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심근병증 유전자 치료 시장 - 인사이트, 역학, 시장 예측(2034년)

Gene Therapies for Cardiomyopathies - Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast - 2034

발행일: | 리서치사: DelveInsight | 페이지 정보: 영문 200 Pages | 배송안내 : 2-10일 (영업일 기준)

    
    
    




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주요 하이라이트 :

  • 심근병증은 심장의 펌프 기능을 약화시키는 심근 질환이며, 호흡 곤란, 피로감, 동계, 부종 등의 증상을 유발합니다. 주요 아형은 비대형, 확장형, 구속형, 부정맥원성 심근병증을 포함합니다. 적절한 관리가 이루어지지 않으면 심부전, 부정맥, 뇌졸중 또는 갑작스런 사망으로 이어질 수 있습니다.
  • 심근병증 유전자 치료는 결함이 있는 유전자에 작용하여 심장 기능을 회복시키는 것을 목적으로 하고, 증상의 경감, 심부전에의 진행 예방, 표준 치료를 넘는 장기적인 질환 수식 효과의 제공을 목표로 하고 있습니다.
  • 2차 조사에 의하면, 프랑스에 있어서 심근병증의 이환율은 100만명당 약 809.5명이며, 그중 확장형 심근병증이 100만명당 428.4명으로 가장 많고, 그 뒤에 다른 심근병증이 253.4명, 비대형 심근병증이 100.8명, 구속형 심근병증이 26명. 이 분포는 이러한 질병의 다양성을 강조함과 동시에 전체 이미지 속에서 확장형 심근병증이 불균형한 부담이 되고 있음을 부각하고 있습니다.
  • 미국에서 심근병증의 유병률은 현저하며, 비대형 심근병증은 약 500명에 1명, 확장형 심근병증은 약 2,500명에 1명의 비율로 발병합니다. 구속형 심근병증은 비교적 드뭅니다만, 심근병증 사례의 추정 2-5%를 차지하고 있어, 이러한 심근 질환의 다양한 부담을 뒷받침하고 있습니다.
  • 심근병 치료의 전망은 Lexeo Therapeutics의 LX2020, LX2022, LX2006 및 AskBio의 AB-1002와 같은 유전자 치료 후보 약물의 등장으로 진화하고 있습니다. 이들은 질병의 유전적 기반을 직접 표적으로 하고, 현재의 치료법을 넘어서는 지속적이고 질병 개질 효과를 가져오는 것을 목표로 하고 있습니다.
  • 심근병증에서 중요한 미해결 과제는 승인된 유전자 치료가 없습니다는 것입니다. 이로 인해 질병의 근본적인 유전적 원인을 다루는 표적 치료 옵션이 환자에게 제공되지 않으며 치료는 증상 관리에 머물러 있으며 장기적이고 질병 변형적인 해결책이 제한됩니다.

DelveInsight의 종합적 보고서 "심근병증 유전자 치료 시장 - 인사이트, 역학, 시장 예측(2034년)"은 심근병증의 유전자 치료에 대한 상세한 분석을 제공합니다. 본 보고서는 심근병증의 총 유병 사례, 진단된 총 유병 사례, 성별 진단이 끝난 유병 사례, 유형별 진단이 끝난 유병 사례, 치료된 총 증례 수에 대한 과거 및 예측의 역학 데이터를 제시합니다. 역학 외에도 이 시장 보고서는 환자 인구와 관련된 다양한 측면을 다룹니다. 여기에는 진단 과정, 처방 패턴, 의사 관점, 시장 접근성, 치료 옵션, 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본의 7대 시장에서 2020년부터 2034년까지 시장 전망이 포함됩니다.

본 보고서에서는 심근병증 기존의 치료 실천과 암멧 의료 요구 및 유전자 치료를 분석했습니다. 치료법 및 개입법 강화를 위한 시장의 잠재력을 평가하고 잠재적인 비즈니스 기회를 파악합니다. 이 귀중한 정보는 이해관계자가 제품 개발 및 시장 전략 수립과 관련하여 충분한 정보를 바탕으로 의사 결정을 내릴 수 있도록 합니다.

심근병증 유전자 치료 개요

심근병증 유전자 치료는 심장 근육을 약화시키고 혈액을 효과적으로 전달하는 능력을 손상시키는 유전적 결함을 표적으로 하는 혁신적인 접근법입니다. 이러한 치료법은 유전성 비대형 심근병증, 확장형 심근병증, 구속형 심근병증을 다루기 위해 결함이 있는 유전자를 수정하거나 보상하도록 설계되었습니다. 심근병증의 임상 증상은 다양하며 피로감, 동계, 호흡 곤란 등의 경증 증상에서 심부전, 부정맥, 뇌졸중, 갑작스런 사망 등 심각한 합병증까지 다양합니다. 각 아형은 다른 유전적 메커니즘에 기인하지만, 근소포 기능 장애, 미토콘드리아 기능 장애, 심근 리모델링 이상은 질병 진행의 핵심 요소입니다. 유전자 치료는 분자 수준에서의 개입을 목표로 지속적이고 질병 변형 효과를 가져올 가능성을 가지고 있습니다. 적격 환자의 조기 발견과 적절한 시기의 개입이 매우 중요합니다. 왜냐하면 치료되지 않거나 진행되는 경우는 심각한 심부전과 생명을 위협하는 결과를 초래할 수 있기 때문입니다.

심근병증 유전자 치료 진단 및 치료 개요

심근병증 유전자 치료는 상세한 환자 이력, 유전자 검사, 심장 기능 검사에 기초한 종합적인 임상 평가를 통해 검토됩니다. 모든 환자의 자격을 단일 검사로 판단할 수는 없지만 차세대 시퀀싱과 같은 분자진단은 질병 원인 돌연변이를 확인하고 치료 대상을 결정하는 데 도움이 됩니다. 심 초음파 검사 및 심장 MRI를 포함한 심장 영상 진단은 구조적 및 기능적 이상 평가에 필수적이며 NT-proBNP 및 트로포닌과 같은 바이오마커는 질병 중증도에 대한 추가적인 발견을 제공합니다. 궁극적으로는 비대형 심근병증, 확장형 심근병증, 구속형 심근병증에 있어서 유전자 치료의 적응 판정과 치료 성과의 최적화에 있어서, 정밀한 유전자 특성 분석이 여전히 기초가 됩니다.

