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세계 베타 지중해 빈혈 시장 : 유형별, 치료법별, 유통채널별, 지역별 기회 및 예측(2017년-2031년)

Beta Thalassemia Market Assessment, By Type, By Therapy, By Distribution Channel, By Region, Opportunities and Forecast, 2017-2031F

발행일: | 리서치사: Market Xcel - Markets and Data | 페이지 정보: 영문 225 Pages | 배송안내 : 3-5일 (영업일 기준)

    
    
    


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세계 베타 지중해 빈혈 시장은 예측 기간 동안 복합 연간 성장률(CAGR) 7.75%를 나타낼 전망이며 2023년 5억 300만 달러에서 2031년에는 9억 1392만 달러로 성장할 것으로 예측됩니다. 이 시장은 최근 현저한 성장을 이루고 있으며 앞으로도 견조한 확대 페이스를 유지할 것으로 예상됩니다.

베타 지중해 빈혈는 부모로부터 유전되는 가장 흔한 상염색체 열성 유전성 질환으로, 베타글로빈 사슬의 합성의 결여 또는 결여로 이어지는 HBB 유전자의 돌연변이에 의한 기능적 헤모글로빈의 생산 감소를 특징으로 합니다. 심각도에 따라이 질병은 사소한, 중간 및 주요 유형의 베타 지중해 빈혈로 분류됩니다. 수혈, 철 킬레이트 요법, 유전자 치료, 골수 치료 등 다양한 치료법이 베타 지중해 빈혈의 치료에 사용됩니다. 골수 이식은 16세 미만의 환자에서 가장 많이 발생합니다.

베타 지중해 빈혈 시장은 베타 지중해 빈혈의 유병률 증가, 치료법의 진보 촉진, 포인트 오브 케어 검사 수요 증가 등의 영향을 받고 있습니다. 최근 건강 관리 인프라 성장과 의료비 증가는 베타 지중해 빈혈 시장을 크게 지원합니다. 또한, 혈액 관련 질환 부담을 완화하기 위한 정부의 이니셔티브는 관련 제품 수요에 긍정적인 영향을 미치고 있습니다.

베타 지중해 빈혈는 지중해, 동남 아시아, 인도 아대륙, 중동과 같은 저소득 지역에서 가장 흔합니다. 이 지역에서 미국과 같은 고소득 국가로의 이주는 유병률을 크게 변화시키고 있으며, 예를 들어 보고된 사례 수가 적음에도 불구하고 베타 지중해 빈혈의 유병률은 지난 50년간 7.5% 증가하고 있습니다. 이탈리아와 같은 국가들은 헤모글로빈증을 줄이기 위한 특정 정책을 시행하고 있으며, 이러한 이니셔티브는 평가 기간 동안 세계 베타 지중해 빈혈 시장에 영향을 미칠 것으로 예상됩니다. 또한 FDA에 의한 베타 지중해 빈혈 치료제의 승인은 주요 기업 간의 건전한 경쟁을 발전시키고 있습니다.

증가하는 베타 지중해 빈혈의 유병률

베타 지중해 빈혈는 남아시아, 중동, 북아프리카, 남유럽에서 현저한 유병률을 보여줍니다. 인구의 이동은 질병의 세계적 분포를 변화시키고 있습니다. 시리아와 이라크와 같은 전쟁의 영향을 받은 지역에서 난민의 유입은 질병 통계의 혼란에 기여하지만 베타 지중해 빈혈는 드문 질병으로 간주됩니다. 베타 지중해 빈혈 세계 유병률은 높은 보인율, 이민 동향, 혈족 결혼을 선호하는 문화적 선호에 의해 증가하고 있습니다. 베타 지중해 빈혈의 유병률이 증가함에 따라, 그 치료에 대한 수요는 예측 기간 동안 증가할 것으로 예상됩니다.

국제사라세미아 연합이 발표한 「Global Thalassemia Review-2023」에 의하면, 세계 인구의 5-7%가 체내의 헤모글로빈의 생산이나 기능에 영향을 주는 변이 유전자의 보유자인 것으로 추정되고 있습니다. 이에 따르면 연간 33만명 이상의 이환아가 태어났으며, 그 중 83%가 겸상적혈구증, 17%가 사라세미아이다(약 5만 6천명의 유아를 세는).

