을 통해 어떻게 사업 기반을 구축하고 있는지에 대해서도 다루고 있습니다.
목차
목차
- 요약
- 서론
- 희귀질환 개요
- 의약품 개발
- 사례 연구
- 기업
- 규제
- 미충족 의료 수요와 접근성
- 주요 포인트
- 부록:
- 약어
- 관련 보고서
- 저자
- 연락처
Rare disease is a large, structurally underserved market.
Development activity is heavily weighted to oncology, but oncology is also the least mature part of the pipeline.
Dealmaking in rare disease has accelerated sharply, with 2026 already the biggest year on record for M&As.
Orphan drug designations keep climbing, but regulatory approval does not guarantee patients can actually get the drug.
Scope
- This report talks about the rare disease landscape, including where drug dveelopment is concentrated across therapy areas, indications, and modalities. Also, the most active companies in this field are highlighted and how they are building through M&As and licensing agreements, all while the regulatory and access environment is continuously evolving.
Reasons to Buy
- This report talks about the rare disease landscape, including where drug dveelopment is concentrated across therapy areas, indications, and modalities. Also, the most active companies in this field are highlighted and how they are building through M&As and licensing agreements, all while the regulatory and access environment is continuously evolving.
Table of Contents
Table of Contents
- Executive Summary
- Introduction
- Rare Disease Overview
- Drug Development
- Case Studies
- Companies
- Regulatory
- Unmet Need and Access
- Key Takeaways
- Appendix:
- Abbreviations
- Related Reports
- Authors
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