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유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 - 인사이트, 역학, 시장 예측(2034년)

Hereditary Transthyretin Amyloidosis - Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast - 2034

발행일: | 리서치사: DelveInsight | 페이지 정보: 영문 200 Pages | 배송안내 : 2-10일 (영업일 기준)

    
    
    




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주요 하이라이트 :

  • 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)은 트랜스티레틴(TTR) 유전자의 돌연변이로 인해 아밀로이드라고 불리는 비정상적인 단백질 침착이 다양한 장기, 특히 신경이나 심장에 축적되어 진행성 손상이나 흔들림, 틱틱감, 근력 저하, 심장 문제 등의 증상을 일으킵니다.
  • hATTR은 또한 가족성 아밀로이드 다발신경병(FAP)과 가족성 아밀로이드 심근증(FAC)으로 분류됩니다. TTR 유전자에는 120종 이상의 돌연변이가 존재하며, 각각의 돌연변이별 발병 패턴, 증상, 예후가 다릅니다. 가장 흔한 ATTR 돌연변이로는 ATTR V30M 돌연변이, ATTR V122I 돌연변이, ATTR T60A 돌연변이 등이 있습니다.
  • 복부 지방 생검은 침습성이 낮고 안전한 검사법으로, 아밀로이드 침착의 조직학적 확인과 형별이 가능합니다.
  • ATTR에는 여러 표현형이 있습니다. 심장에 영향을 미치고 심부전을 일으킬 수 있는 ATTR 심근증(CM), 뇌를 포함한 말초 신경계에 영향을 미치는 ATTR 다발신경장애(PN), 둘 다의 증상을 나타내는 혼합형 표현형 등입니다.
  • 2025년 8월, Prothena Corporation은 Novo Nordisk가 2025년 2분기에 발표한 내용으로, 동사 최초의 퍼스트 인 클래스의 아밀로이드 제거 항체 후보인 코라미투그에 대해, 2025년에 심근증을 동반하는 ATTR 아밀로이드시스(ATTR-CM)를 대상으로 했습니다. 콜라미투그는 원래 Prothena Corporation이 개발했으며 2021년 7월에 Novo Nordisk가 인수했습니다.
  • 현재 치료 옵션으로는 미국 FDA 승인 AMVUTTRA(부트리실란), ONPATTRO(파티실란), TEGSEDI(이노테르센), VYNDAQEL(타파미디스메글루민), VYNDAMAX(타파미디스), WAINUA(에프론테르센) 등을 들 수 있습니다.
  • hATTR 관리를 위해 몇 가지 잠재적인 치료법이 연구되었습니다. 예측기간(2025-2034년) 동안 Nexiguran ziclumeran, ALXN2220, Coramitug 등의 유망한 후보약의 출시가 예정되어 있으며, 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 역학에 큰 변화를 가져올 것으로 예측됩니다.

DelveInsight의 '유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 - 인사이트, 역학, 시장 예측(2034년)' 보고서는 hATTR에 대한 깊은 이해, 과거 및 예측된 역학뿐만 아니라 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국 및 일본에서의 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 동향을 제공합니다.

본 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 보고서에서는 현재의 치료 실천, 신흥 약제, 개별 치료법에 있어서 hATTR의 점유율, 2020년부터 2034년까지의 현재 및 예측되는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 규모를 주요 7개국 시장별로 분석했습니다. 또한 현재의 hATTR 치료 실천/알고리즘과 미충족 의료 요구에 대해서도 다루어 최적의 기회를 선별하고 시장의 본질적인 잠재력을 평가합니다.

대상 지역 :

  • 미국
  • EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인) 및 영국
  • 일본

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 이해 및 치료 알고리즘

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 개요

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증은 TTR(트랜스티레틴) 유전자의 돌연변이에 의해 유발되는 드문 유전성 진행성 질환입니다. 이러한 돌연변이로 인해 트랜스티레틴 단백질이 비정상적인 폴딩(미스폴딩)을 일으켜 다양한 장기와 조직에 아밀로이드 섬유로 축적됩니다. 이 축적은 주로 말초 신경, 심장, 때로는 소화관에 영향을 미칩니다. 증상은 다양하지만, 일반적으로 진행성 말초신경장애(마비, 쑤시기, 통증), 자율신경기능장애(현기증, 소화기계의 문제 등), 심근증(숨이 끊어짐, 피로, 심부전을 일으킨다) 등이 포함됩니다. 치료를 받지 않은 채로 두면 hATTR 아밀로이드증은 심각한 장기 장애를 일으키고 종종 치명적입니다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 진단

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 진단은 다양한 증상과 비특이성으로 인해 문제를 수반할 수 있습니다. 진단 과정은 일반적으로 가족력 청취 및 신경 장애 및 심장 증상의 평가를 포함한 상세한 임상 평가로 시작됩니다. TTR 유전자의 돌연변이를 확인하고 다른 아밀로이드증 형태와 구별하기 위해서는 유전자 검사가 필수적입니다. 콩고레드 염색을 수반하는 조직 생검은 아밀로이드 침착의 확인에 이용되며, 심 에코 검사, 심장 MRI, 핵의학 검사(예 Tc-99m-PYP 스캔) 등의 화상 진단 기술은 심장 병변의 평가에 도움이 됩니다. 혈액검사, 소변검사, 신경전도검사는 진단을 보강하고, 혈청/뇨중 면역고정법은 경쇄(AL) 아밀로이드증의 배제에 이용됩니다. 조기 및 정확한 진단은 적절한 치료와 예후 개선을 위해 매우 중요합니다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 치료는 비정상적인 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 생산 또는 그 작용을 억제하고, 질병의 진행을 지연시키고, 증상을 관리하는 데 중점을 두고 있습니다. 파티실란(siRNA), 이노테르센, 에이프론테르센(안티센스 올리고뉴클레오티드)과 같은 TTR 소음기는 간에서 TTR 단백질의 생산을 억제하고, TTR 안정화제인 타파미디스는 단백질의 비정상적인 폴딩을 방지합니다. CRISPR-Cas9 유전자 편집(예 : 넥시그란 디클루멜란)과 같은 개발 중 치료법은 TTR 유전자를 영구적으로 불활성화시키는 것을 목표로 합니다. 진행된 심장 증상과 신경 증상이 있는 환자에게는 통증 관리, 심장 약물 및 운동 기능 지원을 포함한 지지 요법이 필수적입니다. 장기 기능을 유지하고 삶의 질을 향상시키기 위해서는 조기 치료 시작이 매우 중요합니다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 역학