치료법의 진보

수혈과 철 킬레이트 요법과 같은 기존의 베타 지중해 빈혈 치료에는 몇 가지 한계가 있었지만 최근 베타 지중해 빈혈 치료의 진보로 글로빈 사슬 불균형의 시정, 비효율적 인 적혈구 조혈에 대처, 철 과잉증의 개선이라는 세 가지 주요 범주로 분류되는 치료법이 개선되고 있습니다. 이러한 새로운 치료법은 시험 중 적혈구 성숙제, 유전자 치료, 체세포 핵 이식에 의해 얻은 배아 줄기 세포 등을 포함합니다. 현재 진행중인 유전자 편집 및 철 대사 조절제의 임상시험에서는 새로운 개선이 기대되고 있습니다. 현재 베타 지중해 빈혈 환자는 몇 가지 치료 옵션이 있으며 베타 지중해 빈혈 시장은 더욱 강화되고 있습니다.

시장을 활성화하는 규제 당국의 초점

규제기관은 신규 치료법을 평가·승인함으로써 베타 지중해 빈혈 시장을 활성화시키는 중요한 역할을 담당하고 있습니다. 규제 기관이 새로운 치료법에 초점을 맞추면 환자에게 새로운 치료법의 선택이 늘어납니다. 예를 들어, 베타글로빈 유전자의 기능적 인공 사본을 도입하는 ZYNTEGLO와 같은 유전자 치료의 승인은 베타 지중해 빈혈 치료에서 중요한 이정표입니다. 또한 신규 유전자 치료에 대한 규제 당국의 지원과 유전자 치료에 있어서의 CRISPR/Cas9와 인공 다능성 줄기 세포(IPSC) 기술의 조합은 규제 당국이 이 분야의 진보를 촉진할 가능성을 나타내고 있습니다. 이러한 혁신적인 치료법의 개발과 승인에 대한 명확한 경로를 제시함으로써, 규제 기관은 연구 개발을 개선하고 결국 베타 지중해 빈혈의 치료 상황을 확대할 수 있습니다.

수혈은 베타 지중해 빈혈에 대한 가장 흔한 치료법입니다. 심한 베타 지중해 빈혈에서는 수혈 의존성 살라세미아로 알려진 정기 수혈이 필요한 환자도 있습니다. 수혈은 신체의 적혈구 수를 늘리고 조직으로의 산소 공급을 개선하는 데 도움이 됩니다. 그러나 정기적인 수혈은 철 과잉을 일으킬 수 있으며 간, 심장, 췌장과 같은 중요한 기관을 손상시킬 수 있지만 베타 지중해 빈혈 환자에게는 효과적인 것으로 입증되었습니다. 따라서 과도한 철분을 체외로 배출하기 위해서는 철 킬레이트 요법이 필요할 수 있습니다. 효과를 높이기 위해 수혈 외에도 여러 가지 병용 요법이 수행됩니다. 예를 들어(2023년) 4월에 PubMed에 게재된 논문에 따르면, 수혈 의존성 살라세미아 환자를 대상으로 실시한 연구에서 히드록시우레아의 병용 요법은 이들 환자의 헤모글로빈치를 개선할 뿐만 아니라, 수혈 간격을 유의하게 연장하는 것으로 나타났습니다.

병원 약국이 주요 유통 채널

병원 약국 부문은 베타 지중해 빈혈 치료의 주요 유통 채널이 될 것으로 예상됩니다. 병원은 이 질환에 필요한 복잡한 의료 관리를 위해 베타 지중해 빈혈 치료제의 주요 센터입니다. 베타 지중해 빈혈 환자는 종종 정기적 인 수혈, 철 킬레이트 요법 및 치유의 잠재적 치료가 필요하기 때문에 광범위한 의료 관리가 필요합니다. 또한 병원은 이러한 치료와 관련된 전문적인 케어 및 관리에 대응할 수 있는 설비가 갖추어져 있기 때문에 베타 지중해 빈혈 치료를 실시·관리하는 주요 장소가 되고 있습니다.

