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시장보고서
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2116210
Agazisiran 판매 예측 및 시장 규모 분석(2034년)Agazisiran Sales Forecast, and Market Size Analysis - 2034 |
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DelveInsight
Agazisiran은 간에서 ANGPTL3의 발현을 선택적으로 억제하도록 설계된 GalNAc 결합형 소간섭 RNA(siRNA)입니다. ANGPTL3는 트리글리세라이드, LDL 콜레스테롤 및 기타 죽상성 지단백질의 조절 인자로 입증되었습니다. 인간 유전학 연구에 따르면, ANGPTL3의 기능 상실형 돌연변이를 가진 개인에서는 지질 수치가 유의미하게 낮고, 죽상성 심혈관질환의 위험도 감소하는 것으로 나타났으며, 이는 이 치료 표적에 대한 강력한 생물학적 근거가 되고 있습니다.
다른 GalNAc-siRNA 치료제와 마찬가지로, Agazisiran은 간세포로의 표적화된 흡수를 목적으로 설계되어, 1회 투여로 표적 단백질의 억제 효과를 장기간 유지할 수 있습니다. 장시간 작용형 RNAi 요법은 수개월에 걸쳐 약력학적 효과를 유지할 수 있음이 입증되어, 연간 단 2-4회 투여로 충분할 가능성이 있습니다. 이러한 투여 일정은 매일 경구 투여하는 지질 저하 요법과 비교하여 복약 순응도를 향상시키며, 임상적 유효성이 확인된다면 경쟁 우위를 가져다줄 것입니다. 다른 간 표적형 RNAi 약물의 성공 사례는 이 개발 전략의 타당성을 뒷받침하고 있습니다.
스타틴의 광범위한 사용에도 불구하고, 트리글리세라이드 수치 상승 및 잔존하는 심혈관 위험은 여전히 큰 미충족 의료 수요로 남아 있습니다. ANGPTL3을 표적으로 하는 치료법은 혼합형 이상지질혈증, 중증 고트리글리세라이드혈증, 가족성 이상지질혈증 환자, 그리고 표준 지질 저하 요법을 받았음에도 여전히 심혈관 위험이 높은 환자에게 유익할 가능성이 있습니다. 이러한 광범위한 잠재 환자 집단은 임상시험을 통해 유효성과 안전성이 입증된다면, 막대한 장기적인 상업적 기회를 뒷받침할 것입니다.
ANGPTL3는 인간 유전학 및 승인된 치료법을 통해 이미 임상적으로 입증되었으며, ANGPTL3를 감소시킴으로써 지질 수치가 개선된다는 것이 밝혀졌습니다. Agazisiran은 확립된 신호 전달 경로를 표적으로 삼는 동시에, 지속적인 유전자 침묵이 가능한 RNAi 기법을 활용한다는 장점이 있어, 항체 기반 치료법보다 투여 횟수를 줄이면서도 지속적인 지질 저하 효과를 가져올 가능성이 있습니다.
최근 여러 GalNAc 표지 siRNA 의약품이 규제 당국의 승인을 받음에 따라, RNA 간섭은 임상적으로 입증된 플랫폼으로서의 위상을 확립했습니다. 의사들 사이에서 인지도가 높아지고, 규모 확대가 가능한 제조 능력, 그리고 규제 당국의 신뢰도가 향상됨에 따라, Agazisiran과 같은 새로운 RNAi 후보 약물의 플랫폼 관련 개발 위험이 감소되었으며, 임상 평가 지표가 달성된다면 향후 상용화가 촉진될 가능성이 있습니다.
Agazisiran의 최근 동향
2025년 11월, ADARx는 PNH를 대상으로 한 Agazisiran의 1상 임상시험 유효성 및 이상반응(AE) 데이터를 공개하고, 시험 결과를 요약함으로써 본 프로그램의 중요한 결과 발표의 이정표를 맞이했습니다. 이는 의약품 파이프라인 데이터베이스에 ‘최신 소식’으로 기재되어 있습니다.
