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듀센형 근이영양증(DMD) : 시장 전망, 역학, 경쟁 구도, 시장 예측 보고서(2025-2035년)

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report - 2025 To 2035

발행일: | 리서치사: 구분자 Thelansis Knowledge Partners | 페이지 정보: 영문 154 Pages | 배송안내 : 2-3일 (영업일 기준)

    
    
    



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시장 개요

  • 독일의 DMD 시장은 2025년 2억 9,400만 달러에서 2035년까지 8억 1,900만 달러로 성장할 것으로 전망됩니다.
  • 시장 성장을 주도하고 있는 요인은 다음과 같습니다:
  • 고가의 유전자 치료 및 엑손 스키핑 요법의 보급
  • 치료 대상 확대와 진단 기술의 향상
  • 향후 시장 규모는 차세대 유전자 치료에 따라 크게 좌우될 것으로 보입니다.

듀센형 근이영양증(DMD) 개요

듀센형 근이영양증(DMD)은 DMD 유전자의 변이로 인해 디스트로핀 생성이 저해되어 발생하는 중증의 X-연관 열성 신경근 질환입니다. 이로 인해 근막의 점진적인 약화, 만성 염증, 그리고 골격근, 심근, 호흡근에서 섬유지방성 치환이 발생합니다. 남아의 경우, 유아기에 근위부 근력 저하, 가우어스 징후, 하퇴의 가성 비대, 운동 발달 지연이 나타나며, 사춘기 초기에 이르러 보행 능력을 상실하게 되고, 그 후 호흡 부전이나 심근증이 주요 사인이 됩니다. 진단에는 크레아틴 키나아제 수치의 현저한 상승, 디스트로핀 면역염색, 그리고 확정 진단을 위한 DMD 유전자 염기서열 분석이 종합적으로 활용됩니다. 치료의 주축은 여전히 코르티코스테로이드이며, 데프라자코트와 바모롤론은 각각 서로 다른 내약성 프로파일을 보입니다. 에테프리르센, 고로디르센, 빌트랄센, 카시멜센 등의 엑손 스키핑형 안티센스 올리고뉴클레오티드는 돌연변이 적격 환자에서 디스트로핀을 부분적으로 회복시킵니다. AAV(아데노연관바이러스)를 기반으로 한 유전자 치료제인 델란디스트로젠·모크세팔보벡은 적격 환자에게 광범위하게 기능성 단축형 디스트로핀을 도입합니다. 6세 이상의 환자에게 승인된 최초의 HDAC 억제제인 기비노스타트는 다운스트림 섬유지방성 근이영양증을 직접 표적으로 삼아, 디스트로핀 회복 전략을 보완합니다. 심장 모니터링, 비침습적 호흡 지원, 물리치료 및 정형외과적 치료는 필수적입니다. 현대적인 다직종 협력에 기반한 접근 방식 덕분에 예후가 현저히 개선되고 있습니다. 유전 상담, 심리적 지원, 그리고 가족 중심의 교육은 배려심 있는 장기적인 관리에 필수적입니다.

주요 하이라이트

  • 독일에서는 DMD 환자 수가 2025년의 2,171명에서 2035년까지 2,193명으로 증가할 것으로 예측됩니다.
  • DMD는 디스트로핀 유전자의 변이로 인해 발생하는 희귀한 진행성 신경근 질환으로, 돌이킬 수 없는 근육 퇴행을 초래합니다.
  • 지지요법의 발전으로 생존율이 향상되었으며, 그 결과 성인 DMD 환자 수가 증가하고 있습니다.
  • 유전자 치료와 유전자 변이를 표적으로 하는 치료법이 치료 방식을 근본적으로 바꾸어 가고 있습니다.

형식 및 업데이트 정보

  • 상세 보고서(PDF)
  • 시장 예측 모델(MS Excel 기반)
  • 역학 데이터(MS Excel, 대화형 도구)
  • 이그제큐티브 인사이트(PowerPoint 프레젠테이션)
  • 기타 : 정기적인 업데이트, 맞춤 설정, 컨설턴트의 지원
  • Thelansis의 방침에 따라, 보고서 내용 및 시장 모델을 공개하기 전에 모든 최신 업데이트 정보를 반영하도록 철저히 하고 있습니다.