북미가 베타 지중해 빈혈 시장을 독점

북미는 베타 지중해 빈혈 시장에서 가장 높은 시장 점유율을 가진 주요 지역으로 예측됩니다. 북미 우위성은 이 시장에서 주요 기업의 강한 존재감, 의료비 증가, 사라세미아 증례 증가, 연구 활동 증가, 이 지역의 가처분 소득의 높이, 의료비의 높이, 헤모글로빈 장애를 줄이기 위한 정부의 이니셔티브 등의 요인에 의해 지배되고 있습니다. 현재 가장 승인된 유전자 치료는 미국과 캐나다에서 승인되었으며 베타 지중해 빈혈 시장 수익의 주요 점유율에 기여하고 있습니다. 아시아태평양 및 중동 및 아프리카는 미개발 시장에서 큰 비즈니스 기회와 베타 지중해 빈혈 유병률 상승으로 높은 복합 연간 성장률(CAGR) 성장할 것으로 예측됩니다.

향후 시장 시나리오(2024년-2031년)

이민 동향과 질병 분포 패턴의 변화로 인한 베타 지중해 빈혈 유병률 증가는 베타 지중해 빈혈 시장의 성장을 크게 이끌고 있습니다.

임상시험 중 적혈구 성숙제, 유전자 치료, 배아 줄기세포와 같은 베타 지중해 빈혈 치료의 진보는 베타 지중해 빈혈 시장에 극적으로 기여하고 있습니다.

베타 지중해 빈혈에 대한 새로운 치료법의 개발과 승인에 대한 규제의 중점화는 상품화된 제품 수 증가로 이어지고 향후 시장 성장에 기여할 것으로 예상됩니다.

수혈 요법은 높은 효능과 비용 효과로 베타 지중해 빈혈 시장에서 치료법의 주류가 될 것으로 예상됩니다.

본 보고서에서는 세계 제습기 시장을 조사했으며,, 시장 정의와 개요, 시장 규모 추이와 예측, 각종 구분, 지역별 상세 분석, 산업 구조, 시장성장에 대한 영향요인 분석, 사례 연구, 경쟁 구도, 주요 기업 프로파일 등을 정리했습니다.

목차

제1장 조사 방법

제2장 프로젝트의 범위와 정의

제3장 주요 요약

제4장 세계 베타 지중해 빈혈 시장 전망(2017년-2031년)

  • 시장 규모와 예측
    • 가격별
    • 수량별
  • 유형별
    • 베타 사라 세미아 마이너
    • 베타 지중해 빈혈 인터미디어
    • 베타 사라 세미아 메이저
  • 테라피별
    • 수혈
    • 철 킬레이션 요법
    • 엽산 보충제
    • 유전자 치료
    • 골수 이식
  • 유통 채널별
    • 병원 약국
    • 소매 약국
    • 온라인 약국
  • 지역별
    • 북미
    • 유럽
    • 아시아태평양
    • 남미
    • 중동 및 아프리카
  • 기업별 시장 점유율(%)(2023년)

제5장 세계 베타 지중해 빈혈 시장 전망, 지역별(2017년-2031년)

  • 북미
    • 시장 규모와 예측
    • 유형별
    • 테라피별
    • 유통 채널별
    • 미국
    • 캐나다
    • 멕시코

모든 부문은 대상이 되는 모든 지역 및 국가에 제공됩니다.

  • 유럽
    • 독일
    • 프랑스
    • 이탈리아
    • 영국
    • 러시아
    • 네덜란드
    • 스페인
    • 터키
    • 폴란드
  • 아시아태평양
    • 인도
    • 중국
    • 일본
    • 호주
    • 베트남
    • 한국
    • 인도네시아
    • 필리핀
  • 남미
    • 브라질
    • 아르헨티나
  • 중동 및 아프리카
    • 사우디아라비아
    • 아랍에미리트(UAE)
    • 남아프리카

제6장 시장 매핑(2023년)

  • 유형별
  • 테라피별
  • 유통 채널별
  • 지역별

제7장 거시적 환경과 산업 구조

  • 수요 공급 분석
  • 수출입 분석
  • 밸류체인 분석
  • PESTEL 분석
    • 정치적 요인
    • 경제 시스템
    • 사회적 영향
    • 기술의 진보
    • 환경에 미치는 영향
    • 법령 준수 및 규제 정책(법적 기관 포함)
  • Porter's Five Forces 분석
    • 공급자 파워
    • 바이어 파워
    • 대체 위협
    • 신규 참가자의 위협
    • 경쟁 기업간 경쟁 관계