본 보고서의 hATTR 역학장에서는 hATTR의 총 유병 사례, hATTR의 총 진단 유병 사례, hATTR의 유형별 사례, hATTR의 병기별 사례 수, 가족성 아밀로이드 심근증(FAC)의 뉴욕 심장협회(NYHA) 분류에 따라 미국, EU 4개국(독일, 프랑스) 필드를 대상으로 2020년부터 2034년까지의 기간에 대해 hATTR의 총 유병 사례 수, hATTR의 진단이 끝난 총 유병 사례, hATTR의 유형별 사례 수, hATTR의 병기별 사례 수, 가족성 아밀로이드 심근증(FAC)의 뉴욕 심장 협회(NYHA) 분류에 기초한 유병 사례 수에 관한 과거 및 예측의 역학 데이터를 제시하고 있습니다.

  • 2024년 기준에서 미국은 주요 7개국 시장에서 hATTR의 진단된 유병 사례 총수의 약 65%를 차지했으며, 2034년까지 더욱 증가할 것으로 예측됩니다.
  • 미국에서 hATTR의 가장 흔한 변이체는 TTR V30M, TTR T60A, TTR L58H, TTR S77Y 및 TTR I84S를 포함합니다.
  • 미국의 hATTR 사례의 약 45%는 가족성 아밀로이드 다발신경병(FAP)으로 인한 것이었습니다.
  • 유전성 ATTR은 남녀를 불문하고 발병하지만, 일반적으로 성별 유병률의 현저한 차이는 보이지 않습니다. 그러나, 돌연변이의 모계 유전이 질병 위험의 상승과 관련되어 있는 것 같기 때문에 보인자에 있어서 부모 유래 효과(parent-of-origin effect)가 가설로서 제창되고 있습니다. 그러나 발병이 느린 가족에서는 남성에게 흔히 나타나는 경향이 있습니다.
  • 유럽에서의 hATTR의 연간 발생률은 100만명당 0.3건의 신규 사례로 추정되고 있습니다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 의약품 장

본 hATTR 보고서의 약장에서는 시판 중 및 개발 중 hATTR 치료제에 대한 자세한 분석을 제공합니다. 게다가 hATTR 치료제의 주요 임상시험의 상세, 최근의 승인 상황 및 향후의 승인 전망, 특허 정보, 최신 뉴스, 최근의 제휴·공동 연구에 대해서도 깊이 파고 있습니다.

현재, hATTR 치료제로서 FDA 승인되고 있는 것은 AMVUTTRA(부트리실란), ONPATTRO(파티실란), TEGSEDI(이노테르센), VYNDAQEL(타파미디스메글루민), VYNDAMAX(타파미디스), WAINUA(에프론테르센), ATTRUBY 의약품에 관한 장에서는 hATTR의 임상시험 세부사항, 현저한 약리작용, 계약 및 제휴, 승인, 특허 세부사항, 최신 뉴스 및 보도 자료에 대한 이해도를 높일 수 있습니다.

시판약

AMVUTTRA(브트리실란) : Alnylam Pharmaceuticals

AMVUTTRA는 트랜스티레틴(TTR) 넉다운제이며, 체내의 자연 시스템과 연계하여 TTR 단백질의 생산을 정지시키고, 아밀로이드증의 진행을 지연시킵니다. 간에서 생산되는 TTR 단백질의 양을 줄임으로써 심근증을 유발하는 유해한 아밀로이드 섬유가 심장에 침착하는 것을 억제합니다. 암부트라는 병원 또는 클리닉에서 3개월마다 피하 주사에 의해 투여됩니다. 아르닐람의 강화 안정화 화학(ESC)-GalNAc 결합체 전달 플랫폼을 채용한 암부트라는 높은 효력과 우수한 대사 안정성을 갖추고 설계되어 3개월마다 피하 주사(분기별)를 가능하게 하고 있습니다.

  • 2025년 6월, Alnylam Pharmaceuticals는 유럽 위원회(EC)가 고아 RNAi 치료제인 AMVUTTRA(부트리실란)에 대해 성인 환자에서 야생형 또는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM)의 치료를 적응증 추가로 승인했다고 발표했습니다.
  • 2025년 3월, Alnylam Pharmaceuticals는 미국 식품의약국(FDA)이 RNAi 치료제인 AMVUTTRA(부트리실란)에 대해 성인에서 야생형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아 밀로이드증(ATTR-CM)과 관련된 심근병증의 치료제로서 심혈관 사망률, 심혈관계 입원 및 긴급 심부전 진찰의 감소를 목적으로 한 추가 신약 신청(sNDA)을 승인했다고 발표했습니다.

WAINUA(에프론테르센) : AstraZeneca/Ionis Pharmaceuticals

WAINUA(에프론테르센)는 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 생산을 억제하도록 설계된 리간드 결합형 안티센스 올리고뉴클레오티드(LICA 의약품)입니다. WAINUA는 성인에서 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN이라고도 함)과 관련된 다발성 신경 병증의 치료제로 미국에서 승인되었습니다. 에이프론테르센은 안티센스 올리고뉴클레오티드와 GalNAc의 접합체이며, TTR mRNA에 결합함으로써 돌연변이 및 야생형 TTR mRNA의 분해를 유발하여 혈청 및 조직 내 TTR 단백질 침착을 감소시킵니다.