심근병증 유전자 치료는 질병의 하위유형, 원인이 되는 돌연변이, 임상적 중증도에 따라 개별화되어 단일 접근법이 모든 환자에게 적합하지는 않다는 것을 인식하고 있습니다. 이러한 치료법은 비대형 심근병증, 확장형 심근병증, 구속형 심근병증을 유발하는 결함 유전자를 수정 또는 상쇄하고 심근 기능을 회복시키고 진행을 예방하는 것을 목표로 합니다. 환자와 임상의의 연계에 의해 구축되고 유전자 프로파일링, 임상적 특징, 개별 치료 목표에 근거하여 책정되는 맞춤형 치료 전략이 필수적입니다. 연구 단계 접근법은 기능성 유전자를 도입하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 유해한 단백질 생산을 억제하는 유전자 침묵, 돌연변이를 직접 복구하는 유전자 편집을 포함합니다. 단독 또는 조합으로 적용되는 이러한 전략은 전통적인 관리를 훨씬 뛰어넘는 심장 기능 향상, 합병증 억제, 지속적이고 질병 변형 효과를 가져올 가능성을 가지고 있습니다.

심근병증의 역학

심근병증 유전자 치료 시장 보고서의 역학 섹션은 주요 7개국 시장 각각에서 환자 인구에 대한 정보(과거 및 예측 동향 포함)를 제공합니다. 의사와 임상 전문가에 의한 KOL의 견해를 검토하면 과거 및 예측 동향의 배경에 있는 요인을 파악하는 데 도움이 됩니다. 진단된 환자 풀, 그 동향 및 기초가 되는 가정은 본 보고서의 이 섹션에 모두 포함되어 있습니다.

이 섹션에서는 관련 표와 그래프를 사용하여 심근병증의 총 유병률을 제시하고 데이터를 명확하고 간결하게 이해할 수 있도록 합니다. 또한 분석 과정에서 사용된 가정을 공개하고 데이터의 해석과 제시의 투명성을 확보하고 있습니다. 이 역학 데이터는 다양한 지역의 질병 부담과 환자 인구에 미치는 영향을 이해하는 데 중요한 정보입니다.

주요 조사 결과

  • 비대형 심근병증은 독일에서 가장 흔한 유전성 심장 질환으로, 보고된 유병률 추정치는 500명에 1명에서 3,000명에 1명까지 폭이 있으며, 인구 기반 스크리닝 데이터와 임상 진단 사례 간의 차이를 반영함과 동시에 심장 건강과 결과에 대한 그 중대한 영향을 강조하고 있습니다.
  • 프랑스에서는 심근병증에 성별 특이적인 분포가 인정되고, 증례의 약 62%가 남성에게 발생하고 있습니다. 이 두드러진 격차는 조기 발견, 유전자 치료 개발, 장기적인 질병 관리에서 개별화된 접근법의 중요성을 돋보이게 합니다.
  • 영국에서의 비대형 심근병증의 유병률은 약 1만명에 4.15명으로 보고되어 있으며, 그 임상적 중요성을 뒷받침함과 동시에 조기 발견의 정밀도 향상, 유전자 치료 어프로치의 진전, 장기적인 질환 관리의 최적화가 시급하다는 것을 나타내고 있습니다.
  • 일본에서는 비대형 심근병증의 유병률은 1만명당 약 11.1명이며, 그 임상적 의의를 강조함과 동시에 조기 발견의 개선, 유전자 치료 어프로치의 진보, 장기적인 질환 관리의 최적화의 필요성을 부각하고 있습니다.

심근병증 유전자 치료 시장 전망

심근병증 유전자 치료 시장은 예측 기간(2025-2034년)에 환자 수 증가, 기술의 진보, 새로운 치료법의 등장 등 주요 성장 촉진요인에 의해 추가 성장이 예상됩니다.

심근병증 유전자 치료는 질병 진행을 촉진하는 근본적인 유전자 변이에 직접 대처하는 것에 초점을 맞추어 정상적인 심근 기능을 회복시키고 장기적인 합병증을 예방하는 것을 목표로 합니다. 현재 연구중인 전략은 기능적 유전자 복사를 운반하는 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 벡터, 유해한 단백질 발현을 억제하는 유전자 침묵 기술, 병원성 돌연변이를 복구하는 유전자 편집 플랫폼 등을 포함합니다. 이러한 혁신적인 치료법은 비대형 심근병증, 확장형 심근병증, 구속형 심근병증 등의 하위 유형에 대해 검토가 진행되고 있으며, 지속적이고 질병 개질 효과를 가져올 가능성을 가지고 있습니다. 새로운 후보 치료법은 치료 옵션을 계속 확대하고 있으며, 기존의 관리법을 넘어선 정밀의료 접근의 가능성을 뒷받침하고 있습니다. 유전자 치료 개입과 병행하여 치료 성과를 최적화하기 위해서는 생활 습관 개선, 임상 모니터링, 관련 합병증 관리 등 보완적인 조치가 여전히 필수적입니다. 이러한 진보는 심근병 치료의 패러다임 이동, 즉 증상 관리에서 유전적 근원으로의 질병 표적 치료로의 전환을 부각시킵니다.

지속적인 조사와 헌신적 노력으로 미래는 더욱 효과적인 치료법과 궁극적으로 이 어려운 질병에 대한 잠재적인 근치의 가능성을 갖고 있습니다. DelveInsight사에 따르면, 주요 7개국의 심근병증 유전자 치료 시장은 예측 기간(2025-2034년) 중에 큰 변화가 예상되고 있습니다.

심근병증 유전자 치료제 장

개발중인 약물

LX2020 : Lexeo Therapeutics

Lexeo Therapeutics가 개발중인 LX2020은 PKP2 돌연변이로 인한 부정맥성 심근병증을 대상으로 한 연구 단계의 유전자 치료입니다. 아데노 관련 바이러스 벡터를 이용하여 기능적인 PKP2 유전자를 심근세포에 도입하여, 데스모좀 기능의 회복, 질환 진행의 억제, 종래의 치료법을 넘는 지속적인 질환 수식 효과의 제공을 목표로 하고 있습니다.