제8장 시장 역학

  • 성장의 원동력
  • 성장 억제제(과제와 억제)

제9장 규제 프레임워크과 혁신

  • 임상시험
  • 특허의 정세
  • 규제 당국의 승인
  • 혁신/신기술

제10장 주요 기업의 정세

  • 시장 리더 주요 5개사의 경쟁 매트릭스
  • 시장 리더 상위 5개사 시장 수익 분석(%(2023년))
  • 합병 및 인수/합작사업(해당하는 경우)
  • SWOT 분석(시장 참가 기업 5명용)

제11장 사례 연구

제12장 주요 기업의 전망

  • Bluebird Bio, Inc.
    • 기업 개요
    • 주요 관리 담당자
    • 제품 및 서비스
    • 재무 상황(보고대로)
    • 중점 시장과 지리적 존재
    • 최근 동향
  • Bristol-Myers Squibb Co
  • GlaxoSmithKline plc
  • Incyte Corporation
  • CRISPR Therapeutics AG
  • Ionis Pharmaceuticals Inc
  • Vertex Pharmaceuticals Incorporated
  • Apotex Inc.
  • Novartis International AG

위의 회사는 시장 점유율에 따라 주문을 유지하지 않으며 조사 작업 중에 사용 가능한 정보에 따라 변경될 수 있습니다.

제13장 전략적 권장사항

제14장 미국에 관한 면책사항

BJH 24.02.26

Global beta thalassemia market is projected to witness a CAGR of 7.75% during the forecast period 2024-2031F, growing from USD 503 million in 2023, to USD 913.92 million in 2031. The market has experienced significant growth in recent years and is expected to maintain a strong pace of expansion in the coming years.

Beta thalassemia is the most common autosomal recessive disorder inherited from parents and characterized by a reduced production of functional hemoglobin due to a mutation in the HBB gene that leads to the deficient or absent synthesis of beta-globin chains. Based on the severity, the disorder is categorized into minor, intermediate, and major types of beta thalassemia. A variety of therapies like blood transfusion, iron chelation therapy, gene therapy, and bone marrow therapy treat the beta thalassemia condition. Bone marrow transplants are most common in patients under the age of 16 years.

The beta thalassemia marktherapies andly influenced by the growing prevalence of beta thalassemia, escalated advancement in therapies, and increasing demand for point-of-care testing. Growing healthcare infrastructure and increased healthcare spending in recent years have significantly supported the beta thalassemia market. Additionally, government initiatives to reduce the blood-related disease burden have positively impacted the demand for relevant products.

Beta thalassemia is most common in low-income regions like Mediterranean, Southeast Asia, the Indian subcontinent, and the Middle East. The migration of people from these regions to high-income countries like the United States has significantly changed the prevalence, for example, the prevalence of beta thalassemia has increased by 7.5% in the last 50 years despite the low number of reported cases. Countries like Italy implemented specific policies for reducing hemoglobinopathies, these initiatives are anticipated to impact the global beta thalassemia market during the assessment period. Alongside, FDA approval of beta thalassemia therapies in recent times has developed healthy competition among the key players.

In January 2024, Vertex Pharmaceuticals Incorporated announced that U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved its CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), a CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy. The therapy is meant for treating transfusion-dependent beta thalassemia (TDT) in patients above the age of 12 years. The therapy is available in the United States for now in hospitals with expertise in stem cell transplantation. CASGEVY has shown a 91.4% success rate in patients with TDT.

Growing Prevalence of Beta Thalassemia

Beta thalassemia has a significant prevalence in South Asia, Middle East, North Africa, and Southern Europe. Population migration is changing the global distribution of disease. The flow of refugee populations from war-affected zones, like Syria and Iraq, is contributing to the disturbance of disease statistics, but beta thalassemia is considered a rare disease. The global prevalence of beta thalassemia is increasing due to a high carrier rate, migration trends, and cultural preference for consanguineous marriages. With the increasing prevalence of beta thalassemia, the demand for its treatment is anticipated to rise during the forecast period.

As per 'Global Thalassemia Review - 2023' published by Thalassemia International Federation estimates, 5-7% of the global population is the carrier of mutated genes affecting the production or function of the hemoglobin in the body. It suggests that over 330,000 affected infants are born annually out of which 83% have sickle cell disorders and 17% are thalassemia (counting around 56,000 infants).