2024년 10월, AstraZeneca와 Ionis Pharmaceuticals는 유럽연합(EU)의 의약위원회(CHMP)가 1단계 또는 2단계의 다발성 신경장애(일반적으로 hATTR-PN 또는 ATTRv-PN이라고 함)를 가진 성인 환자에서 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로 WAINZUA(에프론테르센)의 승인을 권장했습니다.

2023년 12월, AstraZeneca와 Ionis Pharmaceuticals는 미국 식품의약국(FDA)이 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR-PN 또는 ATTRv-PN) 환자에서 다발성 신경병증 치료제로 WAINUA(에프로테르센)를 승인했다고 발표했습니다. Wainua는 자가 주사기에 의한 자가 투여가 승인된 유일한 ATTRv-PN 치료제입니다.

신흥 치료법

Nexiguran Ziclumeran(넥시그란 지크루메란) - Intellia Therapeutics

넥시그란 디클루멜란(nex-z), 일명 NTLA-2001은 인텔리아 테라페틱스가 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증의 단일 치료제로 개발 중인 생체내 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제입니다. 트랜스티레틴(TTR) 단백질을 암호화하는 TTR 유전자를 불활성화하도록 설계되었습니다. 인테리어사는 리제네론사와의 공동연구의 일환으로 넥시그란 지쿠르멜란(nex-z)의 개발 및 상업화를 주도하고 있습니다. 현재 3상 임상시험이 진행 중입니다.

2025년 5월, Intellia Therapeutics는 유전성 ATTR 아밀로이드증과 관련된 다발성 신경장애(ATTRv-PN) 치료를 목적으로 하는 개발 중 넥시그란 디클멜란(nex-z)의 1상 시험에서 2년간의 추적 조사 데이터가 양호함을 발표했습니다.

2025년 4월, Intellia Therapeutics는 다발성 신경병증을 동반한 유전성 ATTR 아밀로이드증(ATTRv-PN) 치료제 넥시그란 디클루멜란(nex-z)의 세계 3상 임상시험 'MAGNITUDE-2'에서 첫 환자에게 투여가 시작되었다고 발표했습니다.

ALXN2220(구칭 NI006) : Neurimmune/Alexion Pharmaceuticals

ALXN2220(구칭 NI006)은 병태 관련 아밀로이드 구조만을 높은 친화성으로 선택적으로 표적으로 하고 생리적 형태의 트랜스티레틴에는 작용하지 않는 인간 항체입니다. ALXN2220은 야생형 ATTR과 유전성 ATTR 심근증(ATTR-CM)과 ATTR 다발성 신경병증과 관련된 돌연변이 ATTR을 모두 표적으로 합니다.

2024년 10월, Neurimmune은 미국 식품의약국(FDA)이 Alexion(AstraZeneca 희소질환부문)에게 심근증을 동반한 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료제로서 ALXN2220(이전 NI006)의 개발에 관한 패스트트랙 지정을 부여했다고 발표했습니다.

2024년 4월 Neurimmune은 파트너인 Alexion(AstraZeneca 산하의 희귀질환 부문)이 3상 DepleTTR-CM 임상시험을 시작했다고 발표했습니다. 본 조사는 트랜스티레틴-매개 아밀로이드 심근증(ATTR-CM)의 치료에서 ALXN2220(이전 NI006)의 효능 및 안전성을 평가합니다(NCT06183931).

약물 클래스 개요

CRISPR-Cas9 유전자 편집

CRISPR-Cas9 유전자 편집은 살아있는 세포 내의 DNA에 대한 정밀하고 표적화된 변경을 가능하게 하는 혁신적인 유전자 편집 기술입니다. 가이드 RNA를 사용하여 Cas9 효소를 유전체 내의 특정 서열로 유도하여, Cas9가 DNA에 이중 가닥 절단을 일으킵니다. 그런 다음 세포는이 절단을 복구하려고 시도하고 종종 유전자의 파괴로 이어집니다. 또는 수리 템플릿이 제공되면 유전자를 수정하거나 삽입합니다. Nexiguran Ziclumeran(넥시그란 디클루멜란)은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 근본 원인을 직접 표적으로 하는 시험 단계의 생체내 CRISPR-Cas9 유전자 편집 요법입니다. 가이드 RNA를 사용하여 Cas9 효소를 간세포의 TTR 유전자로 유도하고 Cas9가 DNA에 이중 가닥 절단을 도입합니다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 전망

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증의 치료 전략은 점점 다변화되고 있으며, 질병 과정의 다양한 단계를 표적으로 하고 있습니다. 에이프론테르센(WAINUA), 파티실란(ONPATTRO), 이노테르센(TEGSEDI)과 같은 유전자 사일런서는 간내 TTR mRNA를 표적으로 하여 돌연변이 및 야생형 트랜스티레틴 단백질의 생산을 크게 감소시킵니다. 이것은 순환 TTR 수준을 감소시키고 질병의 진행을 지연시킵니다. 타파미디스(VYNDAQEL/VYNDAMAX)와 같은 TTR 안정화제는 TTR 단백질에 결합하여 아밀로이드 섬유로의 비정상적인 폴딩을 방지합니다. 이것은 특히 심장에서 장기 장애의 진행을 지연시킵니다. 조직 내에 이미 침착된 아밀로이드 섬유를 특이적으로 분해하는 승인 치료법은 현재 존재하지 않지만, 이 영역은 연구가 진행되고 있으며 간접적인 효과를 초래하는 치료법이 존재할 수 있습니다. 돌연변이 TTR 생산의 주요 출처를 제거하기 위해 전통적으로 사용되어 온 간 이식은 효과적인 약물 요법의 출현으로 인해 현재 거의 발생하지 않습니다. 유망한 새로운 치료법은 유전자 편집 기술을 포함합니다. 그 대표적인 예가 Nexiguran Ziclumeran(넥시그란 디클루메란)입니다. 이것은 생체 내 CRISPR-Cas9 기반 치료법이며 간세포에서 TTR 유전자를 영구적으로 파괴함으로써 한 번의 치료로 근치적 접근을 제공할 수 있습니다. 이러한 질병 변형 요법과 병행하여 말초 신경 장애, 자율 신경 기능 장애, 심근증 등 hATTR의 특징적인 합병증을 다루는 증상 관리와지지 요법은 환자의 이환율과 삶의 질 저하에 크게 기여하기 때문에 여전히 중요합니다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 치료제의 도입 상황