  • 2025년 8월, Lexeo Therapeutics는 2025년 2분기 결산 및 사업 하이라이트에서 HEROIC-PKP2 I/II상 시험에서 저용량군 및 고용량군의 총 8명의 피험자에게 투여가 완료되었고, 3번째 코호트에서는 최대 2명의 추가 피험자 등록을 계속 중임을 보고했습니다.
  • 2025년 8월, Lexeo Therapeutics는 2025년 2분기 실적 및 비즈니스 하이라이트에서 HEROIC-PKP2 I/II상 시험의 중간 임상 데이터 업데이트를 2025년 후반에 공유할 계획을 발표했습니다.
  • 2025년 1월, Lexeo Therapeutics는 제43회 JP 모건 건강 관리 컨퍼런스에 참가를 보고했습니다.
  • 2023년 12월, Lexeo Therapeutics는 PKP2 부정맥성 심근병증 치료제로 개발 중인 AAV 기반 유전자 치료 후보 약물 LX2020에 대해 미국 식품의약국(FDA)에서 희소질병용 의약품 지정(ODD)과 고속 트랙 지정(FTD)을 모두 획득했다고 발표했습니다.

LX2006 : Lexeo Therapeutics

LX2006은 유전자 변이에 의한 심근병증의 치료를 목적으로 연구 중 임상 단계의 유전자 치료입니다. 아데노 관련 바이러스 벡터를 사용하여 투여되고 결핍 된 유전자의 기능적 사본을 도입하도록 설계되었습니다. 이것은 단순히 증상을 완화하는 대신 질병의 근본 원인을 직접 해결합니다. 이 표적 지향 접근법은 심근 기능을 회복시키고 심부전으로의 진행을 예방하며 장기적인 환자 결과를 크게 개선할 잠재력을 지니고 있으며 지속적이고 질병적으로 변형된 치료 전략으로의 전환을 보여줍니다.

  • 2025년 8월, Lexeo Therapeutics는 2025년 2분기 결산 및 사업 하이라이트에서 화학·제조·품질 관리(CMC) 등록 준비를 가속화하는 FDA의 '개발 준비 파일럿(CDRP)' 프로그램에 참여를 보고하고 LX2006 등록 시험의 최종 조정을 2025년 3분기 말로 밝혔습니다.
  • 2025년 7월, Lexeo는 프리드라이히 실조증 환자에서 심장 기능 및 신경학적 결과의 유의한 개선을 보여주는 중간 임상 데이터를 바탕으로 LX2006에 대해 미국 FDA로부터 획기적인 치료제 지정(BTD)을 취득했습니다. 이 치료법은 FDA의 CMC 프로그램에 참여도 선정되었습니다.
  • 2025년 5월, Lexeo Therapeutics는 심혈관 질환을 위한 혁신적인 유전자 치료제의 개발을 추진하기 위해 8,000만 달러의 주식 금융을 조달했다고 발표했습니다.
  • 2025년 4월, Lexeo사는 자사 주도의 SUNRISE-FA I/II상 임상시험 및 와일 코넬 의과 대학 주도의 Ia상 시험 모두에서 LX2006의 중간 데이터가 양호했다고 보고했습니다.
  • 2024년 4월, Lexeo Therapeutics는 프리드라이히 실조증 심근병증 치료를 위한 AAV 기반 유전자 치료 후보약인 LX2006에 대해 미국 FDA로부터 FTD(희귀질환 지정)를 취득했습니다.
  • 2021년 6월, Lexeo Therapeutics는 프리드라이히 실조증 심근병증 치료를 위한 시험 단계의 유전자 치료제인 LX2006에 대해 미국 FDA로부터 희소 소아 질환 지정(RPDD) 및 희귀질환 지정(ODD)을 취득했습니다.
  • Lexeo Therapeutics는 LX2006이 미국 FDA의 재생 의료 선진 요법(RMAT) 지정 및 유럽 위원회(EC)의 희귀 질병 의약품 지정을 취득했다고 발표했습니다.
  • Lexeo Therapeutics는 2026년 초에 등록 시험을 시작했으며 2027년 효능 결과를 얻을 것으로 예상했습니다.

AB-1002 : AskBio

AskBio가 개발한 AB-1002는 심근병증 치료를 위한 시험 단계의 유전자 치료입니다. 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 이용하여 유비퀴틴 카르복시 말단 가수분해효소 L1(UBIQLN1) 유전자를 도입하고, 질병 진행의 근저에 있는 유전적 메커니즘에 대처함으로써 심장 기능을 회복시키는 것을 목적으로 하고 있습니다. 이 목표를 좁힌 메커니즘을 기반으로 한 접근법은 지속적인 질병 변형 효과를 제공하고 기존의 증상 치료를 대체하는 획기적인 선택이 될 것을 목표로 합니다.

  • 2025년 5월, AskBio는 유럽 심장학 회심부전 회의에서 울혈성 심부전 환자를 대상으로 한 AB-1002 유전자 치료의 1상 시험의 완전한 결과를 발표했습니다.
  • 2025년 2월, AskBio는 울혈성 심부전 치료를 목적으로 한 AB-1002의 2상 임상시험 'GenePHIT'에서 유럽에서 첫 번째 피험자의 무작위화가 완료되었다고 보고했습니다.
  • 2024년 4월, AskBio는 울혈성 심부전 치료를 위한 임상시험 단계에 있는 유전자 치료 프로그램인 AB-1002에 대해 FDA로부터 FTD(치험약 승인)를 취득했습니다.
  • 2024년 1월, AskBio는 울혈성 심부전 치료를 위한 시험 단계에서 유전자 치료제 AB-1002를 평가하는 2상 GenePHIT 시험의 시작을 발표했습니다.

심근병증 유전자 치료 시장 세분화

DelveInsight의 "심근병증 유전자 치료 - 시장 인사이트, 역학 및 시장 예측 - 2034" 보고서는 심근병 치료에서 유전자 치료의 현재 및 미래 시장 동향에 대한 국가별, 치료법 및 분류별로 상세한 전망을 제공합니다. 또한 각 지역 시장은 치료법별로 세분화되어 모든 치료법의 현재 및 미래 시장 점유율에 대한 자세한 견해를 제시합니다.

심근병증 유전자 치료 시장 규모(국가별)

심근병증 유전자 치료 시장 규모는 미국, EU 4개국(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 영국, 일본 등 다양한 국가별로 개별적으로 평가되고 있습니다. 2024년 미국은 주요 7개 시장(주요 7개국)에서 심근병증 유전자 치료 시장 전체의 큰 점유율을 차지했으며, 이는 주로 이 나라의 질병의 높은 유병률과 이용 가능한 치료법의 고비용에 기인했습니다. 이러한 이점은 특히 신제품의 조기 도입 가능성을 고려할 때 앞으로도 지속될 것으로 예측됩니다.

