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지대형 근디스트로피(LGMD) : 시장 전망, 역학, 경쟁 구도, 시장 예측 보고서(2025-2035년)

Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) - Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report - 2025 To 2035

발행일: | 리서치사: 구분자 Thelansis Knowledge Partners | 페이지 정보: 영문 154 Pages | 배송안내 : 2-3일 (영업일 기준)

    
    
    



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시장 개요

  • 프랑스의 LGMD 시장은 2035년까지 약 1억 7,000만 달러에서 5억 1,000만 달러로 성장할 것으로 전망됩니다.
  • 시장 성장을 뒷받침하는 요인은 다음과 같습니다:
  • 유전자 치료 개발의 진전
  • 정밀 진단 및 지지요법의 도입 확대
  • 시장 확대의 원동력은 고부가가치의 희귀질환 치료법이 될 것으로 전망됩니다.
  • 향후 성장은 유전자 치료 및 질환 수정 치료의 상용화 여부에 달려 있습니다.

지대형 근디스트로피(LGMD) 개요

지대형 근디스트로피는 근막, 근절, 또는 핵 단백질에 영향을 미치는 돌연변이에 의해 유발되는 이질성이 높은 유전성 근질환군으로, 진행성 근위부 근육 퇴행을 초래합니다. 환자에서는 어깨와 골반 부위의 근력 저하, 비틀거리며 걷는 모습, 그리고 정도는 다르지만 심장 기능과 호흡 기능에 미치는 영향이 관찰됩니다. 특히, 라미노병 및 사르코글리칸병의 아형에서는 부정맥 위험이 높으므로, 조기에 심박조율기 또는 ICD 삽입을 고려해야 합니다. 진단에는 CK 수치 상승, 근육 생검을 통한 면역조직화학 검사, 그리고 유전자 패널 검사를 종합적으로 활용합니다. 보편적인 근치법은 존재하지 않지만, AAV(아데노연관바이러스)를 이용한 유전자 치료나 현재 적극적으로 평가가 진행되고 있는 당사슬 형성 경로 조절제 등, 유전자형을 표적으로 하는 치료법으로의 패러다임 전환이 진행되고 있습니다. 물리치료, 보조기 착용, 그리고 심폐 기능 모니터링은 여전히 기본적인 치료법입니다. 다양한 직종의 전문가들이 협력하여 제공하는 돌봄을 통해, 기능과 삶의 질을 유지합니다.

주요 하이라이트

  • 프랑스에서는 LGMD 환자 수가 2025년 약 1,402명에서 2035년까지 1,499명으로 증가할 것으로 예측됩니다.
  • LGMD는 여전히 진행성 근력 저하 및 기능 장애를 동반하는 희귀 유전성 신경근 질환입니다.
  • 유전자 검사의 발전으로 인해 조기 진단과 아형 구분이 쉬워지고 있습니다.
  • 광범위하게 효과적인 질환 수정 요법이 존재하지 않기 때문에 여전히 큰 미충족 의료 수요가 남아 있습니다.
  • 새로운 유전자 치료 및 유전자 의료 접근법이 치료 방식을 변화시키고 있습니다.

형식 및 업데이트 정보

  • 상세 보고서(PDF)
  • 시장 예측 모델(MS Excel 기반)
  • 역학 데이터(MS Excel, 대화형 도구)
  • 이그제큐티브 인사이트(PowerPoint 프레젠테이션)
  • 기타 : 정기적인 업데이트, 맞춤 설정, 컨설턴트의 지원
  • Thelansis의 방침에 따라, 보고서 내용 및 시장 모델을 공개하기 전에 모든 최신 업데이트 정보를 반영하도록 철저히 하고 있습니다.

주요 질문

  • G8 시장(미국, EU5, 일본, 중국)에서 의약품 개발 및 라이프사이클 관리 전략을 어떻게 최적화할 수 있을까요?
  • 유병률, 환자 수, 부문 및 약물 치료를 받고 있는 환자의 관점에서 볼 때, 환자 수는 어느 정도인가요?
  • 매출액 및 환자 점유율에 관한 향후 10년간의 시장 전망은 어느 정도인가요?
  • 시장 동향에 가장 큰 영향을 미치는 요인은 무엇입니까?
  • 인터뷰에 응한 전문가들은 현재 및 새롭게 등장하는 치료법에 대해 어떤 견해를 밝히고 있습니까?
  • 어떤 파이프라인 제품이 가장 유망하며, 해당 제품의 출시 가능성과 향후 시장 포지셔닝은 어떻게 될까요?
  • 주요 미충족 수요와 대상 프로필에 대한 KOL의 기대는 어떤 것일까요?
  • 의약품 승인과 유리한 시장 진입을 확보하기 위해 어떤 주요 규제 요건이나 지불자 측의 요건을 충족해야 합니까?

대상국

  • G8
    • 미국
    • EU5
      • 프랑스
      • 독일
      • 이탈리아
      • 스페인
      • 영국
    • 일본
    • 중국

주요 기업

  • Sarepta Therapeutics, Inc.
  • ML Bio Solutions, Inc.
  • AskBio Inc.
  • Atamyo Therapeutics

목차

제1장 주요 조사 결과와 애널리스트의 해설

제2장 질환 배경

제3장 역학

제4장 시장 규모와 예측

제5장 경쟁 구도

제6장 미충족 수요와 TPP 분석

제7장 규제 및 상환 환경

제8장 부록

KSM

Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Market Outlook

Thelansis's "Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report - 2025 To 2035" covers disease overview, epidemiology, drug utilization, prescription share analysis, competitive landscape, clinical practice, regulatory landscape, patient share, market uptake, market forecast, and key market insights under the potential Limb-Girdle Muscular Dystrophy treatment modalities options for eight major markets (USA, Germany, France, Italy, Spain, UK, Japan, and China).