이 섹션에서는 2025년부터 2034년 사이에 시장 진입이 예상되는 잠재적인 약물의 도입률에 중점을 둡니다. hATTR 치료의 상황은 새로운 의약품의 도입으로 큰 변화를 경험하고 있습니다. 이러한 혁신적인 치료법은 표준 치료 기준을 재정의하고 있습니다.

유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 파이프라인 개발 활동

이 보고서는 3상, 2상 및 1/2상 단계의 다양한 치료 후보 약물에 대한 지식을 제공합니다. 또한 표적 치료제 개발에 종사하는 주요 기업에 대해서도 분석했습니다.

파이프라인 개발 활동

본 보고서에서는 hATTR 신흥치료법에 관한 제휴, 인수·합병, 라이선싱, 특허정보의 상세를 망라하고 있습니다.

시장 접근 및 상환

상환은 제조업체와 지불자 간의 가격 협상을 의미하며 제조업체가 시장에 액세스할 수 있도록 합니다. 이것은 고가의 의료비를 억제하고 필수 의약품을 저렴한 가격으로 제공하기 위해 제공됩니다. 의료기술평가(HTA)는 상환 의사결정 및 약물 사용 권장에 중요한 역할을 합니다. 이러한 권장 사항은 동일한 약물이라도 주요 7개 시장간에 크게 다릅니다. 미국 의료 제도에는 공적 및 민간 양쪽의 건강 보험 적용 범위가 포함됩니다. 또한 Medicare와 Medicaid는 미국 최대의 정부 자금 프로그램입니다. 메디케어, 메디케이드, 소아 의료 보험 프로그램(CHIP), 주 및 연방 의료 보험 마켓플레이스를 포함한 주요 의료 프로그램은 메디케어 메디케이드 서비스 센터(CMS)가 감독합니다. 이 외에도 약국 혜택 관리 회사(PBM)와 환자 지원을위한 서비스 및 교육 프로그램을 제공하는 제 3 자 기관도 있습니다.

본 보고서에서는 국가별 접근 상황과 상환 시나리오, 현재 사용되고 있는 치료법의 비용효과 시나리오, 접근의 용이화와 자기부담 비용의 경감을 도모하는 프로그램, 연방정부 또는 주정부의 처방약 프로그램에 가입하고 있는 환자에 대한 인사이트 등에 대한 상세한 분석을 제공합니다.

hATTR 보고서의 주요 강점

  • 10년간의 예측
  • 주요 7개국을 대상
  • hATTR의 역학적 세분화
  • 주요 경쟁 제품
  • 상세하게 분석된 시장
  • 약제 도입 상황

hATTR 보고서 평가

  • 현재의 치료 실천
  • 미충족 수요(Unmet Needs)
  • 개발중인 제품 프로파일
  • 시장의 매력
  • 정성 분석(SWOT 분석 및 컨조인트 분석)

목차

제1장 주요 인사이트

제2장 보고서 개요

제3장 주요 요약

제4장 주요 사건

  • 주요 거래와 협업

제5장 hATTR의 역학과 시장 예측 조사 방법

제6장 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 개요

  • 시장 상황 분석(상별, 투여 경로별, 분자 유형별)
  • 신흥 정세 분석(상별, 투여 경로별, 분자 유형별)
  • hATTR 치료제별 시장 점유율(%) 분포(2024년)
  • hATTR 치료제별 시장 점유율(%) 분포(2034년)

제7장 질병의 배경과 개요

  • 서론
  • 징후와 증상
  • 유형
  • 분류
  • 원인
  • 병기
  • 진단
    • 진단 가이드라인
    • 진단 알고리즘

제8장 치료

  • 치료 가이드라인
  • 치료 알고리즘

제9장 hATTR의 역학과 환자 인구

  • 주요 조사 결과
  • 가정과 근거
  • 미국에서의 hATTR의 유병률
  • 미국
  • EU 4개국과 영국
  • 일본

제10장 hATTR의 환자 여정

제11장 hATTR의 시판 치료법

제12장 hATTR의 새로운 치료법

제13장 hATTR : 주요 7개국 시장 분석

  • 주요 조사 결과
  • 시장 전망
  • 주요 시장 예측의 전제조건
  • 컨조인트 분석
  • 출시 연도와 치료의 보급
  • 주요 7개국의 hATTR 총 시장 규모
  • 주요 7개국의 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 시장 규모(치료별)
  • 미국 시장 규모
  • EU 4개국과 영국 시장 규모
  • 일본 시장 규모

제14장 hATTR의 미충족 수요(Unmet Needs)

제15장 hATTR의 SWOT 분석

제16장 hATTR의 KOL의 견해

제17장 시장 접근과 상환

제18장 부록

제19장 DelveInsight의 서비스 내용

제20장 면책사항

제21장 DelveInsight 정보

KTH 25.11.26

Key Highlights:

  • Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) is a rare, genetic disease where a mutation in the transthyretin (TTR) gene causes abnormal protein deposits called amyloid to build up in various organs, most notably the nerves and heart, leading to progressive damage and symptoms like numbness, tingling, weakness, and heart problems.
  • The hATTR can be further sub-divided into familial amyloid polyneuropathy (FAP) and familial amyloid cardiomyopathy (FAC). There are over 120 different mutations in the TTR gene, and each mutation causes a different pattern of disease onset, symptoms and outlook. The most common ATTR mutations such as ATTR V30M variant, ATTR V122I variant, ATTR T60A variant, and others.
  • Abdominal fat biopsy is a minimally invasive and safe procedure that can lead to the histological confirmation and typing of amyloid deposits.
  • ATTR has several phenotypes including ATTR-cardiomyopathy (CM), which impacts the heart, potentially leading to heart failure, ATTR-polyneuropathy (PN), which affects the peripheral nervous system including the brain, and mixed phenotype, where patients experience symptoms of both.
  • In August 2025, Prothena Corporation announced that Novo Nordisk communicated during their second quarter 2025 that they expect to advance coramitug, a potential first-in-class amyloid depleter antibody, into a Phase III program for ATTR amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM) in 2025. Coramitug was initially developed by Prothena and was acquired by Novo Nordisk in July 2021.
  • Currently treatment armamentarium includes the US FDA approved AMVUTTRA (vutrisiran), ONPATTRO (patisiran), TEGSEDI (inotersen), VYNDAQEL (tafamidis meglumine) and VYNDAMAX (tafamidis), WAINUA (eplontersen), and others.
  • Several potential therapies are being investigated for the management of hATTR. The anticipated launch of the promising candidate like Nexiguran ziclumeran, ALXN2220, Coramitug, and others during the forecast period (2025-2034) is expected to bring about a significant shift in the market dynamics of hATTR.

DelveInsight's " Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) - Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast - 2034" report delivers an in-depth understanding of hATTR, historical and forecasted epidemiology as well as the hATTR market trends in the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan.

The hATTR market report provides current treatment practices, emerging drugs, hATTR share of individual therapies, and current and forecasted hATTR market size from 2020 to 2034, segmented by seven major markets. The report also covers current hATTR treatment practices/algorithms and unmet medical needs to curate the best of the opportunities and assess the underlying potential of the market.

Geography Covered:

  • The United States
  • EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom
  • Japan

Hereditary Transthyretin Amyloidosis Understanding and Treatment Algorithm

Hereditary Transthyretin Amyloidosis Overview

Hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis is a rare, inherited, progressively debilitating disease caused by mutations in the TTR (transthyretin) gene. These mutations lead to the misfolding of transthyretin proteins, which then accumulate as amyloid fibrils in various organs and tissues. The buildup primarily affects the peripheral nerves, heart, and sometimes the gastrointestinal tract. Symptoms vary widely but commonly include progressive peripheral neuropathy (numbness, tingling, pain), autonomic dysfunction (such as dizziness, digestive issues), and cardiomyopathy (leading to shortness of breath, fatigue, and heart failure). If left untreated, hATTR amyloidosis can lead to significant organ damage and is often fatal.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis Diagnosis

Diagnosing hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis can be challenging due to its diverse and often non-specific symptoms. The diagnostic process typically begins with a thorough clinical evaluation, including a family history and assessment of neuropathic and cardiac symptoms. Genetic testing is essential to confirm mutations in the TTR gene, distinguishing hATTR from other forms of amyloidosis. Tissue biopsy with Congo red staining may be used to confirm amyloid deposits, while imaging techniques like echocardiography, cardiac MRI, or nuclear scintigraphy (e.g., Tc-99m-PYP scan) help evaluate cardiac involvement. Blood and urine tests, along with nerve conduction studies, support the diagnosis, and serum/urine immunofixation is used to rule out light-chain (AL) amyloidosis. Early and accurate diagnosis is critical for timely treatment and improved outcomes.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis Treatment

Treatment of hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis focuses on reducing the production or effects of misfolded transthyretin (TTR) protein to slow disease progression and manage symptoms. TTR silencers like patisiran (siRNA) and inotersen or eplontersen (antisense oligonucleotides) reduce TTR protein production in the liver, while tafamidis, a TTR stabilizer, prevents the protein from misfolding. Investigational therapies such as CRISPR-Cas9 gene editing (e.g., nexiguran ziclumeran) aim to permanently inactivate the TTR gene. For patients with advanced cardiac or neurological symptoms, supportive care including pain management, cardiac medications, and mobility support is essential. Early initiation of therapy is crucial to preserving organ function and improving quality of life.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis Epidemiology

The hATTR epidemiology chapter in the report provides historical as well as forecasted epidemiology segmented by the total prevalent cases of hATTR, total diagnosed prevalent cases of hATTR, type-specific cases of hATTR, stage-specific cases of hATTR, New York Heart Association (NYHA) Classification of Familial Amyloid Cardiomyopathy (FAC) in the 7MM market covering the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan from 2020 to 2034.

  • The US accounted for nearly 65% of the total diagnosed prevalent cases of hATTR in the 7MM in 2024, which is expected to increase further by 2034.
  • In the United States, the most common variants of hATTR include TTR V30M, TTR T60A, TTR L58H, TTR S77Y, and TTR I84S.
  • Around 45% of hATTR cases in the US were specific to familial amyloid polyneuropathy (FAP).
  • Hereditary ATTR affects males and females usually with no significant gender prevalence, yet the parent-of-origin effect in carriers is hypothesized because maternal inheritance of the mutation seems to be related to a higher risk of disease. However, in families with late-onset disease, a male predominance.
  • Annual incidence of hATTR in Europe is estimated at 0.3 new cases per million people.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis Drug Chapters

The drug chapter segment of the hATTR report encloses a detailed analysis of hATTR marketed and emerging pipeline drugs. It also deep dives into hATTR's pivotal clinical trial details, recent and expected market approvals, patent details, the latest news, and recent deals and collaborations.