심근병증을 위한 유전자 치료제의 도입 동향

본 절에서는 2025년부터 2034년 사이에 심근병증 유전자 치료 시장에서 새롭게 도입되었거나 도입이 예정된 잠재적인 심근병증 유전자 치료제의 판매 동향에 초점을 맞춥니다. 특정 국가에서 심근병증 유전자 치료 시장 침투율을 추정하고 클래스 및 부문 내 및 클래스 부문 간의 영향을 확인합니다. 또한 심근병증 유전자 치료 시장에서 약제의 성공 확률(PoS)에 기여하는 재무적·규제상의 결정 사항에도 접합니다.

신규 심근병증 유전자 치료는 무작위화 임상시험에서의 효능 및 안전성, 시장 진입 순서 및 기타 시장 역학, 심근병증 유전자 치료 시장에서의 미충족 수요(Unmet Needs)에 대한 대응도 등 다양한 속성에 근거하여 분석됩니다.

심근병증 유전자 치료 시장 접근 및 상환

DelveInsight의 "심근병증 유전자 치료 - 시장 인사이트, 역학 및 시장 예측 - 2034" 보고서는 심근 병증의 유전자 치료에 대한 시장 접근 및 상환 상황에 대한 설명적인 개요를 제공합니다. 이 섹션에는 각 치료법에 대한 국가별 의료 시스템의 상세한 분석이 포함되어 있으며 시장 접근, 상환 정책 및 의료 기술 평가에 대해 설명합니다.

경쟁 정보 분석

당사는 심근병증 유전자 치료에 대해 SWOT 분석이나 시장 진출 전략 등 다양한 경쟁 정보 분석 툴을 활용한 경쟁 시장 정보 분석을 실시했습니다. 이러한 분석은 데이터 이용 가능성을 조건으로 포함하여 시장 환경 및 경쟁 동향에 대한 종합적이고 충분한 정보를 기반으로 평가를 보장합니다.

심근병증을 위한 유전자 치료 파이프라인 개발 활동

본 보고서에서는 2상 및 3상 단계에 있는 치료 후보의 분석을 제공하여 심근병증의 유전자 치료를 위한 표적 치료제의 개발에 종사하는 기업을 검증합니다. 이 질환에 대한 임상개발 단계에 있는 잠재적 치료법의 진전과 진척에 관한 귀중한 인사이트를 제공합니다.

파이프라인 개발 활동

본 보고서에서는 심근병증 신흥 유전자 치료에 관한 공동 연구, 인수·합병, 라이선싱, 특허 상세 및 기타 정보를 망라하고 있습니다.

심근병증 유전자 치료에 관한 보고서 인사이트

  • 심근병증 환자층
  • 치료 접근
  • 심근병증 유전자 치료 파이프라인 분석
  • 심근병증 유전자 치료 시장 규모와 동향
  • 심근병증 유전자 치료 시장 기회
  • 향후 치료법의 영향

심근병증 유전자 치료 보고서의 주요 강점

  • 10년간의 예측
  • 주요 7개국을 대상
  • 심근병증의 역학 세분화
  • 주요 경쟁 구도
  • 상세하게 분석된 심근병증 유전자 치료 시장
  • 심근병증 유전자 치료의 도입 상황

심근병증 유전자 치료 보고서 평가

  • 심근병증의 현재의 치료 실천
  • 미충족 수요(Unmet Needs)
  • 심근병증 유전자 치료 프로파일
  • 심근병증 유전자 치료 시장의 매력

목차

제1장 주요 인사이트

제2장 보고서 개요

제3장 시장 개요

  • 시장 점유율(%) 주요 7개국의 치료법별 환자 점유율 분포(2024년)
  • 시장 점유율(%) 주요 7개국의 치료법별 환자 점유율 분포(2034년)

제4장 역학과 시장 조사 방법

제5장 주요 요약

제6장 주요 사건

제7장 질병의 배경과 개요

  • 서론
  • 유형
  • 원인
  • 병태생리학
  • 증상
  • 리스크 요인
  • 진단
    • 진단 알고리즘
    • 진단 가이드라인
  • 치료 및 관리
    • 치료 알고리즘
    • 치료 가이드라인

제8장 역학과 환자 인구

  • 주요 조사 결과
  • 전제와 근거 : 주요 7개국
  • 주요 7개국의 심근병증의 총 진단 증례 수
  • 미국
  • EU 4개국과 영국
  • 일본

제9장 환자 여정

제10장 새로운 치료법

제11장 심근병증의 유전자 치료 : 주요 7개국 시장 분석

  • 주요 조사 결과
  • 시장 전망
  • 속성 분석
  • 주요 시장 예측의 전제조건
  • 주요 7개국의 심근병증 유전자 치료 총 시장 규모
  • 주요 7개국의 심근병증 유전자 치료 시장 규모(치료법별)
  • 미국 시장 규모
  • EU 4개국과 영국 시장 규모
  • 일본 시장 규모

제12장 KOL(Key Opinion Leader)의 견해

제13장 미충족 수요(Unmet Needs)

제14장 SWOT 분석

제15장 시장 접근과 상환

제16장 부록

제17장 DelveInsight의 서비스 내용

제18장 면책사항

제19장 DelveInsight 정보

KTH 25.11.26

Key Highlights:

  • Cardiomyopathies are heart muscle disorders that weaken the heart's pumping ability, causing symptoms like breathlessness, fatigue, palpitations, and swelling. Major subtypes include hypertrophic, dilated, restrictive, and arrhythmogenic cardiomyopathy. Without proper management, they can lead to heart failure, arrhythmias, stroke, or sudden cardiac death.
  • Gene therapies for cardiomyopathies target faulty genes to restore heart function, aiming to reduce symptoms, prevent progression to heart failure, and provide long-term disease-modifying benefits beyond standard treatments.
  • Our secondary research indicates that in France, cardiomyopathies affect around 809.5 per million people, with dilated cardiomyopathy being the most common at 428.4 per million, followed by other cardiomyopathies at 253.4 per million, hypertrophic cardiomyopathy at 100.8 per million, and restrictive cardiomyopathy at 26 per million. This distribution underscores the heterogeneity of these disorders and highlights the disproportionate burden of dilated cardiomyopathy within the overall landscape.
  • In the US, the prevalence of cardiomyopathies is significant, with hypertrophic cardiomyopathy affecting approximately 1 in 500 individuals and dilated cardiomyopathy occurring in about 1 in 2,500. Restrictive cardiomyopathy, though less common, accounts for an estimated 2% to 5% of cardiomyopathy cases, underscoring the diverse burden of these heart muscle disorders.
  • The cardiomyopathy treatment landscape is evolving with gene therapy candidates such as LX2020, LX2022, and LX2006 from Lexeo Therapeutics and AB-1002 from AskBio, which aim to directly target the genetic basis of disease and provide durable, disease-modifying benefits beyond current treatment approaches.
  • A key unmet need in cardiomyopathies is the absence of approved gene therapies, leaving patients without targeted options that address the underlying genetic causes of disease and limiting treatment to symptom management rather than long-term, disease-modifying solutions.