Escalated Advancement in Therapies

Conventional therapies for beta thalassemia, such as transfusion and iron chelation, have several limitations, however, recent advancements in beta thalassemia therapies have led to improved therapies that can be categorized into three major categories, correction of the globin chain imbalance, addressing ineffective erythropoiesis, and improving iron overload. These emerging therapies include investigational erythroid maturation agents, gene therapy, and embryonic-like stem cells obtained by somatic cell nuclear transfer. Ongoing clinical trials of gene editing and agents modulating iron metabolism promise new improvements. Patients with beta thalassemia have several therapeutic options nowadays, further strengthening the beta thalassemia market.

For example, in August 2023, the U.S. FDA approved Bristol Myers Squibb's Reblozyl (luspatercept-aamt) for providing first-line treatment of anemia in adults with lower-risk myelodysplastic syndromes requiring transfusions. Reblozyl is commercialized through global collaboration between Bristol Mayer Squibb and Merck since November 2021. With this approval, Reblozyl is now approved in the United States for patients of anemia, beta thalassemia, and myelodysplastic syndromes.

Focus of Regulatory Bodies to Catalyze the Market

Regulatory bodies play a crucial role in catalyzing the beta thalassemia market by evaluating and approving novel therapies. The focus of regulatory bodies on emerging treatments can improve the availability of novel treatment options for patients. For instance, the approval of gene therapies such as ZYNTEGLO, which introduces functional, engineered copies of beta-globin genes, represents a significant milestone in the treatment of beta thalassemia. Additionally, the regulatory support for novel genetic therapies and the combination of CRISPR/Cas9 and induced pluripotent stem cell (IPSC) technologies in gene therapy demonstrate the potential for regulatory bodies to foster advancements in the field. By providing a clear pathway for developing and approving these innovative therapies, regulatory bodies can improvise the research and development, ultimately expanding the treatment landscape for beta thalassemia.

For example, in March 2023, Bristol Myers Squibb received European Commission approval for Reblozyl (luspatercept) for anemia in adult patients with non-transfusion-dependent beta thalassemia. After the approval, Reblozyl is approved and available in the European Union (EU), the United States, and Canada for treating beta thalassemia patients. The European Commission approved it based on the phase 2 BEYOND study, which proved the efficacy and safety of Reblozyl versus placebo in 145 patients.

Blood Transfusion Segment Dominate the Market

Blood transfusion is the most common type of therapy for beta thalassemia. In more severe cases, such as beta thalassemia major, some patients may require periodic blood transfusions known as transfusion-dependent thalassemia. Blood transfusions help to increase the number of red blood cells in the body and improve oxygen delivery to the tissues. However, regular blood transfusions can lead to iron overload, which can damage vital organs like the liver, heart, and pancreas, but is proven effective in beta thalassemia patients. Therefore, iron chelation therapy may be necessary to remove excess iron from the body. Several conjunctive therapies are provided in addition to blood transfusion to increase efficacy. For instance, as per an article published in PubMed in April 2023, the study conducted among transfusion-dependent thalassemia patients showed that conjunctive therapy of hydroxyurea significantly increases the time interval between transfusions as well as improves the hemoglobin level in these patients.

Hospital Pharmacies are the Leading Distribution Channel

The hospital pharmacies segment is anticipated to be the leading distribution channel for beta thalassemia treatments. Hospitals are major centers for beta thalassemia drugs due to the complex medical management required for this condition. Patients with beta thalassemia often need routine blood transfusions, iron chelation therapy, and potentially curative treatments, which demand extensive medical supervision. Additionally, hospitals are equipped to handle the specialized care and monitoring associated with these treatments, making them primary location for administering and managing beta thalassemia therapies.

North America Dominates Beta Thalassemia Market

North America is anticipated to be the leading region in the beta thalassemia market with the highest market share. The dominance of North America is governed by factors like the strong presence of major players in the market and is characterized by increasing healthcare expenditure, rising cases of thalassemia, a growing number of research activities, high disposable income of the region, high healthcare expenditure, and government initiatives to reduce hemoglobinopathies. Presently, the most approved gene therapies are approved in the United States and Canada, contributing the major share of revenue to the beta thalassemia market. Asia-Pacific and Middle East and Africa are anticipated to grow with high CAGR due to large opportunities in untapped markets and the rising prevalence of beta thalassemia.