Currently, AMVUTTRA (vutrisiran), ONPATTRO (patisiran), TEGSEDI (inotersen), VYNDAQEL (tafamidis meglumine) and VYNDAMAX (tafamidis), WAINUA (eplontersen), ATTRUBY (acoramidis) and others are the FDA-approved drugs for treating hATTR. The drug chapter also helps understand the hATTR clinical trial details, expressive pharmacological action, agreements and collaborations, approval, and patent details, and the latest news and press releases.

Marketed Drugs

AMVUTTRA (vutrisiran): Alnylam Pharmaceuticals

AMVUTTRA is a transthyretin (TTR) knockdown agent that works with the body's natural systems to stop TTR protein production and slow the progression of amyloidosis. Reducing the amount of TTR protein produced in the liver leads to fewer harmful amyloid fibrils being deposited in the heart, which causes cardiomyopathy. Amvuttra is administered via injection under the skin every three months in a hospital or clinic. Using Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc-conjugate delivery platform, AMVUTTRA is designed for increased potency and high metabolic stability to allow for subcutaneous injection once every three months (quarterly).

  • In June 2025, Alnylam Pharmaceuticals announced that The European Commission (EC) has approved an additional indication for AMVUTTRA (vutrisiran), an orphan RNAi therapeutic, for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM).
  • In March 2025, Alnylam Pharmaceuticals announced that the US Food and Drug Administration (FDA) has approved for supplemental New Drug Application (sNDA) for its RNAi therapeutic, AMVUTTRA (vutrisiran), for the treatment of the cardiomyopathy of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) in adults to reduce cardiovascular mortality, cardiovascular hospitalizations and urgent heart failure visits.

WAINUA (eplontersen): AstraZeneca/Ionis Pharmaceuticals

WAINUA (eplontersen) is a ligand-conjugated antisense oligonucleotide (LICA medicine designed to reduce the production of transthyretin, or TTR protein. WAINUA has been approved in the US for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adults (also referred to as ATTRv-PN). Eplontersen is an antisense oligonucleotide-GalNAc conjugate that causes degradation of mutant and wild-type TTR mRNA through binding to the TTR mRNA, which results in a reduction of serum TTR protein and TTR protein deposits in tissues.

In October 2024, , AstraZeneca and Ionis Pharmaceuticals, announced WAINZUA (eplontersen) has been recommended for approval by the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) in the European Union (EU) for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy, commonly referred to as hATTR-PN or ATTRv-PN.

In December 2023, AstraZeneca and Ionis Pharmaceuticals, announced that US Food and Drug Administration (FDA) has approved WAINUA (eplontersen), for the treatment of polyneuropathy in patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR-PN or ATTRv-PN). Wainua is the only ATTRv-PN treatment approved for self-administration via an auto-injector.

Emerging Therapies

Nexiguran Ziclumeran: Intellia Therapeutics

Nexiguran ziclumeran (nex-z), also known as NTLA-2001, is an investigational in vivo CRISPR-based gene editing therapy being developed by Intellia Therapeutics as a one-time treatment for transthyretin (ATTR) amyloidosis. It is designed to inactivate the TTR gene, which encodes for the transthyretin (TTR) protein. Intellia is leading the development and commercialization of nex-z as part of a collaboration with Regeneron. This is currently in Phase III clinical trials.

In May 2025, Intellia Therapeutics announced positive two-year follow-up data from the ongoing Phase I trial of investigational nexiguran ziclumeran (nex-z) for the treatment of hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN).

In April 2025, Intellia Therapeutics, announced the first patient has been dosed in MAGNITUDE-2, a global, pivotal Phase III trial of nexiguran ziclumeran (nex-z) for the treatment of hereditary ATTR amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN).

ALXN2220 (formerly NI006): Neurimmune/Alexion Pharmaceuticals

ALXN2220 (formerly NI006) is a human antibody that exclusively targets with high affinity the disease-associated amyloid conformation but not physiological forms of transthyretin. ALXN2220 targets both wild-type ATTR as well as ATTR mutants that are linked to hereditary forms of ATTR cardiomyopathy (ATTR-CM) and ATTR polyneuropathy.

In October 2024, Neurimmune announced that the US FDA granted Fast Track designation to Alexion, AstraZeneca Rare Disease for the development of ALXN2220 (formerly NI006) to treat transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM).

In April 2024, Neurimmune announced that its partner, Alexion (AstraZeneca's rare disease group), has begun the Phase III DepleTTR-CM clinical study. The study will evaluate the effectiveness and safety of ALXN2220 (formerly NI006) for treating transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) (NCT06183931).

Drug Class Insight

CRISPR-Cas9 gene editing

CRISPR-Cas9 gene editing is a revolutionary genome-editing technology that allows for precise, targeted changes to DNA within living cells. It works by using a guide RNA to direct the Cas9 enzyme to a specific sequence in the genome, where Cas9 makes a double-stranded break in the DNA. The cell then attempts to repair this break, often leading to gene disruption or, if a repair template is provided, gene correction or insertion. Nexiguran Ziclumeran is an investigational, in vivo CRISPR-Cas9 gene-editing therapy designed to treat hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis by directly targeting the root cause of the disease. It uses a guide RNA to direct the Cas9 enzyme to the TTR gene in liver cells, where Cas9 introduces a double-stranded break in the DNA.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) Market Outlook