DelveInsight's comprehensive report titled "Gene Therapy for Cardiomyopathies - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034" offers a detailed analysis of gene therapies of cardiomyopathies. The report presents historical and projected epidemiological data covering total prevalent cases of cardiomyopathies, total diagnosed prevalent cases of cardiomyopathies, gender-specific diagnosed prevalent cases of cardiomyopathies, type-specific diagnosed prevalent cases of cardiomyopathies, and total treated cases of cardiomyopathies. In addition to epidemiology, the market report encompasses various aspects related to the patient population. These aspects include the diagnosis process, prescription patterns, physician perspectives, market accessibility, treatment options, and prospective developments in the market across seven major markets: the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), the United Kingdom, and Japan, spanning from 2020 to 2034.

The report analyzes the existing treatment practices and unmet medical requirements gene therapies of cardiomyopathies. It evaluates the market potential and identifies potential business prospects for enhancing therapies or interventions. This valuable information enables stakeholders to make well-informed decisions regarding product development and strategic planning for the market.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Overview

Gene therapies for cardiomyopathies represent a transformative approach targeting the genetic defects that weaken the heart muscle and impair its ability to pump blood effectively. These therapies are designed to address inherited forms of hypertrophic cardiomyopathy, dilated cardiomyopathy, and restrictive cardiomyopathy by correcting or compensating for faulty genes. Clinical manifestations of cardiomyopathies vary, ranging from mild symptoms such as fatigue, palpitations, or shortness of breath to severe complications including heart failure, arrhythmias, stroke, or sudden cardiac death. While each subtype arises from distinct genetic mechanisms, disrupted sarcomere function, mitochondrial dysfunction, and abnormal myocardial remodeling are central to disease progression. Gene therapies aim to intervene at the molecular level, offering the potential for durable, disease-modifying effects. Early identification of eligible patients and timely intervention are critical, as untreated or progressive cases may result in advanced heart failure or life-threatening outcomes.

Gene therapies of Cardiomyopathies Diagnosis and Treatment Overview

Gene therapies for cardiomyopathies are evaluated through a comprehensive clinical assessment, supported by detailed patient history, genetic testing, and cardiac function studies. While no single test can determine eligibility for all patients, molecular diagnostics such as next-generation sequencing help identify disease-causing mutations and guide therapeutic targeting. Cardiac imaging, including echocardiography and cardiac MRI, is essential for assessing structural and functional abnormalities, while biomarkers such as NT-proBNP and troponins provide additional insights into disease severity. Ultimately, precise genetic characterization remains the cornerstone for determining suitability and optimizing outcomes with gene therapy in hypertrophic cardiomyopathy, dilated cardiomyopathy, and restrictive cardiomyopathy.

Gene therapy for cardiomyopathies is tailored to disease subtype, causative mutation, and clinical severity, recognizing that no single approach suits all patients. These therapies aim to correct or offset faulty genes responsible for hypertrophic cardiomyopathy, dilated cardiomyopathy, and restrictive cardiomyopathy, with the goal of restoring heart muscle function and preventing progression. Personalized treatment strategies are essential, developed through collaboration between patients and clinicians and guided by genetic profiling, clinical features, and individual goals of care. Investigational approaches include adeno-associated virus vectors to deliver functional genes, gene silencing to suppress harmful protein production, and gene editing to directly repair mutations. Applied individually or in combination, these strategies hold promise to enhance cardiac performance, limit complications, and deliver durable, disease-modifying benefits well beyond conventional management.

Cardiomyopathies Epidemiology

The epidemiology section of the gene therapies of cardiomyopathies market report offers information on the patient populations, including historical and projected trends for each of the seven major markets. Examining key opinion leader views from physicians or clinical experts can assist in identifying the reasons behind historical and projected trends. The diagnosed patient pool, their trends, and the underlying assumptions are all included in this section of the report.

This section also presents the total prevalence rate of cardiomyopathies, supported by relevant tables and graphs to provide a clear and concise understanding of the data. Additionally, the report discloses the assumptions made during the analysis, ensuring data interpretation and presentation transparency. This epidemiological data is valuable for understanding the disease burden and its impact on the patient population across various regions.

Key Findings

  • Hypertrophic cardiomyopathy is the most common inherited heart disease in Germany, with reported prevalence estimates ranging from 1 in 500 to 1 in 3,000 individuals, reflecting variability between population-based screening data and clinically diagnosed cases, and underscoring its significant impact on cardiac health and outcomes.
  • In France, cardiomyopathies show a gender-specific distribution, with approximately 62% of cases occurring in males, underscoring a notable disparity that highlights the importance of tailored approaches in early detection, gene therapy development, and long-term disease management.
  • In the UK, hypertrophic cardiomyopathy has a prevalence of approximately 4.15 per 10,000 individuals, underscoring its clinical significance and highlighting the need for improved early detection, advancement of gene therapy approaches, and optimized long-term disease management.
  • In Japan, hypertrophic cardiomyopathy has a prevalence of approximately 11.1 per 10,000 individuals, underscoring its clinical significance and highlighting the need for improved early detection, advancement of gene therapy approaches, and optimized long-term disease management.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Market Outlook

The gene therapies of cardiomyopathies market is further expected to increase by the major drivers, such as the rising prevalent population, technological advancements, and upcoming therapies in the forecast period (2025-2034).

Gene therapies for cardiomyopathies are focused on directly addressing the underlying genetic mutations that drive disease progression, aiming to restore normal heart muscle function and prevent long-term complications. Current investigational strategies include adeno-associated virus-based vectors delivering functional gene copies, gene-silencing approaches to reduce harmful protein expression, and gene-editing platforms designed to repair pathogenic mutations. These innovative modalities are being explored across subtypes such as hypertrophic cardiomyopathy, dilated cardiomyopathy, and restrictive cardiomyopathy, offering the potential for durable, disease-modifying outcomes. Emerging candidates continue to expand the therapeutic landscape, underscoring the promise of precision medicine approaches that move beyond conventional management. Complementary measures such as lifestyle modifications, clinical monitoring, and management of associated complications remain essential to optimize outcomes alongside gene therapy interventions. Together, these advancements highlight a paradigm shift in the treatment of cardiomyopathies, from symptom control to targeting disease at its genetic root.