2025년 5월, ADARx는 막성 사구체 신염/IgA 신증 및 건성 연령 관련 황반변성(AMD)을 대상으로 한 Agazisiran의 2상 임상시험 계획에 대해 개략적인 일정(2025년 7월-8월) 및 임상시험 ID를 포함하여 발표했습니다. 이는 임상 관계자 및 투자자 커뮤니티를 대상으로 한, 미래를 내다보는 보도자료의 역할을 하고 있습니다.
‘Agazisiran의 판매 예측 및 시장 규모 분석(2034년)’ 보고서는 주요 7개국에서 건성 연령 관련 황반변성, IgA 신증,막증식성 사구체신염, 발작성 야간 혈색소뇨증과 같은 잠재적 적응증에 대해 Agazisiran에 관한 종합적인 인사이트를 제공합니다. 본 보고서는 2020년부터 2034년까지의 조사 기간 동안 미국, EU 4개국(독일, 프랑스,이탈리아, 스페인), 영국 및 일본으로 구성된 주요 7개국 시장에서 Agazisiran의 현재 사용 현황, 예상되는 시장 진입 상황 및 잠재적 적응증에 대한 실적 전망에 대한 상세한 분석을 제시함과 동시에, 잠재적 적응증에 대한 Agazisiran의 상세한 해설도 수록하고 있습니다. 본 Agazisiran 시장 보고서에서는 Agazisiran의 매출 예측, 작용기전(MoA), 투여량 및 투여 방법, 그리고 규제 관련 주요 단계(마일스톤)를 포함한 연구개발 및 기타 개발 활동에 대한 인사이트를 제공합니다. 또한, Agazisiran의 과거 및 현재 실적, 주요 7개국에서 잠재적 적응증에 대한 시장 예측 분석을 포함한 향후 시장 평가, SWOT 분석, 애널리스트의 견해, 시장 경쟁사에 대한 종합적인 개요, 그리고 각 적응증에 대한 기타 신흥 치료법에 대한 개요도 포함되어 있습니다. 또한, Agazisiran의 매출 예측 분석과 더불어 시장을 견인하는 요인에 대해서도 분석하고 있습니다.
Agazisiran의 약물 요약
Agazisiran(구 명칭 AZD2693)은 트랜스사이레틴(ATTR) 아밀로이드증 치료를 목적으로 AstraZeneca가 개발한 임상시험 단계의 RNA 간섭(RNAi) 치료제입니다. 이 약물은 피하 투여형 소간섭 RNA(siRNA)로, 간세포 내의 TTR 유전자를 선택적으로 침묵시키도록 설계되어 있으며, 이를 통해 말초신경,심장 및 기타 조직에 병인성 아밀로이드 침착을 형성하는 변이형 및 야생형 트랜스사이레틴 단백질의 생성을 감소시킵니다. Agazisiran은 간을 표적으로 하는 전달 기술을 활용하여 투여 빈도를 줄이면서도 혈중 트랜스사이레틴 농도를 지속적으로 억제하는 것을 목표로 하며, 유전성 및 야생형 ATTR 아밀로이드증 환자에서 질병 진행을 지연시키고 임상적 예후를 개선할 가능성이 있습니다. 전임상시험에서는 양호한 안전성 프로파일과 함께 강력하고 지속적인 TTR 노크다운이 입증되어, 초기 임상 개발로의 전환이 뒷받침되었습니다. Agazisiran은 현재 ATTR 아밀로이드증에 대한 차세대 유전자 침묵 요법으로, 그 안전성, 약동학, 약력학 및 혈청 TTR 감소 정도를 평가하기 위한 1상 임상시험이 진행 중입니다. 본 보고서에서는 Agazisiran의 매출, 성장의 장벽 및 촉진요인, 사용 후 상황, 그리고 여러 적응증에 대한 승인 현황에 대해 설명하고 있습니다.