주요 질문

  • G8 시장(미국, EU5, 일본, 중국)에서 의약품 개발 및 라이프사이클 관리 전략을 어떻게 최적화할 수 있을까요?
  • 유병률, 환자 수, 부문 및 약물 치료를 받고 있는 환자의 관점에서 볼 때, 환자 수는 어느 정도인가요?
  • 매출액 및 환자 점유율에 대한 향후 10년간의 시장 전망은 어느 정도인가요?
  • 시장 동향에 가장 큰 영향을 미치는 요인은 무엇입니까?
  • 인터뷰에 응한 전문가들은 현재 및 새롭게 등장하는 치료법에 대해 어떤 견해를 밝히고 있습니까?
  • 어떤 파이프라인 제품이 가장 유망하며, 해당 제품의 출시 가능성과 향후 시장 포지셔닝은 어떻게 될까요?
  • 주요 미충족 수요와 대상 프로필에 대한 KOL의 기대는 어떤 것일까요?
  • 의약품 승인과 유리한 시장 진입을 확보하기 위해 어떤 주요 규제 요건이나 지불자 측의 요건을 충족해야 합니까?

대상국

  • G8
    • 미국
    • EU5
      • 프랑스
      • 독일
      • 이탈리아
      • 스페인
      • 영국
    • 일본
    • 중국

주요 기업

  • Solid Biosciences Inc.
  • Sarepta Therapeutics, Inc.
  • REGENXBIO Inc.
  • Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Santhera Pharmaceuticals
  • Daiichi Sankyo Co., Ltd.
  • Pfizer
  • Hoffmann-La Roche
  • Insmed Gene Therapy LLC
  • BioMarin Pharmaceutical
  • Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
  • Capricor Inc.
  • NS Pharma, Inc.
  • PTC Therapeutics
  • Entrada Therapeutics, Inc.
  • Satellos Bioscience, Inc.
  • Dyne Therapeutics
  • Nippon Shinyaku Co., Ltd.
  • Avidity Biosciences, Inc.
  • Cumberland Pharmaceuticals
  • Precision BioSciences, Inc.
  • Belief BioMed (Beijing) Co., Ltd.

목차

제1장 주요 조사 결과와 애널리스트의 해설

제2장 질환 배경

제3장 역학

제4장 시장 규모와 예측

제5장 경쟁 구도

제6장 미충족 수요와 TPP 분석

제7장 규제 및 상환 환경

제8장 부록

KSM

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Market Outlook

Thelansis's "Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report - 2025 To 2035" covers disease overview, epidemiology, drug utilization, prescription share analysis, competitive landscape, clinical practice, regulatory landscape, patient share, market uptake, market forecast, and key market insights under the potential Duchenne Muscular Dystrophy treatment modalities options for eight major markets (USA, Germany, France, Italy, Spain, UK, Japan, and China).

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Overview

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe X-linked recessive neuromuscular disorder caused by DMD gene mutations abolishing dystrophin production, triggering progressive muscle membrane fragility, chronic inflammation, and fibrofatty replacement of skeletal, cardiac, and respiratory musculature. Boys present in early childhood with proximal weakness, Gowers sign, calf pseudohypertrophy, and delayed motor milestones, progressing to loss of ambulation by early adolescence, followed by respiratory insufficiency and cardiomyopathy as principal causes of mortality. Diagnosis integrates markedly elevated creatine kinase, dystrophin immunostaining, and confirmatory DMD genetic sequencing. Corticosteroids remain the therapeutic cornerstone, with deflazacort and vamorolone offering differing tolerability profiles. Exon-skipping antisense oligonucleotides including eteplirsen, golodirsen, viltolarsen, and casimersen restore partial dystrophin in mutation-eligible patients. Delandistrogene moxeparvovec, an AAV-based gene therapy, delivers truncated functional dystrophin broadly across eligible patients. Givinostat, a first-in-class HDAC inhibitor approved for patients aged six and older, directly targets downstream fibrofatty muscle transformation, complementing dystrophin-restorative strategies. Cardiac surveillance, non-invasive ventilatory support, physiotherapy, and orthopaedic management are essential. Prognosis has improved considerably with modern multidisciplinary approaches; genetic counselling, psychological support, and family-centred education are integral to compassionate long-term management.

Key Highlights

  • In Germany, prevalent DMD cases are projected to increase from 2,171 in 2025 to 2,193 by 2035.
  • DMD is a rare, progressive neuromuscular disorder caused by dystrophin gene mutations, leading to irreversible muscle degeneration.
  • Improved supportive care has increased survival, resulting in a larger adult DMD population.
  • Gene therapies and mutation-targeted treatments are transforming the treatment landscape.