With ongoing research and continued dedication, the future holds promise for even more effective treatments and, ultimately, a potential cure for this challenging condition. According to DelveInsight, the gene therapies of cardiomyopathies market in the 7MM is expected to change significantly during the forecast period (2025-2034).

Gene Therapy for Cardiomyopathies Drug Chapters

Emerging Drugs

LX2020: Lexeo Therapeutics

LX2020, developed by Lexeo Therapeutics, is an investigational gene therapy for arrhythmogenic cardiomyopathy caused by PKP2 mutations. Using an adeno-associated virus vector to deliver a functional PKP2 gene to heart muscle cells, it aims to restore desmosomal function, prevent disease progression, and provide durable, disease-modifying benefits beyond conventional therapies.

  • In August 2025, Lexeo Therapeutics, in its second quarter 2025 results and operational highlights, reported that eight participants have been dosed in the HEROIC-PKP2 Phase I/II trial across low- and high-dose cohorts, with Cohort 3 still enrolling up to two additional participants.
  • In August 2025, Lexeo Therapeutics, in its second quarter 2025 results and operational highlights, reported plans to share an interim clinical data update from the HEROIC-PKP2 Phase I/II trial in the second half of 2025.
  • In January 2025, Lexeo Therapeutics reported its participation at the 43rd Annual J.P. Morgan Healthcare Conference.
  • In December 2023, Lexeo Therapeutics reported that the US FDA granted both Orphan Drug Designation (ODD) and Fast Track Designation (FTD) to LX2020, its AAV-based gene therapy candidate for PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy.

LX2006: Lexeo Therapeutics

LX2006 is an investigational gene therapy being studied for the treatment of cardiomyopathies caused by genetic mutations. Delivered using an adeno-associated virus vector, it is designed to introduce a functional copy of the defective gene, directly addressing the underlying cause of disease rather than just alleviating symptoms. This targeted approach has the potential to restore heart muscle function, prevent progression to heart failure, and significantly improve long-term patient outcomes, representing a shift toward durable, disease-modifying treatment strategies.

  • In August 2025, Lexeo Therapeutics, in its second quarter 2025 results and operational highlights, reported participation in the FDA's Development Readiness Pilot (CDRP) program to accelerate Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) registration readiness and expects final alignment on the LX2006 registration study in late third quarter to early fourth quarter 2025.
  • In July 2025, Lexeo received Breakthrough Therapy Designation (BTD) from the US FDA for LX2006 based on interim clinical data showing meaningful improvements in cardiac and neurologic outcomes in patients with Friedreich's ataxia. The therapy was also selected to participate in the FDA's CMC program.
  • In May 2025, Lexeo Therapeutics reported USD 80 million equity financing to further advance the development of transformative genetic medicines for cardiovascular diseases.
  • In April 2025, Lexeo reported positive interim data of LX2006 across both the Lexeo-sponsored SUNRISE-FA Phase I/II clinical trial and the Weill Cornell Medicine investigator-initiated Phase Ia trial.
  • In April 2024, Lexeo Therapeutics was granted FTD by the US FDA for LX2006, an AAV-based gene therapy candidate for the treatment of Friedreich's ataxia cardiomyopathy.
  • In June 2021, Lexeo Therapeutics received Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) and ODD from the US FDA for LX2006, an investigational gene therapy for the treatment of Friedreich's ataxia cardiomyopathy.
  • Lexeo Therapeutics reported that LX2006 received FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation along with Orphan Medicinal Product designation from the European Commission (EC).
  • Lexeo Therapeutics reported that it expects to initiate a registration study in early 2026 with a potential efficacy readout in 2027.

AB-1002: AskBio

AB-1002, developed by AskBio, is an investigational gene therapy for the treatment of cardiomyopathies. It utilizes an adeno-associated virus (AAV) vector to deliver the ubiquitin carboxyl-terminal hydrolase L1 (UBIQLN1) gene, aiming to restore cardiac function by addressing the underlying genetic mechanisms driving disease progression. This targeted, mechanism-based approach is designed to provide durable, disease-modifying benefits, offering a transformative alternative to conventional symptomatic treatments.

  • In May 2025, AskBio presented complete Phase I trial results of AB-1002 gene therapy in participants with congestive heart failure at the European Society of Cardiology Heart Failure Meeting.
  • In February 2025, AskBio reported that the first participant was randomized in Europe in GenePHIT, its Phase II clinical trial of AB-1002 for the treatment of congestive heart failure.
  • In April 2024, AskBio received FDA FTD for AB-1002, its investigational gene therapy program for the treatment of congestive heart failure.
  • In January 2024, AskBio reported the initiation of the Phase II GenePHIT trial evaluating AB-1002, its investigational gene therapy for congestive heart failure.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Market Segmentation

DelveInsight's "Gene Therapy for Cardiomyopathies - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034" report provides a detailed outlook of the current and future gene therapies of cardiomyopathies market, segmented within countries, by therapies, and by classes. Further, the market of each region is then segmented by each therapy to provide a detailed view of the current and future market share of all therapies.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Market Size by Countries

The gene therapies of cardiomyopathies market size is assessed separately for various countries, including the US, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), the UK, and Japan. In 2024, the United States held a significant share of the overall 7MM (Seven Major Markets) gene therapies of cardiomyopathies market, primarily attributed to the country's higher prevalence of the condition and the elevated cost of the available treatments. This dominance is projected to persist, especially with the potential early introduction of new products.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Drugs Uptake

This section focuses on the sales uptake of potential gene therapies of cardiomyopathies that have recently been launched or are anticipated to be launched in the gene therapies of cardiomyopathies market between 2025 and 2034. It estimates the market penetration of gene therapies of cardiomyopathies for a given country, examining their impact within and across classes and segments. It also touches upon the financial and regulatory decisions contributing to the probability of success (PoS) of the drugs in the gene therapies of cardiomyopathies market.

The emerging gene therapies of cardiomyopathies are analyzed based on various attributes such as efficacy and safety in randomized clinical trials, order of entry and other market dynamics, and the unmet need they fulfill in the gene therapies of cardiomyopathies market.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Market Access and Reimbursement

DelveInsight's "Gene Therapy for Cardiomyopathies - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034" report provides a descriptive overview of the market access and reimbursement scenario of gene therapies of cardiomyopathies. This section includes a detailed analysis of the country-wise healthcare system for each therapy, enlightening the market access, reimbursement policies, and health technology assessments.