Agazisiran 시장 보고서 조사 범위
본 보고서에서는 다음 사항에 대한 인사이트를 제공합니다:
본 Agazisiran 시장 보고서는 주로 사내 데이터베이스, 1차 및 2차 조사, 그리고 DelveInsight의 업계 전문가 팀이 수행한 사내 분석을 통해 얻은 데이터와 정보를 바탕으로 작성되었습니다. 2차 정보 출처의 정보 및 데이터는 검색 엔진, 뉴스 사이트, 각국 규제 당국 웹사이트, 업계 간행물, 백서, 잡지, 서적, 업계 단체, 업계 협회, 업계 포털 사이트 및 이용 가능한 데이터베이스 접근 등을 통해 인쇄물 및 비인쇄물의 다양한 정보 출처에서 수집되었습니다.
DelveInsight의 Agazisiran에 대한 분석적 관점
본 Agazisiran 판매 시장 전망 보고서에서는 미국, EU 4개국(독일, 프랑스,이탈리아, 스페인), 영국 및 일본 등 7개 주요 시장에서 건성 연령 관련 황반변성, IgA 신증, 막증식성 사구체신염, 발작성 야간 혈색소뇨증과 같은 잠재적 적응증을 대상으로 한 Agazisiran에 대한 상세한 시장 평가를 제공합니다. 본 보고서의 이 섹션에서는 2034년까지의 Agazisiran 매출 실적 및 예측 데이터를 제공합니다.
Agazisiran 시장 보고서에서는 잠재적 적응증에 관한 Agazisiran의 임상시험 정보를 제공하며, 여기에는 시험 중재, 시험 조건, 시험 현황, 시작일 및 완료일 등이 포함됩니다.
Agazisiran의 경쟁 구도
본 보고서에서는 해당 분야의 경쟁사 및 시판 제품에 대한 인사이트 외에도, 시장에서 주요 경쟁 요인이 될 신제품과 그 출시일에 대한 요약을 제시하고 있습니다.
Agazisiran의 시장 잠재력 및 매출 예측
Agazisiran의 경쟁 정보
Agazisiran의 규제 및 상업적 주요 단계
Agazisiran의 임상적 차별화
Agazisiran 시장 보고서 하이라이트
Agazisiran is a GalNAc-conjugated small interfering RNA (siRNA) designed to selectively silence hepatic ANGPTL3 expression. ANGPTL3 is a validated regulator of triglycerides, LDL cholesterol, and other atherogenic lipoproteins. Human genetic studies have shown that individuals with loss-of-function ANGPTL3 variants have significantly lower lipid levels and reduced risk of atherosclerotic cardiovascular disease, providing strong biological validation for this therapeutic target.
Like other GalNAc-siRNA therapeutics, Agazisiran is designed for targeted uptake by hepatocytes, enabling prolonged suppression of the target protein after a single administration. Long-acting RNAi therapies have demonstrated the ability to maintain pharmacodynamic effects for several months, potentially allowing dosing only two to four times annually. Such a dosing schedule could improve adherence compared with daily oral lipid-lowering therapies and provide a competitive advantage if clinical efficacy is confirmed. The success of other liver-directed RNAi agents has validated this development strategy.
Elevated triglycerides and residual cardiovascular risk remain substantial unmet medical needs despite widespread statin use. Therapies targeting ANGPTL3 may benefit patients with mixed dyslipidemia, severe hypertriglyceridemia, familial lipid disorders, and patients who remain at high cardiovascular risk despite standard lipid-lowering treatment. This broad potential patient population supports significant long-term commercial opportunity if efficacy and safety are demonstrated in clinical trials.
ANGPTL3 has already been clinically validated through both human genetics and approved therapeutic approaches, demonstrating that lowering ANGPTL3 improves lipid parameters. Agazisiran benefits from targeting a well-established pathway while utilizing an RNAi modality capable of sustained gene silencing, potentially offering durable lipid lowering with fewer administrations than antibody-based therapies.
Regulatory approvals of multiple GalNAc-conjugated siRNA medicines over recent years have established RNA interference as a clinically validated platform. Growing physician familiarity, scalable manufacturing capabilities, and increasing confidence among regulators reduce platform-related development risk for newer RNAi candidates such as Agazisiran and may facilitate future commercialization if clinical endpoints are successfully achieved.