Treatment strategies for hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis are increasingly diverse and target various stages of the disease process. Gene silencers, such as eplontersen (WAINUA), patisiran (ONPATTRO), and inotersen (TEGSEDI), work by targeting the TTR mRNA in the liver, significantly reducing the production of both mutant and wild-type transthyretin protein. This slows disease progression by lowering circulating TTR levels. TTR stabilizers, like tafamidis (VYNDAQEL/VYNDAMAX), bind to the TTR protein and prevent it from misfolding into amyloid fibrils, thereby delaying organ damage, particularly in the heart. While there are no approved treatments specifically for degrading amyloid fibrils already deposited in tissues, this area is under investigation, and some therapies may offer indirect benefit. Liver transplantation, historically used to eliminate the primary source of mutant TTR production, is now rarely pursued due to the advent of effective pharmacologic therapies. A promising frontier is gene-editing, exemplified by Nexiguran Ziclumeran, an in vivo CRISPR-Cas9-based therapy that permanently disrupts the TTR gene in liver cells, potentially offering a one-time, curative approach. Alongside these disease-modifying therapies, symptom management and supportive care remain crucial, addressing complications like peripheral neuropathy, autonomic dysfunction, and cardiomyopathy, which are hallmarks of hATTR and contribute significantly to patient morbidity and reduced quality of life.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) Drugs Uptake

This section focuses on the uptake rate of potential drugs expected to be launched in the market during 2025-2034. The landscape of hATTR treatment has experienced a profound transformation with the uptake of novel medicines. These innovative therapies are redefining standards of care.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) Pipeline Development Activities

The report provides insights into different therapeutic candidates in Phase III, Phase II, and Phase I/II stage. It also analyzes key players involved in developing targeted therapeutics.

Pipeline Development Activities

The report covers detailed information on collaborations, acquisitions and mergers, licensing, and patent details for hATTR emerging therapies.

KOL- Views

To keep up with current market trends, we take KOLs and SMEs' opinions working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Some of the leaders like MD, Professors, Directors, PhD, and others. Their opinion helps to understand and validate current and emerging therapies and treatment patterns or hATTR market trends. This will support the clients in potential upcoming novel treatments by identifying the overall scenario of the market and the unmet needs.

DelveInsight's analysts connected with 15+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 5+ KOLs in the 7MM. Centers such as the University of Florida, Virginia Commonwealth University etc. were contacted. Their opinion helps understand and validate hATTR epidemiology and market trends.

Qualitative Analysis

We perform Qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and Conjoint Analysis. In the SWOT analysis, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of gaps in disease diagnosis, patient awareness, physician acceptability, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided.

Conjoint Analysis analyzes multiple approved and emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. Scoring is given based on these parameters to analyze the effectiveness of therapy.

In efficacy, the trial's primary and secondary outcome measures are evaluated; for instance, in event-free survival, one of the most important primary outcome measures is event-free survival and overall survival.

Further, the therapies' safety is evaluated wherein the acceptability, tolerability, and adverse events are majorly observed, and it sets a clear understanding of the side effects posed by the drug in the trials. In addition, the scoring is also based on the probability of success, and the addressable patient pool for each therapy. According to these parameters, the final weightage score and the ranking of the emerging therapies are decided.

Market Access and Reimbursement

Reimbursement may be referred to as the negotiation of a price between a manufacturer and a payer that allows the manufacturer access to the market. It is provided to reduce the high costs and make the essential drugs affordable. Health technology assessment (HTA) plays an important role in reimbursement decision-making and recommending the use of a drug. These recommendations vary widely throughout the seven major markets, even for the same drug. In the US healthcare system, both Public and Private health insurance coverage are included. Also, Medicare and Medicaid are the largest government-funded programs in the US. The major healthcare programs, including Medicare, Medicaid, Health Insurance Program (CHIP), and the state and federal health insurance marketplaces, are overseen by the Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS). Other than these, Pharmacy Benefit Managers (PBMs) and third-party organizations that provide services and educational programs to aid patients are also present.

The report further provides detailed insights on the country-wise accessibility and reimbursement scenarios, cost-effectiveness scenario of currently used therapies, programs making accessibility easier and out-of-pocket costs more affordable, insights on patients insured under federal or state government prescription drug programs, etc.

Scope of the Report:

  • The report covers a descriptive overview of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR), explaining its causes, signs and symptoms, pathogenesis, and currently available therapies.
  • Comprehensive insight has been provided into Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) epidemiology and treatment.
  • Additionally, an all-inclusive account of both the current and emerging therapies for Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) is provided, along with the assessment of new therapies, which will have an impact on the current treatment landscape.
  • A detailed review of the Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) market; historical and forecast is included in the report, covering the 7MM drug outreach.
  • The report provides an edge while developing business strategies, by understanding trends shaping and driving the 7MM Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) market.

Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR) Report Insights

hATTR Report Insights

  • Patient Population
  • Therapeutic Approaches
  • hATTR Pipeline Analysis
  • hATTR Market Size and Trends
  • Market Opportunities
  • Impact of Upcoming Therapies

hATTR Report Key Strengths

  • Ten Years Forecast
  • 7MM Coverage
  • hATTR Epidemiology Segmentation
  • Key Cross Competition
  • Highly Analyzed Market
  • Drugs Uptake

hATTR Report Assessment

  • Current Treatment Practices
  • Unmet Needs
  • Pipeline Product Profiles
  • Market Attractiveness
  • Qualitative Analysis (SWOT and Conjoint Analysis)

FAQs:

  • What was the hATTR market share (%) distribution in 2024 and what it would look like in 2034?
  • What would be the hATTR total market size as well as market size by therapies across the 7MM during the study period (2020-2034)?
  • What are the key findings about the market across the 7MM and which country will have the largest hATTR market size during the study period (2020-2034)?
  • What would be the hATTR market growth till 2034?
  • What are the disease risks, burdens, and unmet needs of hATTR?
  • What is the historical hATTR patient pool in the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), and the UK, and Japan?
  • What will be the growth opportunities across the 7MM concerning the patient population of hATTR?
  • At what CAGR the population is expected to grow across the 7MM during the study period (2020-2034)?
  • How many emerging therapies are in the mid-stage and late stage of development for the treatment of hATTR?
  • What are the key collaborations (industry-industry, industry-academia), Mergers and acquisitions, and licensing activities related to hATTR therapies?
  • What are the key designations that have been granted for the emerging therapies for hATTR?