KOL Views

To keep up with current gene therapies of cardiomyopathies market trends and to fill gaps in secondary findings, we interview KOLs' and SMEs' working in the gene therapies of cardiomyopathies domain. Their opinion helps understand and validate current and emerging therapies and treatment patterns or gene therapies of cardiomyopathies market trends. This will support the clients in potential upcoming novel treatments by identifying the overall scenario of the market and the gene therapies of cardiomyopathies unmet needs.

Gene Therapies of Cardiomyopathies: KOL Insights

DelveInsight's analysts connected with 20+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 10+ KOLs in the 7MM. These KOLs were from organizations, institutes, and hospitals, such as University of Texas MD Anderson Cancer Center, US; University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Germany; PSL Research University, France; University of Campania "Luigi Vanvitelli, Italy; Complutense University, Spain; Liverpool John Moores University, UK; and Keio University School of Medicine, Japan; among others.

As per KOLs from the US, "As gene therapies advance, we are witnessing a paradigm shift in the treatment of cardiomyopathies. Unlike conventional therapies that primarily manage symptoms, gene-based approaches directly target the underlying genetic drivers of hypertrophic cardiomyopathy, dilated cardiomyopathy, and restrictive cardiomyopathy. By delivering corrective or silencing constructs, these therapies offer the potential to halt or even reverse disease progression, which could fundamentally alter patient outcomes."

As per KOLs from Germany, "Cardiomyopathies are highly heterogeneous, both genetically and clinically, which has historically made treatment difficult. Gene therapies bring a new level of precision by tailoring interventions to the specific mutations causing disease. This is particularly important for younger patients, where a one-time treatment could provide durable benefits and reduce the lifelong burden of progressive heart failure, arrhythmias, and risk of sudden cardiac death."

As per KOLs from Japan, "The most exciting aspect of gene therapy for cardiomyopathies is its potential to deliver disease-modifying benefits beyond symptomatic control. Current investigational candidates using adeno-associated virus vectors or gene silencing platforms are designed to restore heart muscle integrity and improve contractile function. If successful, these therapies could redefine the standard of care by shifting management from chronic lifelong interventions to curative, mechanism-driven solutions."

Competitive Intelligence Analysis

We conduct a Competitive and Market Intelligence analysis of the gene therapies of cardiomyopathies. Market, utilizing various Competitive Intelligence tools such as SWOT analysis and Market entry strategies. The inclusion of these analyses is contingent upon data availability, ensuring a comprehensive and well-informed assessment of the market landscape and competitive dynamics.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Pipeline Development Activities

The report offers an analysis of therapeutic candidates in Phase II and III stages and examines companies involved in developing targeted therapeutics for gene therapies of cardiomyopathies. It provides valuable insights into the advancements and progress of potential treatments in clinical development for this condition.

Pipeline Development Activities

The report covers information on collaborations, acquisition and merger, licensing, patent details, and other information for emerging gene therapies of cardiomyopathies.

Gene Therapy for Cardiomyopathies Report Insights

  • Cardiomyopathies Patient Population
  • Therapeutic Approaches
  • Gene Therapy for Cardiomyopathies Pipeline Analysis
  • Gene Therapy for Cardiomyopathies Market Size and Trends
  • Gene Therapy for Cardiomyopathies Market Opportunities
  • Impact of Upcoming Therapies

Gene Therapy for Cardiomyopathies Report Key Strengths

  • 10 Years Forecast
  • The 7MM Coverage
  • Cardiomyopathies Epidemiology Segmentation
  • Key Cross Competition
  • Highly Analyzed Gene Therapy for Cardiomyopathies Market
  • Gene Therapy for Cardiomyopathies Uptake

Gene Therapy for Cardiomyopathies Report Assessment

  • Cardiomyopathies Current Treatment Practices
  • Unmet Needs
  • Gene Therapy for Cardiomyopathies Profiles
  • Gene Therapy for Cardiomyopathies Market Attractiveness

Key Questions:

  • How common is cardiomyopathies?
  • What are the key findings of cardiomyopathies epidemiology across the 7MM, and which country will have the highest number of patients during the study period (2020-2034)?
  • What are the currently available treatments for cardiomyopathies?
  • What are the disease risk, burden, and unmet needs of cardiomyopathies?
  • At what CAGR is the gene therapies of cardiomyopathies market and its epidemiology is expected to grow in the 7MM during the forecast period (2025-2034)?
  • How would the unmet needs impact the gene therapies of cardiomyopathies market dynamics and subsequently influence the analysis of the related trends?
  • What would be the forecasted patient pool of cardiomyopathies in the 7MM covering the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), the United Kingdom, and Japan?
  • Among EU4 and the UK, which country will have the highest number of patients during the forecast period (2025-2034)?
  • How many companies are currently developing gene therapies for the treatment of cardiomyopathies?

Reasons to buy:

  • The report will help in developing business strategies by understanding the latest trends and changing treatment dynamics driving the gene therapies of cardiomyopathies market.
  • Insights on patient burden/disease prevalence, evolution in diagnosis, and factors contributing to the change in the epidemiology of the disease during the forecast years.
  • To understand the existing market opportunity in varying geographies and the growth potential over the coming years.
  • Distribution of historical and current patient share based on real-world prescription data along with reported sales of current treatment in the US, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), the UK, and Japan.
  • Identification of strong upcoming players in the market will help in devising strategies that will help in getting ahead of competitors.
  • Detailed analysis and ranking of class-wise potential current and emerging therapies under the attribute analysis section to provide visibility around leading classes.
  • Highlights of Market Access and Reimbursement policies of approved therapies, barriers to accessibility of off-label expensive therapies, and patient assistance programs.
  • To understand the perspective of Key Opinion Leaders around the accessibility, acceptability, and compliance-related challenges of existing treatment to overcome barriers in the future.
  • Detailed insights on the unmet needs of the existing market so that the upcoming players can strengthen their development and launch strategy.

Frequently Asked Questions:

1. What are the treatment goals for cardiomyopathies?

The primary treatment goals for cardiomyopathies with gene therapy are to correct or silence the underlying genetic defects, restore normal heart muscle structure and function, and halt or reverse disease progression. Additional objectives include reducing the risk of heart failure, arrhythmias, stroke, and sudden cardiac death, while improving exercise capacity, quality of life, and long-term survival. Gene therapies aim to deliver durable, disease-modifying benefits beyond conventional care, minimizing the lifelong treatment burden and providing patients with sustained cardiac health and daily functioning.