Future Market Scenario (2024 - 2031F)

Growing prevalence of beta thalassemia due to migration trends and changes in disease distribution patterns are majorly driving the growth in the beta thalassemia market.

Advancements in beta thalassemia therapies such as investigational erythroid maturation agents, gene therapy, and embryonic-like stem cells drastically contribute to the beta thalassemia market.

Regulatory emphasis on the development and approval of novel therapies for beta thalassemia is leading to an increase in the number of commercialized products which is anticipated to contribute towards the future growth of the market.

Blood transfusion segment is anticipated to dominate therapy type in the beta thalassemia market due to high efficacy and cost-effectiveness.

Key Players Landscape and Outlook

Key participants in the beta thalassemia market include Bluebird Bio, Inc., Bristol-Myers Squibb Co., and Vertex Pharmaceuticals Incorporated. The market caters to several pharmaceutical and biotechnology companies and startups. These companies are involved in the development and commercialization of various treatments and therapies for beta thalassemia. The players in this market are actively involved in product development and approvals, collaboration, and other market tactics. Several players have promising product pipelines and therapies under different phases of clinical trials.

For instance, Shanghai BDgene Co., Ltd., Shenzhen Hemogen, Editas Medicine, Inc., Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Bristol-Myers Squibb, Editas Medicine, Inc., CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd, are some market players that have genetic and biological products under clinical investigation, presently.

In November 2023, MHRA authorized the world's first gene therapy (Casgevy) to cure sickle-cell anemia and transfusion-dependent B-thalassemia. The therapy was developed by CRISPR therapeutics. Casgevy is the first approved medicine that utilizes the innovative gene-editing technique CRISPR, for which its inventors were awarded the Nobel Prize in 2020.

Table of Contents

1. Research Methodology

2. Project Scope & Definitions

3. Executive Summary

4. Global Beta Thalassemia Market Outlook, 2017-2031F

  • 4.1. Market Size & Forecast
    • 4.1.1. By Value
    • 4.1.2. By Volume
  • 4.2. By Type
    • 4.2.1. Beta Thalassemia Minor
    • 4.2.2. Beta Thalassemia Intermedia
    • 4.2.3. Beta Thalassemia Major
  • 4.3. By Therapy
    • 4.3.1. Blood Transfusions
    • 4.3.2. Iron Chelation Therapy
    • 4.3.3. Folic Acid Supplements
    • 4.3.4. Gene Therapy
    • 4.3.5. Bone Marrow Transplants
  • 4.4. By Distribution Channel
    • 4.4.1. Hospital Pharmacies
    • 4.4.2. Retail Pharmacies
    • 4.4.3. Online Pharmacies
  • 4.5. By Region
    • 4.5.1. North America
    • 4.5.2. Europe
    • 4.5.3. Asia-Pacific
    • 4.5.4. South America
    • 4.5.5. Middle East and Africa
  • 4.6. By Company Market Share (%), 2023

5. Global Beta Thalassemia Market Outlook, By Region, 2017-2031F

  • 5.1. North America*
    • 5.1.1. Market Size & Forecast
      • 5.1.1.1. By Value
      • 5.1.1.2. By Volume
    • 5.1.2. By Type
      • 5.1.2.1. Beta Thalassemia Minor
      • 5.1.2.2. Beta Thalassemia Intermedia
      • 5.1.2.3. Beta Thalassemia Major
    • 5.1.3. By Therapy
      • 5.1.3.1. Blood Transfusions
      • 5.1.3.2. Iron Chelation Therapy
      • 5.1.3.3. Folic Acid Supplements
      • 5.1.3.4. Gene Therapy
      • 5.1.3.5. Bone Marrow Transplants
    • 5.1.4. By Distribution Channel
      • 5.1.4.1. Hospital Pharmacies
      • 5.1.4.2. Retail Pharmacies
      • 5.1.4.3. Online Pharmacies
    • 5.1.5. United States*
      • 5.1.5.1. Market Size & Forecast
      • 5.1.5.1.1. By Value
      • 5.1.5.1.2. By Volume
      • 5.1.5.2. By Type
      • 5.1.5.2.1. Beta Thalassemia Minor
      • 5.1.5.2.2. Beta Thalassemia Intermedia
      • 5.1.5.2.3. Beta Thalassemia Major
      • 5.1.5.3. By Therapy
      • 5.1.5.3.1. Blood Transfusions
      • 5.1.5.3.2. Iron Chelation Therapy
      • 5.1.5.3.3. Folic Acid Supplements
      • 5.1.5.3.4. Gene Therapy
      • 5.1.5.3.5. Bone Marrow Transplants
      • 5.1.5.4. By Distribution Channel
      • 5.1.5.4.1. Hospital Pharmacies
      • 5.1.5.4.2. Retail Pharmacies
      • 5.1.5.4.3. Online Pharmacies
    • 5.1.6. Canada
    • 5.1.7. Mexico

