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2092505
드라베 증후군(DS) : 신규 요법, 미충족 수요 및 TPP 인사이트 보고서(2026년)Dravet Syndrome (DS) - Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026 |
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Thelansis사의 ‘드라베 증후군(DS) : 신규 요법, 미충족 수요 및 TPP 인사이트 보고서(2026년)’은 이 적응증 분야의 주요 신흥 치료법 및 주요 의약품 개발 기회에 대해 신흥 경쟁 구도, 미충족 의료 수요, 타겟 제품 프로파일(TPP), 임상시험 설계, 그리고 KOL(Key Opinion Leader)의 인사이트에 대한 종합적인 분석을 제공합니다.
드라베 증후군은 중증 영아기 미오클로누스 간질로도 알려져 있으며, 일반적으로 생후 1년 이내에 발병하는 희귀하고 난치성인 유전성 간질입니다. 이 질환은 주로 발열이나 따뜻한 목욕 등으로 인한 체온 상승에 의해 유발되는 경우가 많으며, 빈번하고 장시간 지속되는 발작을 특징으로 하며, 결국에는 미오클로누스 발작이나 비정형 결손 발작을 포함한 여러 발작 유형으로 진행됩니다. 증례의 약 80-85%는 억제성 뉴런의 기능에 필수적인 Nav1.1 전압의존성 나트륨 채널을 암호화하는 SCN1A 유전자의 변이 또는 결실에 기인합니다. 이러한 변이의 대부분은 자연적으로 발생하는 것이지만, 극히 일부는 GEFS+ 가계 스펙트럼에 속하며, 그 외의 사례에서는 PCDH19 유전자의 변이 또는 체세포 모자이크가 관련되어 있을 가능성이 있습니다. 발작 외에도, 이 증후군은 현저한 발달 지연, 운동 실조, 근긴장 저하 및 수면 장애를 동반합니다. 일반적인 나트륨 채널 차단제는 역설적으로 발작 빈도를 증가시킬 가능성이 있으므로 관리가 특히 복잡하며, 더 나은 발작 조절을 달성하기 위해서는 스티리펜톨, 펜플루라민 또는 칸나비디올과 같은 특정 치료법의 사용이 필요합니다.
Thelansis's "Dravet Syndrome (DS) Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026" provides a comprehensive analysis of the emerging competitive landscape, unmet needs, target product profiles (TPPs), trial designs, and KOL insights on key emerging therapies and key drug development opportunities in the indication.
Dravet syndrome, also known as severe myoclonic epilepsy of infancy, is a rare and refractory genetic epilepsy that typically begins in the first year of life. The disorder is primarily characterized by frequent, prolonged seizures often triggered by hyperthermia, such as fevers or warm baths, and eventually progresses to include multiple seizure types including myoclonic and atypical absence seizures. Approximately 80 to 85 percent of cases result from a mutation or deletion in the SCN1A gene, which encodes the Nav1.1 voltage-gated sodium channel essential for the function of inhibitory neurons. While most of these mutations occur spontaneously, a small percentage are part of the GEFS+ familial spectrum, and other cases may involve mutations in the PCDH19 gene or somatic mosaicism. In addition to seizures, the syndrome is associated with significant developmental delays, ataxia, hypotonia, and sleep disturbances. Management is particularly complex because common sodium-channel-blocking medications can paradoxically increase seizure frequency, requiring the use of specific treatments such as stiripentol, fenfluramine, or cannabidiol to achieve better seizure control.
Apart from the G8 Market, adding any additional country data to the dashboard will cost USD 1,750 per country