2. What are the challenges in managing gene therapies of cardiomyopathies?

The challenges in managing cardiomyopathies with gene therapy include the diverse genetic mutations and variable disease expression across hypertrophic cardiomyopathy, dilated cardiomyopathy, and restrictive cardiomyopathy, which complicate patient selection and therapeutic targeting. Early diagnosis remains difficult, as symptoms may be subtle or overlap with other cardiac conditions. Gene therapy development faces hurdles such as optimizing vector delivery, ensuring durable expression, managing immune responses, and addressing manufacturing complexities. Furthermore, variability in patient response, limited long-term outcome data, and the need for specialized monitoring create additional challenges, while accessibility and cost considerations may also affect widespread adoption.

3. What are the key factors driving the growth of the gene therapies of cardiomyopathies market?

Key factors driving the growth of the cardiomyopathies market with gene therapy include the rising recognition of genetic underpinnings in hypertrophic cardiomyopathy, dilated cardiomyopathy, and restrictive cardiomyopathy, as well as increasing awareness of the need for disease-modifying interventions. Advances in gene replacement, silencing, and editing technologies are creating new opportunities to target root causes and improve long-term outcomes. Growing adoption of precision medicine approaches, combined with expanding investment in rare and inherited cardiovascular diseases, further accelerates development. Additionally, ongoing clinical trials, regulatory designations, and strategic partnerships continue to fuel momentum by addressing previously unmet needs and reshaping the treatment paradigm.

4. How will the Gene Therapy for Cardiomyopathies Market and Epidemiology Forecast Report benefit the clients?

The Gene Therapies for Cardiomyopathies Market and Epidemiology Forecast Report provides clients with comprehensive insights into disease prevalence, genetic subtypes, and evolving treatment trends. It enables identification of unmet needs, evaluation of competitive dynamics, and strategic planning for pipeline development and market positioning. The report supports informed decision-making by analyzing regulatory designations, clinical trial progress, and emerging gene therapy platforms, helping stakeholders optimize investments, partnerships, and access strategies in this rapidly advancing field.

Table of Contents

1. Key Insights

2. Report Introduction

3. Market Overview at a Glance

  • 3.1. Market Share (%) Patient Share Distribution by Therapies in the 7MM in 2024
  • 3.2. Market Share (%) Patient Share Distribution by Therapies in the 7MM in 2034

4. Epidemiology and Market Methodology

5. Executive Summary

6. Key Events

7. Disease Background and Overview

  • 7.1. Introduction
  • 7.2. Types
  • 7.3. Causes
  • 7.4. Pathophysiology
  • 7.5. Symptoms
  • 7.6. Risk Factor
  • 7.7. Diagnosis
    • 7.7.1. Diagnostic Algorithm
    • 7.7.2. Diagnostic Guidelines
  • 7.8. Treatment and Management
    • 7.8.1. Treatment Algorithm
    • 7.8.2. Treatment Guidelines

8. Epidemiology and Patient Population

  • 8.1. Key Findings
  • 8.2. Assumptions and Rationale: 7MM
    • 8.2.1. Total Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.2.2. Total Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.2.3. Gender-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.2.4. Type-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
  • 8.3. Total Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies in the 7MM
  • 8.4. The United States
    • 8.4.1. Total Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.4.2. Total Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.4.3. Gender-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.4.4. Type-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.4.5. Total Treated Cases of Cardiomyopathies
  • 8.5. EU4 and the UK
    • 8.5.1. Total Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.5.2. Total Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.5.3. Gender-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.5.4. Type-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.5.5. Total Treated Cases of Cardiomyopathies
  • 8.6. Japan
    • 8.6.1. Total Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.6.2. Total Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.6.3. Gender-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.6.4. Type-specific Diagnosed Prevalent Cases of Cardiomyopathies
    • 8.6.5. Total Treated Cases of Cardiomyopathies

9. Patient Journey

10. Emerging Therapies

  • 10.1. Key Cross Competition
  • 10.2. LX2020: Lexeo Therapeutics
    • 10.2.1. Drug Description
    • 10.2.2. Other Development Activities
    • 10.2.3. Clinical Trials Information
    • 10.2.4. Safety and Efficacy
    • 10.2.5. Analyst's View
  • 10.3. LX2006: Lexeo Therapeutics
    • 10.3.1. Drug Description
    • 10.3.2. Other Development Activities
    • 10.3.3. Clinical Trials Information
    • 10.3.4. Safety and Efficacy
    • 10.3.5. Analyst's View
  • 10.4. AB-1002: AskBio
    • 10.4.1. Drug Description
    • 10.4.2. Other Development Activities
    • 10.4.3. Clinical Trials Information
    • 10.4.4. Safety and Efficacy
    • 10.4.5. Analyst's View

11. Gene Therapies of Cardiomyopathies: Seven Major Market Analysis

  • 11.1. Key Findings
  • 11.2. Market Outlook
  • 11.3. Attribute Analysis
  • 11.4. Key Market Forecast Assumptions
    • 11.4.1. Cost Assumptions and Rebates
    • 11.4.2. Pricing Trends
    • 11.4.3. Analogue Assessment
    • 11.4.4. Launch Year and Therapy Uptake
  • 11.5. Total Market Size of Gene Therapy for Cardiomyopathies in the 7MM
  • 11.6. Market Size of Gene Therapy for Cardiomyopathies by Therapies in the 7MM
  • 11.7. The United States Market Size
    • 11.7.1. Total Market Size of Gene Therapies of Cardiomyopathies
    • 11.7.2. Market Size of Gene Therapy for Cardiomyopathies by Therapies
  • 11.8. EU4 and the UK Market Size
    • 11.8.1. Total Market Size of Gene Therapies of Cardiomyopathies
    • 11.8.2. Market Size of Gene Therapy for Cardiomyopathies by Therapies
  • 11.9. Japan Market Size
    • 11.9.1. Total Market Size of Gene Therapies of Cardiomyopathies
    • 11.9.2. Market Size of Gene Therapy for Cardiomyopathies by Therapies

12. Key Opinion Leaders' Views

13. Unmet Needs

14. SWOT Analysis

15. Market Access and Reimbursement

16. Appendix

  • 16.1. Bibliography
  • 16.2. Abbreviations and Acronyms
  • 16.3. Report Methodology

17. DelveInsight Capabilities

18. Disclaimer

19. About DelveInsight

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