All segments will be provided for all regions and countries covered

  • 5.1. Europe
    • 5.1.6. Germany
    • 5.1.7. France
    • 5.1.8. Italy
    • 5.1.9. United Kingdom
    • 5.1.10. Russia
    • 5.1.11. Netherlands
    • 5.1.12. Spain
    • 5.1.13. Turkey
    • 5.1.14. Poland
  • 5.2. Asia-Pacific
    • 5.2.6. India
    • 5.2.7. China
    • 5.2.8. Japan
    • 5.2.9. Australia
    • 5.2.10. Vietnam
    • 5.2.11. South Korea
    • 5.2.12. Indonesia
    • 5.2.13. Philippines
  • 5.3. South America
    • 5.3.6. Brazil
    • 5.3.7. Argentina
  • 5.4. Middle East & Africa
    • 5.4.6. Saudi Arabia
    • 5.4.7. UAE
    • 5.4.8. South Africa

6. Market Mapping, 2023

  • 6.1. By Type
  • 6.2. By Therapy
  • 6.3. By Distribution Channel
  • 6.4. By Region

7. Macro Environment and Industry Structure

  • 7.1. Demand Supply Analysis
  • 7.2. Import Export Analysis
  • 7.3. Value Chain Analysis
  • 7.4. PESTEL Analysis
    • 7.4.6. Political Factors
    • 7.4.7. Economic System
    • 7.4.8. Social Implications
    • 7.4.9. Technological Advancements
    • 7.4.10. Environmental Impacts
    • 7.4.11. Legal Compliances and Regulatory Policies (Statutory Bodies Included)
  • 7.5. Porter's Five Forces Analysis
    • 7.5.6. Supplier Power
    • 7.5.7. Buyer Power
    • 7.5.8. Substitution Threat
    • 7.5.9. Threat from New Entrant
    • 7.5.10. Competitive Rivalry

8. Market Dynamics

  • 8.1. Growth Drivers
  • 8.2. Growth Inhibitors (Challenges and Restraints)

9. Regulatory Framework and Innovation

  • 9.1. Clinical Trials
  • 9.2. Patent Landscape
  • 9.3. Regulatory Approvals
  • 9.4. Innovations/Emerging Technologies

10. Key Players Landscape

  • 10.1. Competition Matrix of Top Five Market Leaders
  • 10.2. Market Revenue Analysis of Top Five Market Leaders (in %, 2023)
  • 10.3. Mergers and Acquisitions/Joint Ventures (If Applicable)
  • 10.4. SWOT Analysis (For Five Market Players)

11. Case Studies

12. Key Players Outlook

  • 12.1. Bluebird Bio, Inc.
    • 12.1.1. Company Details
    • 12.1.2. Key Management Personnel
    • 12.1.3. Products & Services
    • 12.1.4. Financials (As reported)
    • 12.1.5. Key Market Focus & Geographical Presence
    • 12.1.6. Recent Developments
  • 12.2. Bristol-Myers Squibb Co
  • 12.3. GlaxoSmithKline plc
  • 12.4. Incyte Corporation
  • 12.5. CRISPR Therapeutics AG
  • 12.6. Ionis Pharmaceuticals Inc
  • 12.7. Vertex Pharmaceuticals Incorporated
  • 12.8. Apotex Inc.
  • 12.9. Novartis International AG

Companies mentioned above DO NOT hold any order as per market share and can be changed as per information available during research work.

13. Strategic Recommendations

14. About Us & Disclaimer

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