Agazisiran Recent Developments
In November 2025, ADARx released efficacy and AE data from the Phase I PNH trial of Agazisiran, summarizing trial outcomes and marking a key readout milestone for the program; this is noted in drug pipeline databases as a "most recent event".
In May 2025, ADARx publicized its plans for Phase II trials of Agazisiran in membranous glomerulonephritis/IgA nephropathy and dry AMD, including indicative timelines (July-August 2025) and trial IDs, effectively serving as a forward looking press communication to the clinical and investor communities.
"Agazisiran Sales Forecast, and Market Size Analysis - 2034" report provides comprehensive insights of Agazisiran for potential indication like Dry age-related macular degeneration, IgA nephropathy, Membranoproliferative glomerulonephritis, and Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria in the 7MM. A detailed picture of Agazisiran's existing usage in anticipated entry and performance in potential indications in the 7MM, i.e., the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan for the study period 2020 -2034 is provided in this report along with a detailed description of the Agazisiran for potential indications. The Agazisiran market report provides insights about Agazisiran's sales forecast, mechanism of action (MoA), dosage and administration, as well as research and development including regulatory milestones, along with other developmental activities. Further, it also consists of historical and current Agazisiran performance, future market assessments inclusive of the Agazisiran market forecast analysis for potential indications in the 7MM, SWOT, analysts' views, comprehensive overview of market competitors, and brief about other emerging therapies in respective indications. It also provides analysis of Agazisiran sales forecasts, along with factors driving its market.
Agazisiran Drug Summary
Agazisiran (formerly AZD2693) is an investigational RNA interference (RNAi) therapeutic developed by AstraZeneca for the treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis. It is a subcutaneously administered small interfering RNA (siRNA) designed to selectively silence the TTR gene in hepatocytes, thereby reducing the production of both mutant and wild-type transthyretin protein that forms pathogenic amyloid deposits in peripheral nerves, the heart, and other tissues. Utilizing a liver-targeting delivery technology, agazisiran aims to achieve durable suppression of circulating transthyretin levels with infrequent dosing, potentially slowing disease progression and improving clinical outcomes in patients with hereditary and wild-type ATTR amyloidosis. Preclinical studies demonstrated potent and sustained TTR knockdown with a favorable safety profile, supporting its advancement into early clinical development. Agazisiran is being evaluated in Phase I studies to characterize its safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and degree of serum TTR reduction as a next-generation gene-silencing therapy for ATTR amyloidosis. The report provides Agazisiran's sales, growth barriers and drivers, post usage and approvals in multiple indications.
Scope of the Agazisiran Market Report
The report provides insights into:
The Agazisiran market report is built using data and information sourced primarily from internal databases, primary and secondary research and in-house analysis by DelveInsight's team of industry experts. Information and data from the secondary sources have been obtained from various printable and nonprintable sources like search engines, news websites, global regulatory authorities websites, trade journals, white papers, magazines, books, trade associations, industry associations, industry portals and access to available databases.
Agazisiran Analytical Perspective by DelveInsight
This Agazisiran sales market forecast report provides a detailed market assessment of Agazisiran for potential indication like Dry age-related macular degeneration, IgA nephropathy, Membranoproliferative glomerulonephritis, and Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria in the seven major markets, i.e., the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan. This segment of the report provides current and forecasted Agazisiran sales data uptil 2034.
The Agazisiran market report provides the clinical trials information of Agazisiran for potential indications covering trial interventions, trial conditions, trial status, start and completion dates.
Agazisiran Competitive Landscape
The report provides Insights on competitors and marketed products within the domain, along with a summary of emerging products and their respective launch dates, posing significant competition in the market.
Agazisiran Market Potential & Revenue Forecast
Agazisiran Competitive Intelligence
Agazisiran Regulatory & Commercial Milestones
Agazisiran Clinical Differentiation
Agazisiran Market Report Highlights