Reasons to buy:

  • The report will help in developing business strategies by understanding trends shaping and driving the hATTR market.
  • To understand the future market competition in the hATTR market and insightful review of the SWOT analysis of hATTR.
  • Organize sales and marketing efforts by identifying the best opportunities for hATTR in the US, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), the United Kingdom, and Japan.
  • Identification of strong upcoming players in the market will help in devising strategies that will help in getting ahead of competitors.
  • Organize sales and marketing efforts by identifying the best opportunities for the hATTR market.
  • To understand the future market competition in the hATTR.

Table of Contents

1. Key Insights

2. Report Introduction

3. Executive Summary

4. Key Events

  • 4.1. Key Transactions and Collaborations

5. Epidemiology and Market Forecast Methodology of hATTR

6. hATTR Market Overview at a Glance

  • 6.1. Market Landscape Analysis (By Phase, RoA, and Molecule type)
  • 6.2. Emerging Landscape Analysis (By Phase, RoA, and Molecule type)
  • 6.3. Market Share (%) Distribution of hATTR by Therapies in 2024
  • 6.4. Market Share (%) Distribution of hATTR by Therapies in 2034

7. Disease Background and Overview

  • 7.1. Introduction
  • 7.2. Signs and Symptoms
  • 7.3. Types
  • 7.4. Classification
  • 7.5. Causes
  • 7.6. Stages
  • 7.7. Diagnosis
    • 7.7.1. Diagnosis Guidelines
    • 7.7.2. Diagnosis Algorithm

8. Treatment

  • 8.1. Treatment Guidelines
  • 8.2. Treatment Algorithm

9. Epidemiology and Patient Population of hATTR

  • 9.1. Key Findings
  • 9.2. Assumptions and Rationale
  • 9.3. Total Prevalent Cases of hATTR in the US
  • 9.4. The United States
    • 9.4.1. Total Prevalent Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.4.2. Total Diagnosed Prevalent Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.4.3. Type-specific Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.4.4. Stage-specific Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.4.5. New York Heart Association (NYHA) Classification of Familial Amyloid Cardiomyopathy (FAC)
  • 9.5. EU4 and the UK
    • 9.5.1. Total Prevalent Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.5.2. Total Diagnosed Prevalent Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.5.3. Type-specific Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.5.4. Stage-specific Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.5.5. New York Heart Association (NYHA) Classification of Familial Amyloid Cardiomyopathy (FAC)
  • 9.6. Japan
    • 9.6.1. Total Prevalent Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.6.2. Total Diagnosed Prevalent Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.6.3. Type-specific Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.6.4. Stage-specific Cases of Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR)
    • 9.6.5. New York Heart Association (NYHA) Classification of Familial Amyloid Cardiomyopathy (FAC)

10. Patient Journey of hATTR

11. Marketed Therapies of hATTR

  • 11.1. Key Competitors
  • 11.2. AMVUTTRA (vutrisiran): Alnylam Pharmaceuticals
    • 11.2.1. Product Description
    • 11.2.2. Regulatory Milestone
    • 11.2.3. Other Development Activities
    • 11.2.4. Summary of Pivotal Trials
    • 11.2.5. Clinical Trials Information
    • 11.2.6. Analyst Views
  • 11.3. WAINUA (eplontersen): AstraZeneca/Ionis Pharmaceuticals
    • 11.3.1. Product Description
    • 11.3.2. Regulatory Milestones
    • 11.3.3. Other Development Activities
    • 11.3.4. Summary of Pivotal Trials
      • 11.3.4.1. Clinical Trials Information
    • 11.3.6. Analyst Views

12. Emerging Therapy of hATTR

  • 12.1. Key Competitors
  • 12.2. Nexiguran Ziclumeran: Intellia Therapeutics
    • 12.2.1. Product Description
    • 12.2.2. Other Development Activities
    • 12.2.3. Clinical Development
      • 12.2.3.1. Clinical Trials Information
    • 12.2.4. Safety and Efficacy
    • 12.2.5. Analyst Views

13. hATTR: Seven Major Market Analysis

  • 13.1. Key Findings
  • 13.2. Market Outlook
  • 13.3. Key Market Forecast Assumptions
    • 13.3.1. Cost Assumptions and Rebates
    • 13.3.2. Pricing Trends
    • 13.3.3. Analogue Assessment
    • 13.3.4. Launch Year and Therapy Uptakes
  • 13.4. Conjoint Analysis
  • 13.5. Launch Year and Therapy Uptakes
  • 13.6. Total Market Size of hATTR in the 7MM
  • 13.7. Market Size of hATTR by Therapies in the 7MM
  • 13.8. The United States Market Size
    • 13.8.1. Total Market Size of hATTR in the United States
    • 13.8.2. Market Size of hATTR by Therapies in the United States
  • 13.9. EU4 and the UK Market Size
    • 13.9.1. Total Market Size of hATTR in EU4 and the UK
    • 13.9.2. Market size of hATTR by Therapies in EU4 and the UK
  • 13.10. Japan Market Size
    • 13.10.1. Total Market Size of hATTR in Japan
    • 13.10.2. Market Size of hATTR by Therapies in Japan

14. Unmet Needs of hATTR

15. SWOT Analysis of hATTR

16. KOL Views of hATTR

17. Market Access and Reimbursement

18. Appendix

  • 18.1. Bibliography
  • 18.2. Report Methodology

19. DelveInsight Capabilities

20. Disclaimer

21. About DelveInsight

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