Limb-Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) Overview

Limb-Girdle Muscular Dystrophy is a heterogeneous group of inherited myopathies caused by mutations affecting sarcolemmal, sarcomeric, or nuclear proteins, driving progressive proximal muscle degeneration. Patients present with shoulder and pelvic girdle weakness, waddling gait, and variable cardiac or respiratory involvement; laminopathy and sarcoglycanopathy subtypes carry particular arrhythmia risk requiring early pacemaker or ICD consideration. Diagnosis combines elevated CK, muscle biopsy immunohistochemistry, and genetic panel testing. While no universal cure exists, the paradigm is shifting toward genotype-targeted therapies, including AAV-based gene therapy and glycosylation-pathway modulators under active evaluation. Physiotherapy, orthotic support, and cardiorespiratory surveillance remain foundational. Multidisciplinary care preserves function and quality of life.

Key Highlights

  • In France, prevalent LGMD cases are projected to increase from approximately 1,402 in 2025 to 1,499 by 2035.
  • LGMD remains a rare genetic neuromuscular disorder associated with progressive muscle weakness and disability.
  • Improved genetic testing is facilitating earlier diagnosis and subtype identification.
  • Significant unmet need persists due to the absence of broadly effective disease-modifying therapies.
  • Emerging gene therapy and genetic medicine approaches are reshaping the treatment landscape.

Market Overview

  • The France LGMD market is projected to grow from approximately $170 MN to $510 MN by 2035.
  • Market growth is supported by:
  • Advancements in gene therapy development
  • Increasing adoption of precision diagnostics and supportive care
  • Market expansion is expected to be driven by high-value rare disease therapies.
  • Future growth will depend on successful commercialization of gene-based and disease-modifying treatments.

Insights driven by robust research, including:

  • In-depth interviews with leading KOLs and payers
  • Physician surveys
  • RWE analysis for claims and EHR datasets
  • Secondary research (e.g., peer-reviewed journal articles, third-party research databases)

Deliverables format and updates*:

  • Detailed Report (PDF)
  • Market Forecast Model (MS Excel-based automated dashboard)
  • Epidemiology (MS Excel; interactive tool)
  • Executive Insights (PowerPoint presentation)
  • Others: regular updates, customizations, consultant support
  • As per Thelansis's policy, we ensure that we include all the recent updates before releasing the report content and market model.

Salient features of Market Forecast model:

  • 10-year market forecast (2025-2035)
  • Bottom-up patient-based market forecasts validated through the top-down sales methodology
  • Covers clinically and commercially-relevant patient populations/ line of therapies
  • Annualized drug-level sales and patient share projections
  • Utilizes our proprietary Epilansis and Analog tool (e.g., drug uptake and erosion) datasets and conjoint analysis approach
  • Detailed methodology/sources & assumptions
  • Graphical and tabular outputs
  • Users can customize the model based on requirements

Key business questions answered:

  • How can drug development and lifecycle management strategies be optimized across G8 markets (US, EU5, Japan, and China)?
  • How large is the patient population in terms of incidence, prevalence, segments, and those receiving drug treatments?
  • What is the 10-year market outlook for sales and patient share?
  • Which events will have the greatest impact on the market's trajectory?
  • What insights do interviewed experts provide on current and emerging treatments?
  • Which pipeline products show the most promise, and what is their potential for launch and future positioning?
  • What are the key unmet needs and KOL expectations for target profiles?
  • What key regulatory and payer requirements must be met to secure drug approval and favorable market access?

Countries Covered

  • G8
    • United States
    • EU5
      • France
      • Germany
      • Italy
      • Spain
      • U.K.
    • Japan
    • China

Apart from the G8 Market, adding any additional country data to the dashboard will cost USD 1,750 per country

Companies Mentioned

  • Sarepta Therapeutics, Inc.
  • ML Bio Solutions, Inc.
  • AskBio Inc.
  • Atamyo Therapeutics

Table of Contents

1. Key Findings and Analyst Commentary

  • Key trends: market snapshots, SWOT analysis, commercial benefits and risks, etc.

2. Disease Context

  • Disease definition, classification, etiology and pathophysiology, drug targets, etc.

3. Epidemiology

  • Key takeaways
  • Incidence / Prevalence
  • Diagnosed and Drug-Treated populations
  • Comorbidities
  • Other relevant patient segments

4. Market Size and Forecast

  • Key takeaways
  • Market drivers and constraints
  • Drug-class specific trends
  • Country-specific trends

5. Competitive Landscape

  • Current therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key current therapies - profiles and KOL insights
  • Emerging therapies
  • Key takeaways
  • Notable late-phase emerging therapies - profiles, launch expectations, KOL insights
  • Notable early-phase pipeline

6. Unmet Need and TPP Analysis

  • Top unmet needs and future attainment by emerging therapies
  • TPP analysis and KOL expectations

7. Regulatory and Reimbursement Environments (by country and payer insights)

8. Appendix (e.g., bibliography, methodology)

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