Market Overview

  • The Germany DMD market is projected to grow from $294M in 2025 to $819M by 2035.
  • Market growth is driven by:
  • Uptake of high-cost gene and exon-skipping therapies
  • Expanded treatment eligibility and improved diagnosis
  • Future market value will be heavily influenced by next-generation genetic therapies.

Insights driven by robust research, including:

  • In-depth interviews with leading KOLs and payers
  • Physician surveys
  • RWE analysis for claims and EHR datasets
  • Secondary research (e.g., peer-reviewed journal articles, third-party research databases)

Deliverables format and updates*:

  • Detailed Report (PDF)
  • Market Forecast Model (MS Excel-based automated dashboard)
  • Epidemiology (MS Excel; interactive tool)
  • Executive Insights (PowerPoint presentation)
  • Others: regular updates, customizations, consultant support
  • As per Thelansis's policy, we ensure that we include all the recent updates before releasing the report content and market model.

Salient features of Market Forecast model:

  • 10-year market forecast (2025-2035)
  • Bottom-up patient-based market forecasts validated through the top-down sales methodology
  • Covers clinically and commercially-relevant patient populations/ line of therapies
  • Annualized drug-level sales and patient share projections
  • Utilizes our proprietary Epilansis and Analog tool (e.g., drug uptake and erosion) datasets and conjoint analysis approach
  • Detailed methodology/sources & assumptions
  • Graphical and tabular outputs
  • Users can customize the model based on requirements

Key business questions answered:

  • How can drug development and lifecycle management strategies be optimized across G8 markets (US, EU5, Japan, and China)?
  • How large is the patient population in terms of incidence, prevalence, segments, and those receiving drug treatments?
  • What is the 10-year market outlook for sales and patient share?
  • Which events will have the greatest impact on the market's trajectory?
  • What insights do interviewed experts provide on current and emerging treatments?
  • Which pipeline products show the most promise, and what is their potential for launch and future positioning?
  • What are the key unmet needs and KOL expectations for target profiles?
  • What key regulatory and payer requirements must be met to secure drug approval and favorable market access?

Countries Covered

  • G8
    • United States
    • EU5
      • France
      • Germany
      • Italy
      • Spain
      • U.K.
    • Japan
    • China

Apart from the G8 Market, adding any additional country data to the dashboard will cost USD 1,750 per country

Companies Mentioned

  • Solid Biosciences Inc.
  • Sarepta Therapeutics, Inc.
  • REGENXBIO Inc.
  • Edgewise Therapeutics, Inc.
  • Santhera Pharmaceuticals
  • Daiichi Sankyo Co., Ltd.
  • Pfizer
  • Hoffmann-La Roche
  • Insmed Gene Therapy LLC
  • BioMarin Pharmaceutical
  • Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
  • Capricor Inc.
  • NS Pharma, Inc.
  • PTC Therapeutics
  • Entrada Therapeutics, Inc.
  • Satellos Bioscience, Inc.
  • Dyne Therapeutics
  • Nippon Shinyaku Co., Ltd.
  • Avidity Biosciences, Inc.
  • Cumberland Pharmaceuticals
  • Precision BioSciences, Inc.
  • Belief BioMed (Beijing) Co., Ltd.

Table of Contents

1. Key Findings and Analyst Commentary

  • Key trends: market snapshots, SWOT analysis, commercial benefits and risks, etc.

2. Disease Context

  • Disease definition, classification, etiology and pathophysiology, drug targets, etc.

3. Epidemiology

  • Key takeaways
  • Incidence / Prevalence
  • Diagnosed and Drug-Treated populations
  • Comorbidities
  • Other relevant patient segments

4. Market Size and Forecast

  • Key takeaways
  • Market drivers and constraints
  • Drug-class specific trends
  • Country-specific trends

5. Competitive Landscape

  • Current therapies
  • Key takeaways
  • Dx and Tx journey/algorithm
  • Key current therapies - profiles and KOL insights
  • Emerging therapies
  • Key takeaways
  • Notable late-phase emerging therapies - profiles, launch expectations, KOL insights
  • Notable early-phase pipeline

6. Unmet Need and TPP Analysis

  • Top unmet needs and future attainment by emerging therapies
  • TPP analysis and KOL expectations

7. Regulatory and Reimbursement Environments (by country and payer insights)

8. Appendix (e.g., bibliography, methodology)

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